Los efectos del entrenamiento de fuerza muscular respiratoria (RMST) sobre la fuerza muscular inspiratoria y espiratoria en adultos y niños con enfermedad de Pompe
25 de mayo de 2023 actualizado por: Duke University
El propósito del estudio es determinar si el entrenamiento de fuerza de los músculos respiratorios será beneficioso para la fuerza de los músculos inspiratorios y espiratorios en adultos y niños con enfermedad de Pompe.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La debilidad de los músculos respiratorios da como resultado una morbilidad y mortalidad sustanciales en personas con casi todas las formas de enfermedad neuromuscular (ENM), incluidos los fenotipos infantil y adulto de la enfermedad de Pompe. Aunque los patrones individuales de afectación varían, la debilidad respiratoria en la enfermedad de Pompe suele afectar tanto a los sistemas musculares inspiratorios como espiratorios. Nuestros datos piloto en dos personas con enfermedad de Pompe de inicio tardío sugieren que la RMST puede ser un tratamiento para la debilidad respiratoria progresiva que se encuentra en esta afección.
Propósito del estudio
- Determinar el efecto del entrenamiento de fuerza de los músculos respiratorios sobre la presión inspiratoria máxima, la presión espiratoria máxima, el % de capacidad vital forzada prevista en posición vertical y aspectos de la función de la tos.
- Determinar el efecto de RMST en las medidas de resultado funcional de la función motora gruesa apropiada para participantes individuales en términos de edad y habilidades motoras.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
11
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Health System
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Adultos y niños con enfermedad de Pompe
Descripción
Criterios de inclusión:
- incluyen actividad de α-glucosidasa ácida de fibroblastos de la piel (GAA) ≤1% de la media normal, una edad mínima de 3 años, la capacidad de participar en un programa de investigación intensivo de RMST y la capacidad de mantener una cantidad constante de actividad física no relacionada con la investigación en el transcurso del estudio.
Criterio de exclusión:
- incluyen problemas médicos que impiden una participación significativa en el estudio, la incapacidad para realizar tareas respiratorias de alto esfuerzo usando la máxima intensidad, debilidad respiratoria tan profunda que la RMST no se puede completar en los umbrales de presión mínimos de los entrenadores respiratorios disponibles y la incapacidad para realizar el protocolo de manera segura . Por ejemplo, las tareas respiratorias de alto esfuerzo se asocian ocasionalmente con mareos leves y transitorios que se disipan rápidamente después de un breve descanso. Si se presentaran mareos severos y/o prolongados en un caso particular, entonces sería necesaria la exclusión del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Pompa
Adultos y niños con enfermedad de Pompe.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio en la presión inspiratoria máxima
Periodo de tiempo: línea de base, semana 12
|
cambiar de pre-test a post-test
|
línea de base, semana 12
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Harrison Jones, PhD, Duke University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de diciembre de 2010
Finalización primaria (Actual)
15 de diciembre de 2012
Finalización del estudio (Actual)
15 de diciembre de 2012
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de octubre de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de octubre de 2012
Publicado por primera vez (Estimado)
4 de octubre de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
30 de mayo de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de mayo de 2023
Última verificación
1 de mayo de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Enfermedad por almacenamiento de glucógeno
- Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II
Otros números de identificación del estudio
- Pro00024468
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