Účinky tréninku síly dýchacích svalů (RMST) na sílu inspiračních a výdechových svalů u dospělých a dětí s Pompeho chorobou
25. května 2023 aktualizováno: Duke University
Účelem studie je zjistit, zda bude trénink síly dechových svalů prospěšný pro nádechovou a výdechovou svalovou sílu u dospělých a dětí s Pompeho chorobou.
Přehled studie
Detailní popis
Slabost dýchacích svalů má za následek značnou morbiditu a mortalitu u jedinců s téměř všemi formami nervosvalového onemocnění (NMD), včetně dětských i dospělých fenotypů Pompeho choroby. Ačkoli se jednotlivé vzorce postižení liší, respirační slabost u Pompeho choroby typicky postihuje jak inspirační, tak výdechový svalový systém. Naše pilotní data u dvou jedinců s Pompeho nemocí s pozdním nástupem naznačují, že RMST může být léčbou progresivní respirační slabosti, se kterou se u tohoto stavu setkáváme.
Účel studia
- Určete vliv silového tréninku dýchacích svalů na maximální nádechový tlak, maximální výdechový tlak, % předpokládané usilovné vitální kapacity ve vzpřímené poloze a aspekty funkce kašle.
- Určete vliv RMST na funkční výsledné míry funkce hrubé motoriky vhodné pro jednotlivé účastníky z hlediska věku a motorických dovedností.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
11
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke University Health System
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Dospělí a děti s Pompeho chorobou
Popis
Kritéria pro zařazení:
- zahrnují aktivitu kožní fibroblastové kyselé α-glukosidázy (GAA) ≤ 1 % normálního průměru, minimální věk 3 roky, schopnost účastnit se intenzivního výzkumného programu RMST a schopnost udržovat konzistentní množství fyzické aktivity nesouvisející s výzkumem v průběhu studia.
Kritéria vyloučení:
- zahrnují zdravotní problémy, které znemožňují smysluplnou účast ve studii, neschopnost vykonávat dechové úkoly s vysokou námahou s maximální intenzitou, respirační slabost tak hlubokou, že RMST nelze dokončit při minimálních prahových hodnotách tlaku dostupných dechových trenažérů, a neschopnost bezpečně provést protokol . Například dechové úkoly s vysokou námahou jsou občas spojeny s mírnými, přechodnými závratěmi, které po krátkém odpočinku rychle odezní. Pokud by se v konkrétním případě objevily závažné a/nebo prodloužené závratě, bylo by nutné vyloučení ze studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Pompe
Dospělí a děti s Pompeho chorobou.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna maximálního inspiračního tlaku
Časové okno: základní stav, týden 12
|
změna z pre-testu na post-test
|
základní stav, týden 12
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Harrison Jones, PhD, Duke University
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. prosince 2010
Primární dokončení (Aktuální)
15. prosince 2012
Dokončení studie (Aktuální)
15. prosince 2012
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. října 2012
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
3. října 2012
První zveřejněno (Odhadovaný)
4. října 2012
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
30. května 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
25. května 2023
Naposledy ověřeno
1. května 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolismus sacharidů, vrozené chyby
- Metabolismus, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Onemocnění z ukládání glykogenu
- Onemocnění z hromadění glykogenu typu II
Další identifikační čísla studie
- Pro00024468
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .