- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT01724580
Compassionate Use Protocol for behandling av autoinflammatoriske syndromer
19. oktober 2023 oppdatert av: Eli Lilly and Company
Compassionate Use Treatment Protocol I4V-MC-JAGA: Behandling av tilstander som forventes å ha nytte av JAK 1/2-hemming: CANDLE, CANDLE-relaterte tilstander, SAVI og alvorlig juvenil dermatomyositis
Anmodende lege/etterforsker kontakter Lilly når en pasient, basert på deres medisinske vurdering, oppfyller kriteriene for inkludering i det utvidede tilgangsprogrammet.
Studieoversikt
Status
Ikke lenger tilgjengelig
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Utvidet tilgang
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
- Translational Autoinflammatory Disease (TADS)
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, WC1N 1EH
- Great Ormond Street Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 måneder og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Er ≥17,5 måneder gamle (eller er ≥6 måneder gamle med Aicardi-Goutières syndrom [AGS]). Deltakere yngre enn 17,5 måneder kan vurderes for påmelding etter diskusjon med sponsor.
- Har systemiske tegn og symptomer på betennelse som manifestert ved tilstedeværelse av to eller flere av følgende symptomer: utslett, feber, muskel- og skjelettsmerter, hodepine, tretthet, svakhet, luftveis-/pustesymptomer eller sår/iskemiske lesjoner.
- Ha en gjennomsnittlig daglig dagbokscore på ≥0,5 (CANDLE Diary; brukes også for CANDLE-relaterte tilstander, AGS Diary) eller ≥1,0 (SAVI) eller ≥1,0 eksklusive hodepine og febersymptomer (JDM Diary) vurdert over minst 2 uker før til oppføring, hvis tilgjengelig. Ellers kan deltakerne fylle ut dagboken etter at studiesamtykke er signert i løpet av screeningsperioden og oppfylle inklusjonskriteriene for påmelding til studien.
- Er ≥8,5 kilo (kg) i kroppsvekt. Deltakere som veier mindre enn 8,5 kg kan vurderes for påmelding etter diskusjon med sponsor.
- Har tidligere vært behandlet med minst 1 biologisk behandling og, etter utforskerens oppfatning, ikke respondert eller responderer ikke lenger på behandlingen. Dersom deltakeren har blitt diagnostisert med CANDLE, Nakajo-Nishimura Syndrome (NNS), SAVI, AGS eller et tilsvarende syndrom, er det ikke nødvendig med tidligere biologisk behandling.
- Kreve behandling med orale kortikosteroider (≥0,15 milligram per kilogram per dag [mg/kg/d] prednison eller tilsvarende) for kontroll av systemiske tegn og symptomer på deres kroniske inflammatoriske sykdom i minst 2 uker før studiestart, eller i vurderingen av etterforskeren, har mislyktes i en adekvat kur av steroider. Behandling med eller svikt i behandling med steroider er ikke nødvendig for deltakere med AGS eller en bekreftet genetisk diagnose av CANDLE eller SAVI.
- Har tidligere dokumentert økning i akuttfasereaktanter (for eksempel høysensitivt C-reaktivt protein) ansett for å være et resultat av den inflammatoriske sykdommen (kun deltakere med CANDLE eller CANDLE-relaterte tilstander).
- Ha evne til å gi informert samtykke eller ha juridisk representant som er villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke, forutsatt at samtykke innhentes fra deltakere på aldersadekvat nivå.
Ekskluderingskriterier:
- Har mottatt et immunsuppressivt biologisk middel/monoklonalt antistoff innen 4 halveringstider før inntreden, for eksempel anakinra (4 halveringstider=18 timer); etanercept (4 halveringstider = 18 dager); infliximab; adalimumab (4 halveringstider = 36 dager); bruk av intravenøst immunglobulin (IVIg) er tillatt.
- Er gravid eller ammer ved innreise.
- Er kvinner i fertil alder (kvinner >12 eller som har hatt minst 1 menstruasjon uavhengig av alder) som er seksuelt aktive og som ikke godtar å bruke 2 former for svært effektive prevensjonsmetoder eller forblir avholdende under studien og for minst 28 dager etter siste dose av forsøksproduktet.
