治疗自身炎症综合征的同情使用方案

纳入标准：

• ≥17.5 个月大（或≥6 个月大且患有 Aicardi-Goutières 综合征 [AGS]）。 与主办方讨论后，可以考虑 17.5 个月以下的参与者入组。
• 具有全身性炎症体征和症状，表现为出现以下两种或多种症状：皮疹、发烧、肌肉骨骼疼痛、头痛、疲劳、虚弱、呼吸系统/呼吸系统症状或溃疡/缺血性病变。
• 在至少 2 周前评估的平均每日日记评分≥0.5（CANDLE 日记；也用于 CANDLE 相关病症，AGS 日记）或≥1.0 (SAVI) 或≥1.0，不包括头痛和发烧症状（JDM 日记）进入，如果有的话。 否则，参与者可以在筛选期间签署研究同意书后完成日记，并符合纳入研究的纳入标准。
• 体重≥8.5 千克 (kg)。 体重小于8.5公斤的参与者可与主办方讨论后考虑入组。
• 以前接受过至少一种生物疗法，并且研究者认为对治疗没有反应或不再有反应。 如果参与者被诊断出患有 CANDLE、Nakajo-Nishimura 综合症 (NNS)、SAVI、AGS 或等效综合症，则不需要先前进行生物治疗。
• 需要口服皮质类固醇治疗（≥0.15 毫克/千克每天 [mg/kg/d] 泼尼松或其等效物），以在研究开始前至少 2 周内控制其慢性炎症性疾病的全身体征和症状，或在研究者的意见，没有足够的类固醇疗程。 患有 AGS 或确诊为 CANDLE 或 SAVI 的参与者不需要使用类固醇治疗或治疗失败。
• 先前有记录表明急性期反应物（例如，高敏感性 C 反应蛋白）升高被认为是炎症性疾病的结果（仅限患有 CANDLE 或 CANDLE 相关病症的参与者）。
• 有能力提供知情同意书或有愿意并能够提供书面知情同意书的法定代表，前提是获得与年龄相适应的参与者的同意。

排除标准：

• 进入前4个半衰期内接受过免疫抑制生物制剂/单克隆抗体，例如阿那白滞素（4个半衰期=18小时）；依那西普（4 个半衰期 = 18 天）；英夫利昔单抗；阿达木单抗（4 个半衰期 = 36 天）；允许使用静脉内免疫球蛋白 (IVIg)。
• 入境时怀孕或哺乳。
• 有生育能力的女性（女性 >12 岁或无论年龄大小至少有 1 次月经）性活跃且不同意使用 2 种高效避孕方法或在研究期间保持禁欲并最后一剂研究产品后至少 28 天。
• 是性活跃的男性，他们不同意与有生育能力的女性伴侣一起使用 2 种高效的避孕方法，或者在研究期间和最后一剂研究产品后至少 28 天保持禁欲。
• 在进入前 12 周内或筛选期间曾有症状性带状疱疹感染。
• 有播散性/复杂性带状疱疹病史（例如，多皮节受累、眼部带状疱疹、中枢神经系统 [CNS] 受累、带状疱疹后遗神经痛）。
• 在进入时或筛选期间有活动性感染的证据，研究者认为这会对参与研究构成不可接受的风险。
• 有活动性乙型肝炎 (HBV)、丙型肝炎 (HCV) 或人类免疫缺陷病毒 (HIV) 病史。
• 已记录的高滴度自身抗体在临床上提示除严重 JDM 以外的自身免疫性疾病。
• 免疫功能低下，并且根据研究者的意见，参与研究的风险不可接受。
• 在入场前 12 周内或筛选期间有过严重的全身或局部感染（包括传染性单核细胞增多症样疾病或带状疱疹）。
• 在进入前 12 周内接触过活疫苗，或预计在研究过程中需要/接受活疫苗（包括带状疱疹疫苗接种）。

注意：研究人员应审查参与者的疫苗接种状况，并在让参与者进入研究之前遵循当地的非活疫苗接种指南，以预防传染病。

• 曾与活动性结核病 (TB) 患者有过家庭接触，但未接受适当且有记录的结核病预防措施。
• 患有严重和/或不稳定的疾病，研究者认为这对参与者参与研究构成不可接受的风险。
• 根据最近可用的血清肌酐 <40 毫升/分钟/1.73 每平方米估计肾小球滤过率 (eGFR)。
• 有或曾经有过淋巴增生性疾病病史；或体征或症状提示可能存在淋巴增生性疾病，或活动性原发性或复发性恶性疾病；或从临床显着的恶性肿瘤中缓解 <5 年。

注意：宫颈发育不良或不超过 3 例成功治疗的皮肤基底细胞癌的参与者可以参加本研究。

• 入境前 2 年内有长期酗酒或静脉内 (IV) 药物滥用史。
• 在研究期间不能或不愿意让自己可用和/或不愿意遵守研究限制/程序。
• 目前正在参加涉及研究产品或未经批准使用药物或设备（本研究中使用的研究产品除外）的临床试验，或在过去 30 天内中止，或同时参加任何其他类型的被认为在科学或医学上与本研究不相容的医学研究。