自己炎症性症候群の治療のための思いやりのある使用プロトコル

包含基準:

• -生後17.5か月以上（またはAicardi-Goutières症候群[AGS]で生後6か月以上）。 生後 17.5 か月未満の参加者は、スポンサーとの話し合いの後、登録を検討することができます。
• 発疹、発熱、筋骨格痛、頭痛、疲労、脱力感、呼吸器/呼吸器症状、または潰瘍/虚血性病変の2つ以上の存在によって明らかにされる、炎症の全身的徴候および症状がある。
• -毎日の平均ダイアリースコアが0.5以上（CANDLEダイアリー、CANDLE関連の状態、AGSダイアリーにも使用）または1.0以上（SAVI）または頭痛と発熱の症状を除いて1.0以上（JDMダイアリー）少なくとも2週間以上評価されている利用可能な場合は、エントリに。 それ以外の場合、参加者は、スクリーニング期間中に研究の同意が署名された後に日記を完成させることができ、研究への登録の選択基準を満たします。
• 体重が 8.5 キログラム (kg) 以上であること。 体重が 8.5 kg 未満の参加者は、スポンサーとの協議後に登録を検討できます。
• -以前に少なくとも1つの生物学的療法で治療されており、治験責任医師の意見では、治療に反応しなかったか、もはや反応していません。 参加者がCANDLE、中条西村症候群（NNS）、SAVI、AGS、または同等の症候群と診断されている場合、以前の生物学的療法の必要はありません。
• -経口コルチコステロイドによる治療が必要です（1日あたり1キログラムあたり0.15ミリグラム以上のプレドニゾン[mg / kg / d]またはそれに相当するもの） 研究に参加する前の少なくとも2週間、慢性炎症性疾患の全身的徴候および症状を制御するため、または研究者の意見では、ステロイドの適切なコースに失敗しました。 AGSの参加者、またはCANDLEまたはSAVIの遺伝子診断が確認されている参加者には、ステロイドによる治療または治療の失敗は必要ありません。
• -炎症性疾患の結果であると考えられる急性期反応物（たとえば、高感度C反応性タンパク質）の以前の文書化された上昇がありました（CANDLEまたはCANDLE関連の状態の参加者のみ）。
• -インフォームドコンセントを提供する能力があるか、書面によるインフォームドコンセントを喜んで提供できる法定代理人がいる.年齢に応じたレベルで参加者から同意が得られた場合.

除外基準:

• -入国前の4半減期以内に免疫抑制生物製剤/モノクローナル抗体を投与された、例えばアナキンラ（4半減期= 18時間）;エタネルセプト (4 半減期 = 18 日);インフリキシマブ;アダリムマブ (4 半減期 = 36 日);静脈内免疫グロブリン（IVIg）の使用が許可されています。
• 入国時に妊娠中または授乳中の方。
• -出産の可能性のある女性（12歳以上の女性、または年齢に関係なく少なくとも1回の月経を経験した女性）は性的に活発で、避妊の2つの形式の非常に効果的な方法を使用することに同意しないか、研究中および禁欲を続ける-治験薬の最後の投与から少なくとも28日。
• -出産の可能性のある女性パートナーと2つの非常に効果的な避妊法を使用することに同意しない性的に活発な男性であるか、研究中および治験薬の最終投与後少なくとも28日間禁欲している。
• -入国前の12週間またはスクリーニング期間中に、症候性帯状疱疹感染があった。
• 播種性/合併症を伴う帯状疱疹の病歴がある (例えば、多皮膚病変、眼帯状疱疹、中枢神経系 [CNS] 病変、帯状疱疹後神経痛)。
• -登録時またはスクリーニング期間中に、治験責任医師の意見では、研究への参加に許容できないリスクをもたらす活動的な感染の証拠がある。
• 活動性のB型肝炎（HBV）、C型肝炎（HCV）、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）の病歴がある。
• 重度のJDM以外の自己免疫疾患を臨床的に示唆する高力価の自己抗体が記録されています。
• -免疫不全であり、研究者の意見では、研究に参加するための許容できないリスクがあります。
• -重篤な全身性または局所感染症（伝染性単核症様疾患または帯状疱疹を含む）があった 入国前の12週間またはスクリーニング期間中。
• -参加前の12週間以内に生ワクチンにさらされているか、研究の過程で生ワクチン（帯状疱疹ワクチンを含む）を必要とする/受けると予想される。

注: 研究者は、参加者の予防接種状況を確認し、参加者を研究に参加させる前に、感染症を予防することを目的とした非生ワクチンによる予防接種に関する地域のガイドラインに従う必要があります。

• 活動性結核（TB）の人と家庭内で接触したことがありますが、文書化された適切な結核予防を受けていません。
• -研究者の意見では、研究への参加者の参加に許容できないリスクをもたらす深刻なおよび/または不安定な病気を持っています。
• -最新の入手可能な血清クレアチニンに基づく推定糸球体濾過率（eGFR）が、40ミリリットル/分/平方メートルあたり1.73未満であること。
• リンパ増殖性疾患の病歴がある、または病歴がある;可能性のあるリンパ球増殖性疾患、または活動性の原発性または再発性悪性疾患を示唆する徴候または症状;または臨床的に重大な悪性腫瘍からの寛解が 5 年未満である。

注：子宮頸部異形成が解消された参加者、または治療に成功した皮膚の基底細胞癌が3つ以下の参加者は、この研究に参加できます。

• -入国前2年以内に慢性的なアルコール乱用または静脈内（IV）薬物乱用の病歴がある。
• -研究の期間中、自分自身を利用できるようにすることができない、またはしたくない、および/または研究の制限/手順に従うことを望まない。
• -現在登録されているか、過去30日以内に治験薬または薬物またはデバイスの承認されていない使用（この研究で使用された治験薬以外）を含む臨床試験から中止された、または同時に他のタイプの科学的または医学的にこの研究に適合しないと判断された医学研究。