- Er seksuelt aktive menn som ikke godtar å bruke 2 former for svært effektiv prevensjon med kvinnelige partnere i fertil alder eller forblir avholdende under studien og i minst 28 dager etter siste dose av forsøksproduktet.
- Har hatt symptomatisk herpes zoster-infeksjon innen 12 uker før innreise eller under screeningsperioden.
- Har en historie med spredt/komplisert herpes zoster (for eksempel multidermatomal involvering, oftalmisk zoster, sentralnervesystem [CNS] involvering, postherpetisk neuralgi).
- Ha bevis for aktiv infeksjon, på tidspunktet for innreise eller i løpet av screeningsperioden, som etter etterforskerens mening vil utgjøre en uakseptabel risiko for å delta i studien.
- Har en historie med aktiv hepatitt B (HBV), hepatitt C (HCV) eller humant immunsviktvirus (HIV).
- Har dokumentert autoantistoffer med høy titer som klinisk tyder på andre autoimmune sykdommer enn alvorlig JDM.
- Er immunkompromittert og har, etter etterforskerens mening, en uakseptabel risiko for å delta i studien.
- Har hatt en alvorlig systemisk eller lokal infeksjon (inkludert en infeksiøs mononukleose-lignende sykdom eller herpes zoster) innen 12 uker før inntreden eller under screeningsperioden.
- Har blitt eksponert for en levende vaksine innen 12 uker før inntreden eller forventes å trenge/motta en levende vaksine (inkludert herpes zoster-vaksinasjon) i løpet av studien.
Merk: Etterforskere bør gjennomgå vaksinasjonsstatusen til deltakerne og følge de lokale retningslinjene for vaksinasjon med ikke-levende vaksiner beregnet på å forhindre smittsom sykdom før deltakerne deltar i studien.
- Har hatt husholdningskontakt med en person med aktiv tuberkulose (TB) og ikke fått hensiktsmessig og dokumentert profylakse mot tuberkulose.
- Har en alvorlig og/eller ustabil sykdom som etter utrederens oppfatning utgjør en uakseptabel risiko for deltakerens deltakelse i studien.
- Ha en estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) basert på siste tilgjengelige serumkreatinin på <40 milliliter/minutt/1,73 per kvadratmeter.
- Har eller har hatt en historie med lymfoproliferativ sykdom; eller tegn eller symptomer som tyder på mulig lymfoproliferativ sykdom, eller aktiv primær eller tilbakevendende ondartet sykdom; eller vært i remisjon fra klinisk signifikant malignitet i <5 år.
Merk: Deltakere med løst cervikal dysplasi, eller ikke mer enn 3 vellykket behandlet basalcellekarsinom i huden, kan delta i denne studien.
- Har en historie med kronisk alkoholmisbruk eller intravenøst (IV) narkotikamisbruk innen 2 år før innreise.
- Er ute av stand til eller villige til å stille seg tilgjengelig under studiets varighet og/eller er uvillige til å følge studiebegrensninger/prosedyrer.
- Er for øyeblikket registrert i, eller avbrutt i løpet av de siste 30 dagene fra en klinisk utprøving som involverer et undersøkelsesprodukt eller ikke-godkjent bruk av et legemiddel eller en enhet (annet enn undersøkelsesproduktet som brukes i denne studien), eller samtidig registrert i en annen type medisinsk forskning vurdert til ikke å være vitenskapelig eller medisinsk forenlig med denne studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Call 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559) or 1-317-615-4559 Mon - Fri 9 AM - 5 PM Eastern time (UTC/GMT - 5 hours, EST), Eli Lilly and Company
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Adang LA, Gavazzi F, D'Aiello R, Isaacs D, Bronner N, Arici ZS, Flores Z, Jan A, Scher C, Sherbini O, Behrens EM, Goldbach-Mansky R, Olson TS, Lambert MP, Sullivan KE, Teachey DT, Witmer C, Vanderver A, Shults J. Hematologic abnormalities in Aicardi Goutieres Syndrome. Mol Genet Metab. 2022 Aug;136(4):324-329. doi: 10.1016/j.ymgme.2022.06.003. Epub 2022 Jun 16.
