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Trattamento con vitamina D3 nel lupus eritematoso sistemico pediatrico

15 dicembre 2015 aggiornato da: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Effetti della vitamina D3 sulla funzione immunitaria nel lupus eritematoso sistemico pediatrico (LES)

L'obiettivo principale di questo studio è valutare gli effetti di 18 settimane di supplementazione di vitamina D3 ad alte dosi rispetto alla supplementazione di vitamina D3 a dose standard sulla funzione immunitaria, l'omeostasi del glucosio e il metabolismo osseo nei bambini con lupus eritematoso sistemico (LES) e siero Livelli di 25-idrossivitamina D [25(OH)D] ≤20 ng/mL.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio clinico multicentrico, di fase II, della durata di 18 settimane, a due bracci, randomizzato e non in cieco.

Settantotto soggetti pediatrici con LES e livelli di 25(OH)D ≤ 20 ng/mL saranno randomizzati in un rapporto 1:1 per ricevere una dose standard (400 UI/die) o una dose elevata (6.000 UI/die) vitamina D3 per 18 settimane in base al peso al basale. I soggetti randomizzati al braccio di trattamento con vitamina D3 ad alto dosaggio riceveranno 6.000 UI al giorno dal basale fino a quando i livelli di vitamina D del soggetto non raggiungeranno ≥ 40 ng/mL, a quel punto la dose di vitamina D3 sarà ridotta a 4.000 UI al giorno. I soggetti randomizzati al braccio di trattamento ad alto dosaggio con peso <40 kg riceveranno l'integrazione cinque giorni alla settimana e tutti gli altri soggetti riceveranno l'integrazione sette giorni alla settimana.

Oltre alle visite al basale e alle settimane 6, 12 e 18, i soggetti randomizzati al braccio di trattamento ad alte dosi torneranno alle settimane 3 e 9 per valutare i sintomi di tossicità da vitamina D. Se si riscontra che un soggetto nel braccio ad alto dosaggio mostra segni di tossicità da vitamina D alla visita della settimana 12, gli verrà chiesto di tornare al centro di ricerca clinica per un'ulteriore valutazione della tossicità della vitamina D alla settimana 15. Il personale dello studio registrerà la storia dell'intervallo di ciascun soggetto, valuterà gli eventi avversi, l'attività della malattia e raccoglierà campioni per valutazioni di sicurezza e meccanicistiche.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

7

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital, Stanford University
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • UCSF School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Montefiore Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Children's Medical Center Of Dallas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98101
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 16 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato scritto firmato dal soggetto o dal genitore/tutore a seconda dei casi; assenso del bambino, se del caso;
  • Prima dei 19 anni, ha soddisfatto almeno 4 degli 11 criteri modificati dell'American College of Rheumatology (ACR) del 1982 per la classificazione del lupus eritematoso sistemico come aggiornati nel 1997;
  • Data della diagnosi di LES (come descritto nel criterio di inclusione 2) almeno 24 settimane prima della randomizzazione;
  • 25-idrossivitamina D sierica [25(OH)D] < 20 ng/mL allo screening;
  • Punteggio SELENA SLEDAI > 0 e < 8 allo screening e al basale;
  • In caso di assunzione di prednisone (o corticosteroide equivalente), la dose deve essere ≤ 15 mg/die o ≤ 0,5 mg/kg/die, a seconda di quale sia inferiore, e stabile per almeno quattro settimane prima della randomizzazione. Nota, se i soggetti assumono steroidi a giorni alterni, dividi la loro dose per 2 per valutare l'idoneità;

  • Dose immunosoppressiva stabile per almeno 12 settimane prima della randomizzazione;

    --I farmaci immunosoppressori consentiti includono micofenolato (MMF), azatioprina, metotrexato, farmaci antimalarici (ad es. idrossiclorochina), ciclosporina A (CsA), tacrolimus, immunoglobuline per via endovenosa (IVIG) e abatacept.

