자가염증성 증후군 치료를 위한 동정적 사용 프로토콜

포함 기준:

• 17.5개월 이상(또는 Aicardi-Goutières 증후군[AGS]가 있는 6개월 이상). 17.5개월 미만의 참가자는 스폰서와 논의 후 등록을 고려할 수 있습니다.
• 발진, 발열, 근골격계 통증, 두통, 피로, 쇠약, 호흡기/호흡 증상 또는 궤양/허혈성 병변 중 2개 이상의 증상으로 나타나는 염증의 전신 징후 및 증상이 있습니다.
• 최소 2주 전에 평가한 일일 평균 일기 점수가 ≥0.5(CANDLE Diary; CANDLE 관련 상태, AGS Diary에도 사용됨) 또는 ≥1.0(SAVI) 또는 ≥1.0(두통 및 열 증상 제외(JDM Diary)) 가능한 경우 입장합니다. 그렇지 않은 경우 참가자는 심사 기간 동안 연구 동의서에 서명한 후 일기를 작성하고 연구 등록을 위한 포함 기준을 충족할 수 있습니다.
• 체중이 8.5kg 이상입니다. 체중 8.5kg 미만의 참가자는 후원사와 논의 후 등록을 고려할 수 있습니다.
• 이전에 적어도 1개의 생물학적 요법으로 치료를 받았고, 연구자의 의견으로는 요법에 반응하지 않았거나 더 이상 반응하지 않습니다. 참가자가 CANDLE, 나카조-니시무라 증후군(NNS), SAVI, AGS 또는 이와 동등한 증후군으로 진단받은 경우 이전의 생물학적 요법이 필요하지 않습니다.
• 연구 시작 전 최소 2주 동안 만성 염증성 질환의 전신 징후 및 증상을 조절하기 위해 경구용 코르티코스테로이드(≥0.15mg/kg/일[mg/kg/d]의 프레드니손 또는 그 등가물) 치료가 필요하거나 조사관의 의견에 따르면 스테로이드의 적절한 과정에 실패했습니다. AGS 또는 CANDLE 또는 SAVI의 유전적 진단이 확인된 참여자에게는 스테로이드 치료 또는 치료 실패가 필요하지 않습니다.
• 염증성 질환의 결과로 간주되는 급성기 반응물(예: 고감도 C 반응성 단백질)에서 이전에 문서화된 상승이 있었습니다(CANDLE 또는 CANDLE 관련 조건이 있는 참가자만 해당).
• 사전 동의를 제공할 능력이 있거나 서면 동의를 제공할 의지와 능력이 있는 법적 대리인이 있어야 합니다. 단, 연령에 맞는 수준의 참여자로부터 동의를 얻어야 합니다.

제외 기준:

• 예를 들어, 아나킨라(4 반감기 = 18시간)와 같이 진입 전 4 반감기 이내에 면역억제 생물 제제/단클론 항체를 투여받았습니다. 에타너셉트(4 반감기 = 18일); 인플릭시맙; 아달리무맙(4 반감기 = 36일); 정맥 면역 글로불린(IVIg)의 사용이 허용됩니다.
• 입국 당시 임신 중이거나 수유 중인 경우.
• 가임기 여성(12세 이상이거나 연령에 관계없이 월경 기간이 1회 이상인 여성)이 성적으로 왕성하고 2가지 형태의 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의하지 않거나 연구 기간 동안 금욕을 유지하는 데 동의하지 않고 연구 제품의 마지막 투여 후 최소 28일.
• 가임기 여성 파트너와 함께 2가지 형태의 매우 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의하지 않거나 연구 기간 동안 및 연구 제품의 마지막 투여 후 최소 28일 동안 금욕을 유지하는 성적으로 활동적인 남성입니다.
• 입국 전 12주 이내 또는 스크리닝 기간 동안 증상이 있는 대상포진 감염이 있었던 자.
• 파종성/복합 대상포진(예: 다피부 침범, 안과적 대상포진, 중추신경계[CNS] 침범, 대상포진 후 신경통) 병력이 있는 경우.
• 등록 시점 또는 스크리닝 기간 동안 조사자의 의견으로는 연구 참여에 허용할 수 없는 위험을 초래할 활동성 감염의 증거가 있어야 합니다.
• 활동성 B형 간염(HBV), C형 간염(HCV) 또는 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 병력이 있습니다.
• 중증 JDM 이외의 자가면역 질환을 임상적으로 시사하는 고역가 자가항체를 문서화했습니다.
• 면역이 저하되어 있고 조사자의 의견으로는 연구 참여에 대해 허용할 수 없는 위험에 처해 있습니다.
• 입국 전 12주 이내 또는 검사 기간 동안 심각한 전신 또는 국소 감염(감염성 단핵구증 유사 질병 또는 대상포진 포함)이 있었던 경우.
• 등록 전 12주 이내에 생백신에 노출되었거나 연구 과정 동안 생백신(대상포진 예방접종 포함)을 필요로 하거나 받을 것으로 예상되는 자.

참고: 연구자는 참가자의 백신 접종 상태를 검토하고 참가자를 연구에 참여시키기 전에 전염병 예방을 위한 비생백신 백신 접종에 대한 현지 지침을 따라야 합니다.

• 활동성 결핵(TB)에 걸린 사람과 가정에서 접촉했으며 TB에 대한 적절하고 문서화된 예방 조치를 받지 않았습니다.
• 연구자의 의견에 따라 참가자가 연구에 참여하는 데 허용할 수 없는 위험을 초래하는 심각한 및/또는 불안정한 질병이 있습니다.
• 제곱미터당 40밀리리터/분/1.73 미만의 가장 최근에 사용 가능한 혈청 크레아티닌을 기반으로 한 추정 사구체 여과율(eGFR)이 있어야 합니다.
• 림프증식성 질환의 병력이 있거나 과거력이 있거나; 또는 가능한 림프증식성 질환, 또는 활동성 원발성 또는 재발성 악성 질환을 시사하는 징후 또는 증상; 또는 5년 미만 동안 임상적으로 유의한 악성 종양이 완화되었습니다.

참고: 자궁경부 이형성증이 해결되었거나 성공적으로 치료된 피부 기저 세포 암종이 3명 이하인 참가자가 이 연구에 참여할 수 있습니다.

• 입국 전 2년 이내에 만성 알코올 남용 또는 정맥 주사(IV) 약물 남용의 병력이 있어야 합니다.
• 연구 기간 동안 자신을 사용할 수 없거나 원하지 않으며/하거나 연구 제한/절차를 따르기를 꺼립니다.
• 시험 제품 또는 약물 또는 장치의 승인되지 않은 사용(본 연구에서 사용된 시험 제품 제외)과 관련된 임상 시험에서 현재 등록했거나 지난 30일 이내에 중단했거나 다른 유형의 임상 시험에 동시에 등록했습니다. 과학적 또는 의학적으로 이 연구와 양립할 수 없다고 판단되는 의학 연구.