- Kim H, Dill S, O'Brien M, Vian L, Li X, Manukyan M, Jain M, Adeojo LW, George J, Perez M, Grom AA, Sutter M, Feldman BM, Yao L, Millwood M, Brundidge A, Pichard DC, Cowen EW, Shi Y, Lu S, Tsai WL, Gadina M, Rider LG, Colbert RA. Janus kinase (JAK) inhibition with baricitinib in refractory juvenile dermatomyositis. Ann Rheum Dis. 2021 Mar;80(3):406-408. doi: 10.1136/annrheumdis-2020-218690. Epub 2020 Aug 25. No abstract available.
- Sanchez GAM, Reinhardt A, Ramsey S, Wittkowski H, Hashkes PJ, Berkun Y, Schalm S, Murias S, Dare JA, Brown D, Stone DL, Gao L, Klausmeier T, Foell D, de Jesus AA, Chapelle DC, Kim H, Dill S, Colbert RA, Failla L, Kost B, O'Brien M, Reynolds JC, Folio LR, Calvo KR, Paul SM, Weir N, Brofferio A, Soldatos A, Biancotto A, Cowen EW, Digiovanna JJ, Gadina M, Lipton AJ, Hadigan C, Holland SM, Fontana J, Alawad AS, Brown RJ, Rother KI, Heller T, Brooks KM, Kumar P, Brooks SR, Waldman M, Singh HK, Nickeleit V, Silk M, Prakash A, Janes JM, Ozen S, Wakim PG, Brogan PA, Macias WL, Goldbach-Mansky R. JAK1/2 inhibition with baricitinib in the treatment of autoinflammatory interferonopathies. J Clin Invest. 2018 Jul 2;128(7):3041-3052. doi: 10.1172/JCI98814. Epub 2018 Jun 11.
- Kim H, Brooks KM, Tang CC, Wakim P, Blake M, Brooks SR, Montealegre Sanchez GA, de Jesus AA, Huang Y, Tsai WL, Gadina M, Prakash A, Janes JM, Zhang X, Macias WL, Kumar P, Goldbach-Mansky R. Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Proposed Dosing of the Oral JAK1 and JAK2 Inhibitor Baricitinib in Pediatric and Young Adult CANDLE and SAVI Patients. Clin Pharmacol Ther. 2018 Aug;104(2):364-373. doi: 10.1002/cpt.936. Epub 2017 Dec 8.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
5. november 2012
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
9. november 2012
Først lagt ut (Antatt)
12. november 2012
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
23. oktober 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. oktober 2023
Sist bekreftet
15. oktober 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Metabolske sykdommer
- Sykdommer i nervesystemet
- Sår og skader
- Sykdom
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Bindevevssykdommer
- Muskelsykdommer
- Nevromuskulære sykdommer
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Endringer i kroppstemperaturen
- Varmestresslidelser
- Polymyositt
- Myositt
- Hudsykdommer, metabolske
- Syndrom
- Hypertermi
- Feber
- Hudsykdommer
- Dermatomyositt
- Lipodystrofi
Andre studie-ID-numre
- 14559
- I4V-MC-JAGA (Annen identifikator: Eli Lilly and Company)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Baricitinib
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAvsluttet
-
Aaron R. MangoldFullført
-
Tianjin Medical University General HospitalRekrutteringNMO spektrumforstyrrelseKina
-
Peking University People's HospitalRekrutteringImmun trombocytopeni | ITPKina
-
Eli Lilly and CompanyFullførtFriske FrivilligeStorbritannia
-
University of ManchesterKarolinska Institutet; Eli Lilly and Company; Clinical Trials Unit, ManchesterFullførtIdiopatiske inflammatoriske myopatierStorbritannia
-
University of WashingtonTilbaketrukket
-
Eli Lilly and CompanyRekrutteringCovid-19 | KoronavirusinfeksjonForente stater, Spania, Mexico, Belgia, Brasil
-
Eli Lilly and CompanyRekrutteringJuvenil idiopatisk artrittBelgia, Spania, Australia, India, Japan, Italia, Tsjekkia, Tyskland, Østerrike, Frankrike, Storbritannia, Kina, Mexico, Israel, Brasil, Danmark, Polen, Den russiske føderasjonen, Argentina, Tyrkia