  • Peso corporeo > 25 kg;
  • In grado di ingoiare pillole;
  • Maschi e femmine con potenziale riproduttivo devono accettare di praticare efficaci misure di controllo delle nascite.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi condizione o trattamento che, secondo l'opinione dello sperimentatore, pone il soggetto a un rischio inaccettabile come partecipante allo studio;
  • Attuale assunzione farmacologica di vitamina D2 o D3 > 800 UI al giorno o uso di calcitriolo a qualsiasi dose nelle ultime quattro settimane prima della randomizzazione;
  • Esposizione a ciclofosfamide o glucocorticoidi EV entro 12 settimane prima della randomizzazione;
  • Qualsiasi manifestazione BILAG A o B ad eccezione di una manifestazione mucocutanea BILAG B allo screening ed esclusi i criteri BILAG renali (vedere criterio rituximab o belimumab, di seguito);

  • Insufficienza renale significativa definita come:

    • VFG stimato < 60 ml/min/1,73 m^2 o GFR stimato < 90 mL/min/1,73 m^2 con una riduzione del GFR > 15% rispetto all'ultima misurazione;
    • Valore del dipstick urinario di 2+ o superiore per le proteine, a meno che questo non sia un valore stabile dall'ultima misurazione o, rapporto proteine-creatinina nelle urine ≥ 50 mg/mmol a meno che il valore non rappresenti un miglioramento di ≥ 25% dall'ultima misurazione.
  • Uso di esposizione a rituximab o belimumab entro 24 settimane prima della randomizzazione;

  • I seguenti parametri di laboratorio alla visita di Screening:

    • Piastrine < 50.000; GB < 2.500; CAN < 1.000;
    • Emoglobina < 9 mg/dL;
    • ALT, AST, bilirubina > 2 volte il limite superiore della norma (ULN);
    • Ipercalcemia (calcio > ULN);
    • Ipercalciuria (rapporto urinario calcio/creatinina > 0,2).
  • Iperparatiroidismo primario (noto);
  • Storia di nefrolitiasi (nota);
  • Diabete mellito che richiede terapia insulinica;
  • Farmaci che interferiscono con l'assorbimento della vitamina D;
  • Storia di fratture vertebrali da compressione (conosciuta);
  • Gravidanza (le ragazze di età ≥ 11 anni devono avere un test di gravidanza su siero/urina negativo);
  • Una storia di non aderenza/non conformità;
  • Altro farmaco sperimentale e/o trattamento durante le quattro settimane o le sette emivite dell'altro farmaco sperimentale prima dell'inizio della somministrazione del prodotto in studio (giorno 0), qualunque sia il periodo di tempo maggiore per l'arruolamento;
  • Diagnosi attuale di cancro o infezione cronica come l'epatite B, l'epatite C o la tubercolosi;
  • Trattamento con digossina;
  • Vaccinazione antinfluenzale (influenza) entro una settimana prima della randomizzazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Vitamina D3 6000 UI
6000 UI di vitamina D3 per via orale al giorno fino a quando il livello sierico di 25(OH) del soggetto è ≥ 40ng/mL, a quel punto la dose di integrazione viene ridotta a 4.000 UI/giorno. Nota: soggetti che pesano
Droga: Vitamina D3 6000 UI
I soggetti riceveranno 6.000 UI di vitamina D3 per via orale al giorno fino a quando il livello sierico di 25(OH) del soggetto non sarà ≥ 40ng/mL, a quel punto la dose di integrazione sarà ridotta a 4.000 UI/giorno. Nota: soggetti che pesano
Altri nomi:
  • vitamina D ad alto dosaggio
  • colecalciferolo ad alto dosaggio (D3)
  • 25(OH)D ad alto dosaggio
Comparatore attivo: Vitamina D3 400 UI
400 UI/giorno di vitamina D3 per via orale al giorno.
Droga: Vitamina D3 400 UI
I soggetti riceveranno 400 UI/giorno di vitamina D3 al giorno per via orale.
Altri nomi:
  • dose standard di vitamina D
  • colecalciferolo a dose standard (D3)
  • dose standard di 25(OH)D

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica del livello medio di espressione del modulo IFN
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 18
Non sono state eseguite analisi meccanicistiche a causa di problemi di fattibilità del reclutamento.
Dal basale alla settimana 18
Percentuale di soggetti per braccio di trattamento che hanno manifestato qualsiasi evento avverso (AE) ≥ Grado 3
Lasso di tempo: Linea di base a 18 settimane
Classificazione degli eventi avversi basata sui criteri di terminologia comune per gli eventi avversi del National Cancer Institute (NCI-CTCAE), versione 4.0
Linea di base a 18 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Collaboratori

Autoimmunity Centers of Excellence

Investigatori

  • Cattedra di studio: Jon M Burnham, MD, MSCE, University of Pennsylvania
  • Cattedra di studio: Emily Von Scheven, MD, MAS, University of California, San Francisco

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 ottobre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 ottobre 2012

Primo Inserito (Stima)

18 ottobre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

17 dicembre 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 dicembre 2015

Ultimo verificato

1 dicembre 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DAIT ALE05

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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