Effekterna av respiratorisk muskelstyrketräning (RMST) på inspiratorisk och expiratorisk muskelstyrka hos vuxna och barn med Pompes sjukdom
25 maj 2023 uppdaterad av: Duke University
Syftet med studien är att avgöra om andningsmuskelstyrketräning kommer att vara fördelaktigt för inspiratorisk och expiratorisk muskelstyrka hos vuxna och barn med Pompes sjukdom.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Andningsmuskelsvaghet resulterar i betydande sjuklighet och dödlighet hos individer med nästan alla former av neuromuskulär sjukdom (NMD), inklusive både infantila och vuxna fenotyper av Pompes sjukdom. Även om individuella inblandningsmönster varierar, påverkar andningssvaghet vid Pompes sjukdom vanligtvis både inandnings- och utandningsmuskelsystemen. Våra pilotdata från två individer med sent debuterande Pompes sjukdom tyder på att RMST kan vara en behandling för den progressiva andningssvagheten som uppstår vid detta tillstånd.
Syftet med studien
- Bestäm effekten av andningsmuskelstyrketräning på maximalt inandningstryck, maximalt utandningstryck, upprätt % förutspådd forcerad vitalkapacitet och aspekter av hostfunktion.
- Bestäm effekten av RMST på funktionella resultatmått av grovmotorisk funktion som är lämplig för individuella deltagare i termer av ålder och motorik.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
11
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Duke University Health System
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
3 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Vuxna och barn med Pompes sjukdom
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- inkluderar hudfibroblastsyra α-glukosidas (GAA) aktivitet ≤1 % av det normala medelvärdet, en minimiålder på 3 år, förmågan att delta i ett intensivt RMST-forskningsprogram och förmågan att upprätthålla en konsekvent mängd icke-forskningsrelaterad fysisk aktivitet under studiens gång.
Exklusions kriterier:
- inkludera medicinska problem som utesluter meningsfullt deltagande i studien, oförmågan att utföra andningsuppgifter med hög ansträngning med maximal intensitet, andningssvaghet så djup att RMST inte kan genomföras vid de lägsta trycktröskelvärdena för tillgängliga andningstränare och oförmågan att utföra protokollet på ett säkert sätt. . Till exempel är ansträngda andningsuppgifter ibland förknippade med mild, övergående yrsel som snabbt försvinner efter en kort vila. Om allvarlig och/eller långvarig yrsel skulle uppstå i ett visst fall, skulle uteslutning från studien vara nödvändig.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Pompe
Vuxna och barn med Pompes sjukdom.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring av maximalt inandningstryck
Tidsram: baslinje, vecka 12
|
ändra från förtest till eftertest
|
baslinje, vecka 12
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Harrison Jones, PhD, Duke University
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 december 2010
Primärt slutförande (Faktisk)
15 december 2012
Avslutad studie (Faktisk)
15 december 2012
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
3 oktober 2012
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
3 oktober 2012
Första postat (Beräknad)
4 oktober 2012
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
30 maj 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
25 maj 2023
Senast verifierad
1 maj 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Metaboliska sjukdomar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Kolhydratmetabolism, medfödda fel
- Metabolism, medfödda fel
- Lysosomala lagringssjukdomar
- Hjärnsjukdomar, metaboliska
- Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda
- Lysosomala lagringssjukdomar, nervsystemet
- Glykogenlagringssjukdom
- Glykogenlagringssjukdom typ II
Andra studie-ID-nummer
- Pro00024468
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på styrketräning av andningsmuskel
-
University of South CarolinaMAXIMUSRekrytering
-
Southern Methodist UniversityAvslutad
-
University of FloridaNational Institute of General Medical Sciences (NIGMS)Avslutad