维生素 D3 治疗小儿系统性红斑狼疮
2015年12月15日 更新者：National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
维生素 D3 对小儿系统性红斑狼疮 (SLE) 免疫功能的影响
本研究的主要目的是评估与标准剂量维生素 D3 补充剂相比，为期 18 周的高剂量维生素 D3 补充剂对系统性红斑狼疮 (SLE) 患儿的免疫功能、葡萄糖稳态和骨代谢的影响以及血清25-羟基维生素 D [25(OH)D] 水平≤20 ng/mL。
研究概览
详细说明
这是一项多中心、II 期、18 周、双组、非盲随机临床试验。
78 名 SLE 和 25(OH)D 水平≤ 20 ng/mL 的儿科受试者将以 1:1 的比例随机接受标准剂量（400 IU/天）或高剂量（6,000 IU/天）根据基线体重服用维生素 D3 18 周。 随机分配到高剂量维生素 D3 治疗组的受试者将从基线开始每天接受 6,000 IU，直到受试者的维生素 D 水平达到 ≥ 40 ng/mL，此时维生素 D3 剂量将减少至每天 4,000 IU。 随机分配到体重 < 40 公斤的高剂量治疗组的受试者将每周接受 5 天补充，所有其他受试者将每周接受 7 天补充。
除了基线和第 6、12 和 18 周的访问外，随机分配到高剂量治疗组的受试者将在第 3 周和第 9 周返回以评估维生素 D 毒性症状。 如果在第 12 周就诊时发现高剂量组中的受试者表现出维生素 D 毒性的证据，则他/她将被要求在第 15 周返回其临床研究地点进行额外的维生素 D 毒性评估。 研究人员将记录每个受试者的间隔历史，评估不良事件、疾病活动，并收集样本用于安全性和机械评估。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
7
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Los Angeles、California、美国、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Palo Alto、California、美国、94304
- Lucile Packard Children's Hospital, Stanford University
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San Francisco、California、美国、94143
- UCSF School of Medicine
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Chicago、Illinois、美国、60637
- University of Chicago
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Riley Hospital for Children
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New York
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Bronx、New York、美国、10467
- Montefiore Medical Center
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University
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Rochester、New York、美国、14642
- University of Rochester
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke University Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75235
- Children's Medical Center of Dallas
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98101
- Seattle Children's Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 16年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 由受试者或父母/监护人酌情签署的书面知情同意书；酌情征得儿童同意；
- 在 19 岁之前，至少符合美国风湿病学会 (ACR) 1982 年修订的 1997 年更新的系统性红斑狼疮分类标准中的 11 个标准；
- SLE 诊断日期（如纳入标准 2 中所述）至少在随机分组前 24 周；
- 筛选时血清 25-羟基维生素 D [25(OH)D] < 20 ng/mL；
- 筛选和基线时 SELENA SLEDAI 得分 > 0 且 < 8；
- 如果服用泼尼松（或等效皮质类固醇），剂量必须≤ 15 mg/天或≤0.5 mg/kg/天，以较低者为准，并且在随机分组前至少稳定 4 周。 请注意，如果受试者每隔一天服用类固醇，则将其剂量除以 2 以评估资格；
随机化前至少 12 周的稳定免疫抑制剂量；
--允许使用的免疫抑制药物包括霉酚酸酯 (MMF)、硫唑嘌呤、甲氨蝶呤、抗疟药（例如羟氯喹）、环孢菌素 A (CsA)、他克莫司、静脉注射免疫球蛋白 (IVIG) 和阿巴西普。
- 体重> 25公斤；
- 能够吞服药片；
- 具有生殖潜力的男性和女性必须同意采取有效的节育措施。
排除标准：
- 研究者认为使受试者作为试验参与者处于不可接受的风险中的任何条件或治疗；
- 当前药理维生素 D2 或 D3 摄入量 > 800 IU/d 或在随机分组前的过去 4 周内以任何剂量使用骨化三醇；
- 随机分组前 12 周内暴露于环磷酰胺或静脉注射糖皮质激素；
- 任何 BILAG A 或 B 表现，筛选时 BILAG B 粘膜皮肤表现除外，并且不包括肾脏 BILAG 标准（见下文利妥昔单抗或贝利木单抗标准）；
显着肾功能不全定义为：
- 估计 GFR < 60 mL/min/1.73m^2 或估计 GFR < 90 mL/min/1.73m^2 与上次测量相比，GFR 降低 > 15%；
- 尿液试纸的蛋白质值为 2+ 或更高，除非这是上次测量的稳定值，或者尿蛋白肌酐比值 ≥ 50 mg/mmol，除非该值代表上次测量值改善 ≥ 25%。
- 随机分组前 24 周内使用利妥昔单抗或贝利木单抗；
筛选访问时的以下实验室参数：
- 血小板 < 50,000；白细胞 < 2,500；非国大 < 1,000；
- 血红蛋白 < 9 毫克/分升；
- ALT、AST、胆红素 > 正常上限 (ULN) 的 2 倍；
- 高钙血症（钙 > ULN）；
- 高钙尿症（尿钙/肌酐比值 > 0.2）。
- 原发性甲状旁腺功能亢进症（已知）；
- 肾结石病史（已知）；
- 需要胰岛素治疗的糖尿病；
- 干扰维生素 D 吸收的药物；
- 椎骨压缩性骨折史（已知）；
- 怀孕（≥ 11 岁的女孩必须进行阴性尿液/血清妊娠试验）；
- 不遵守/不遵守规定的历史；
- 在研究产品给药开始前（第 0 天）四个星期或其他研究药物的七个半衰期内的其他研究药物和/或治疗，以入组时间的较长者为准；
- 当前诊断为癌症或慢性感染，例如乙型肝炎、丙型肝炎或肺结核；
- 用地高辛治疗；
- 随机分组前一周内接种流感疫苗。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：维生素 D3 6000 国际单位
每天口服 6000 IU 维生素 D3，直到受试者的血清 25(OH) 水平≥ 40ng/mL，此时补充剂量减少至 4,000 IU/天。
注意：受试者称重
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受试者将每天口服 6,000 IU 维生素 D3，直到受试者的血清 25(OH) 水平≥ 40ng/mL，此时补充剂量将减少至 4,000 IU/天。
注意：受试者称重
其他名称：
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有源比较器：维生素 D3 400 国际单位
每天口服 400 IU/天的维生素 D3。
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受试者将每天口服 400 IU/天的维生素 D3。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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平均 IFN 模块表达水平的变化
大体时间：第 18 周的基线
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由于招聘可行性问题，没有进行任何机制分析。
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第 18 周的基线
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经历任何不良事件 (AE) ≥ 3 级的治疗组受试者百分比
大体时间：基线至 18 周
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基于国家癌症研究所不良事件通用术语标准 (NCI-CTCAE) 4.0 版的不良事件分级
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基线至 18 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Jon M Burnham, MD, MSCE、University of Pennsylvania
- 学习椅：Emily Von Scheven, MD, MAS、University of California, San Francisco
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年6月1日
初级完成 (实际的)
2014年7月1日
研究完成 (实际的)
2014年7月1日
研究注册日期
首次提交
2012年10月16日
首先提交符合 QC 标准的
2012年10月16日
首次发布 (估计)
2012年10月18日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年12月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年12月15日
最后验证
2015年12月1日
更多信息
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