Os efeitos do treinamento de força muscular respiratória (RMST) na força muscular inspiratória e expiratória em adultos e crianças com doença de Pompe
25 de maio de 2023 atualizado por: Duke University
O objetivo do estudo é determinar se o treinamento de força muscular respiratória será benéfico para a força muscular inspiratória e expiratória em adultos e crianças com doença de Pompe.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A fraqueza muscular respiratória resulta em morbidade e mortalidade substanciais em indivíduos com quase todas as formas de doença neuromuscular (DNM), incluindo os fenótipos infantil e adulto da doença de Pompe. Embora os padrões individuais de envolvimento variem, a fraqueza respiratória na doença de Pompe geralmente afeta os sistemas musculares inspiratórios e expiratórios. Nossos dados piloto em dois indivíduos com doença de Pompe de início tardio sugerem que o RMST pode ser um tratamento para a fraqueza respiratória progressiva encontrada nessa condição.
Propósito do estudo
- Determinar o efeito do treinamento de força muscular respiratória na pressão inspiratória máxima, pressão expiratória máxima, capacidade vital forçada prevista na posição vertical e aspectos da função da tosse.
- Determine o efeito do RMST nas medidas de resultado funcional da função motora grossa apropriadas para participantes individuais em termos de idade e habilidades motoras.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
11
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Health System
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Adultos e crianças com doença de Pompe
Descrição
Critério de inclusão:
- incluem atividade de α-glucosidase (GAA) ácida de fibroblastos da pele ≤1% da média normal, idade mínima de 3 anos, capacidade de participar de um programa intensivo de pesquisa de RMST e capacidade de manter uma quantidade consistente de atividade física não relacionada à pesquisa ao longo do estudo.
Critério de exclusão:
- incluem problemas médicos que impedem uma participação significativa no estudo, a incapacidade de realizar tarefas respiratórias de alto esforço usando intensidade máxima, fraqueza respiratória tão profunda que o RMST não pode ser concluído nos limites mínimos de pressão dos treinadores respiratórios disponíveis e a incapacidade de executar o protocolo com segurança . Por exemplo, tarefas respiratórias de alto esforço são ocasionalmente associadas a tonturas leves e transitórias que se dissipam rapidamente após um breve repouso. Se tontura severa e/ou prolongada ocorresse em um caso particular, seria necessária a exclusão do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Pompa
Adultos e crianças com doença de Pompe.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Mudança na pressão inspiratória máxima
Prazo: linha de base, semana 12
|
mudança de pré-teste para pós-teste
|
linha de base, semana 12
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Harrison Jones, PhD, Duke University
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de dezembro de 2010
Conclusão Primária (Real)
15 de dezembro de 2012
Conclusão do estudo (Real)
15 de dezembro de 2012
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de outubro de 2012
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de outubro de 2012
Primeira postagem (Estimado)
4 de outubro de 2012
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
30 de maio de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de maio de 2023
Última verificação
1 de maio de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Doença de Armazenamento de Glicogênio
- Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II
Outros números de identificação do estudo
- Pro00024468
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