Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hengityslihasvoimaharjoittelun (RMST) vaikutukset sisään- ja uloshengityslihasten vahvuuteen aikuisilla ja lapsilla, joilla on Pompen tauti

torstai 25. toukokuuta 2023 päivittänyt: Duke University
Tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko hengityslihasten voimaharjoittelusta hyötyä sisään- ja uloshengityslihasten voimalle Pompen tautia sairastavilla aikuisilla ja lapsilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Hengityslihasten heikkous aiheuttaa huomattavaa sairastuvuutta ja kuolleisuutta henkilöillä, joilla on lähes kaikki neuromuskulaarisen sairauden (NMD) muodot, mukaan lukien sekä Pompen taudin infantiilit että aikuiset fenotyypit. Vaikka yksilölliset osallistumismallit vaihtelevat, Pompen taudin hengitysheikkous vaikuttaa tyypillisesti sekä sisään- että uloshengityslihasjärjestelmiin. Pilottitietomme kahdesta yksilöstä, joilla on myöhään alkanut Pompen tauti, viittaavat siihen, että RMST voi olla hoito tässä tilassa havaittuun progressiiviseen hengitysheikkouteen.

Tutkimuksen tarkoitus

  • Selvitä hengityslihasten voimaharjoittelun vaikutus sisäänhengityspaineen maksimipaineeseen, uloshengityspaineen maksimipaineeseen, pystysuoran prosentuaaliseen ennustettuun pakotettuun vitaalikapasiteettiin ja yskän toimintaan.
  • Määritä RMST:n vaikutus bruttomotorisen toiminnan toiminnallisiin tulosmittauksiin, jotka sopivat yksittäisille osallistujille iän ja motoristen taitojen suhteen.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

11

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Health System

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Pompen tautia sairastavat aikuiset ja lapset

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Sisältää ihon fibroblastihappo-α-glukosidaasin (GAA) aktiivisuuden ≤ 1 % normaalista keskiarvosta, vähintään 3 vuoden iän, kyvyn osallistua intensiiviseen RMST-tutkimusohjelmaan ja kykyä ylläpitää jatkuvaa tutkimukseen liittymätöntä fyysistä aktiivisuutta. tutkimuksen aikana.

Poissulkemiskriteerit:

  • sisältävät lääketieteelliset ongelmat, jotka estävät mielekkään osallistumisen tutkimukseen, kyvyttömyys suorittaa raskaan hengitystyön tehtäviä maksimaalisella intensiteetillä, hengitysheikkous niin syvällä, että RMST:tä ei voida suorittaa käytettävissä olevien hengitysharjoittajien vähimmäispainekynnyksillä ja kyvyttömyys suorittaa protokollaa turvallisesti . Esimerkiksi raskaaseen hengitystehtäviin liittyy toisinaan lievää, ohimenevää huimausta, joka häviää nopeasti lyhyen levon jälkeen. Jos vaikeaa ja/tai pitkittynyttä huimausta esiintyy tietyssä tapauksessa, tutkimuksesta poissulkeminen olisi välttämätöntä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Pompe
Pompen tautia sairastavat aikuiset ja lapset.
Muut: hengityslihasten voimaharjoittelu

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos suurimmassa sisäänhengityspaineessa
Aikaikkuna: lähtötaso, viikko 12
vaihtaa esitestistä jälkitestaukseen
lähtötaso, viikko 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Duke University

Tutkijat

  • Päätutkija: Harrison Jones, PhD, Duke University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. joulukuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 15. joulukuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 15. joulukuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 3. lokakuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. lokakuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 4. lokakuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 30. toukokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 25. toukokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. toukokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Pro00024468

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset hengityslihasten voimaharjoittelu

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ecuador

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa