Effektene av respiratorisk muskelstyrketrening (RMST) på inspiratorisk og ekspiratorisk muskelstyrke hos voksne og barn med Pompes sykdom
25. mai 2023 oppdatert av: Duke University
Formålet med studien er å finne ut om respiratorisk muskelstyrketrening vil være gunstig for inspiratorisk og ekspiratorisk muskelstyrke hos voksne og barn med Pompes sykdom.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Svakhet i respiratorisk muskel resulterer i betydelig sykelighet og dødelighet hos individer med nesten alle former for nevromuskulær sykdom (NMD), inkludert både infantile og voksne fenotyper av Pompes sykdom. Selv om individuelle involveringsmønstre varierer, påvirker respirasjonssvakhet ved Pompes sykdom typisk både det inspiratoriske og ekspiratoriske muskelsystemet. Våre pilotdata fra to individer med sent debuterende Pompes sykdom tyder på at RMST kan være en behandling for den progressive respirasjonssvakheten som oppstår i denne tilstanden.
Hensikten med studien
- Bestem effekten av respiratorisk muskelstyrketrening på maksimalt inspirasjonstrykk, maksimalt ekspirasjonstrykk, oppreist % predikert tvungen vitalkapasitet og aspekter ved hostefunksjon.
- Bestem effekten av RMST på funksjonelle utfallsmål for grovmotorisk funksjon passende for individuelle deltakere når det gjelder alder og motoriske ferdigheter.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
11
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Duke University Health System
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Voksne og barn med Pompes sykdom
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- inkludere hudfibroblastsyre α-glukosidase (GAA) aktivitet ≤1 % av det normale gjennomsnittet, en minimumsalder på 3 år, evnen til å delta i et intensivt RMST-forskningsprogram, og evnen til å opprettholde en konsistent mengde ikke-forskningsrelatert fysisk aktivitet i løpet av studiet.
Ekskluderingskriterier:
- inkluderer medisinske problemer som utelukker meningsfylt deltakelse i studien, manglende evne til å utføre respirasjonsoppgaver med høy anstrengelse ved bruk av maksimal intensitet, respirasjonssvakhet så dyp at RMST ikke kan fullføres ved minimumstrykkterskelene til tilgjengelige respiratortrenere, og manglende evne til å utføre protokollen på en sikker måte. . For eksempel er tunge åndedrettsoppgaver av og til forbundet med mild, forbigående svimmelhet som raskt forsvinner etter en kort hvile. Hvis alvorlig og/eller langvarig svimmelhet skulle oppstå i et bestemt tilfelle, vil utelukkelse fra studien være nødvendig.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Pompe
Voksne og barn med Pompes sykdom.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i maksimalt inspirasjonstrykk
Tidsramme: baseline, uke 12
|
endre fra pre-test til post-test
|
baseline, uke 12
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Harrison Jones, PhD, Duke University
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. desember 2010
Primær fullføring (Faktiske)
15. desember 2012
Studiet fullført (Faktiske)
15. desember 2012
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
3. oktober 2012
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
3. oktober 2012
Først lagt ut (Antatt)
4. oktober 2012
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
30. mai 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
25. mai 2023
Sist bekreftet
1. mai 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Karbohydratmetabolisme, medfødte feil
- Metabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Glykogenlagringssykdom
- Glykogenlagringssykdom Type II
Andre studie-ID-numre
- Pro00024468
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .