发现用于监测粘多糖贮积症 IVA 患者疾病进展的新生物标志物
2014年9月2日 更新者：Madhuri Hegde、Emory University
发现用于监测粘多糖贮积症 IVA (MPSIVA) 患者疾病进展的新生物标志物
这项研究的目的是更多地了解一些不寻常的化学物质（称为低聚糖），这些化学物质可能由于体内的过程而自然产生。
研究人员想了解这些化学物质如何随时间变化以及它们在不同的 MPSIVA 患者之间如何变化。
最近在 MPSIVA 患者的尿液中发现了这些不寻常的化学物质。
研究人员希望在使用特定的酶替代疗法之前研究这些化学物质。
如果研究人员了解这些化学物质是如何变化的，研究人员可能会在不久的将来使用它们来监测这种情况，并帮助医生了解某些疗法是否对他们的患者有效。
研究概览
地位
终止
条件
详细说明
这不是临床试验，也没有结果测量。
本研究中的生物标志物是 MPSIVa 患者尿液中分泌的低聚糖。
在这项研究中，我们将尝试确定同一患者在不同时间点（包括一年中的不同月份和白天的不同收集）中这些寡糖的变异性，以及这些寡糖在不同受影响患者中的变异性。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
3
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Georgia
-
Decatur、Georgia、美国、30033
- Emory University, Dept of Human Genetics
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
从国家主要基因实验室、国家主要基因诊所，包括埃默里遗传学诊所、梅奥诊所、UPMC、费城儿童医院和华盛顿特区全国儿童中心收集的全国范围内新诊断或未治疗的粘多糖贮积症 IVA 患者。
描述
纳入标准：
- 粘多糖贮积症IVA的诊断
排除标准：
- 接受酶替代疗法的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
|---|
|
黏多糖贮积症IVA
病情患者。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
粘多糖贮积症 IVA 患者第一次清晨尿液中尿寡糖的定量分析。
大体时间：一年中每 2 个月一次。
|
将评估同一患者在不同时间点和尿液样本类型中寡糖的变异性。
|
一年中每 2 个月一次。
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
粘多糖贮积症 IVA 患者随机收集的尿液中尿寡糖的定量。
大体时间：一年或 6M 的一次尿液
|
将评估不同 MPSIVa 患者寡糖的变异性。
|
一年或 6M 的一次尿液
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Madhuri Hegde, PhD, FACMG、Emory University
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Tiede S, Storch S, Lubke T, Henrissat B, Bargal R, Raas-Rothschild A, Braulke T. Mucolipidosis II is caused by mutations in GNPTA encoding the alpha/beta GlcNAc-1-phosphotransferase. Nat Med. 2005 Oct;11(10):1109-12. doi: 10.1038/nm1305. Epub 2005 Oct 2.
- Walkley SU, Thrall MA, Haskins ME, Mitchell TW, Wenger DA, Brown DE, Dial S, Seim H. Abnormal neuronal metabolism and storage in mucopolysaccharidosis type VI (Maroteaux-Lamy) disease. Neuropathol Appl Neurobiol. 2005 Oct;31(5):536-44. doi: 10.1111/j.1365-2990.2005.00675.x.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年6月1日
初级完成 (实际的)
2013年2月1日
研究完成 (实际的)
2013年2月1日
研究注册日期
首次提交
2012年11月21日
首先提交符合 QC 标准的
2012年11月26日
首次发布 (估计)
2012年11月27日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年9月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年9月2日
最后验证
2014年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- IRB00058450
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
粘多糖贮积症IVA型的临床试验
-
University of California, San FranciscoVarian Medical Systems招聘中IV 期肛门癌 AJCC v8 | 转移性胃食管结合部腺癌 | 转移性结直肠癌 | IV 期结直肠癌 AJCC v8 | IVA 期结直肠癌 AJCC v8 | IVB 期结直肠癌 AJCC v8 | IVC 期结直肠癌 AJCC v8 | 新辅助治疗后 IV 期胃食管结合部腺癌 AJCC v8 | 新辅助治疗后 IVA 期胃食管结合部腺癌 AJCC v8 | 新辅助治疗后 IVB 期胃食管结合部腺癌 AJCC v8 | 病理 IV 期胃癌 AJCC v8 | 病理 IVA 期食管腺癌 AJCC v8 | 病理 IVA 期食管鳞状细胞癌 AJCC v8 | 病理 IVB 期食管腺癌 AJCC v8 | 病理阶段 IVB 食管鳞状细胞癌 AJCC v8 | IV 期胃癌 | 转移性食... 及其他条件美国
-
Southwest Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)完全的
-
National Cancer Institute (NCI)NRG Oncology完全的IVA 期下咽鳞状细胞癌 AJCC v7 | IVA 期喉鳞状细胞癌 AJCC v7 | IVA 期口腔鳞状细胞癌 AJCC v6 和 v7 | IVA 期口咽鳞状细胞癌 AJCC v7 | IVB 期下咽鳞状细胞癌 AJCC v7 | IVB 期喉鳞状细胞癌 AJCC v7 | IVB 期口腔鳞状细胞癌 AJCC v6 和 v7 | IVB 期口咽鳞状细胞癌 AJCC v7 | III 期下咽鳞状细胞癌 AJCC v7 | III 期喉鳞状细胞癌 AJCC v6 和 v7 | III 期口腔鳞状细胞癌 AJCC v6 和 v7 | III 期口咽鳞状细胞癌 AJCC v7美国
-
National Cancer Institute (NCI)主动，不招人IVA 期下咽鳞状细胞癌 AJCC v7 | IVA 期喉鳞状细胞癌 AJCC v7 | IVA 期口腔鳞状细胞癌 AJCC v6 和 v7 | IVA 期口咽鳞状细胞癌 AJCC v7 | IVB 期下咽鳞状细胞癌 AJCC v7 | IVB 期喉鳞状细胞癌 AJCC v7 | IVB 期口腔鳞状细胞癌 AJCC v6 和 v7 | IVB 期口咽鳞状细胞癌 AJCC v7 | III 期下咽鳞状细胞癌 AJCC v7 | III 期喉鳞状细胞癌 AJCC v6 和 v7 | III 期口腔鳞状细胞癌 AJCC v6 和 v7 | III 期口咽鳞状细胞癌 AJCC v7美国, 加拿大
-
Emory UniversitySynta Pharmaceuticals Corp.终止IVA 期口腔鳞状细胞癌 | IVA 期喉鳞状细胞癌 | IVA 期口咽鳞状细胞癌 | I 期下咽鳞状细胞癌 | I期喉鳞状细胞癌 | I期口咽鳞状细胞癌 | II期下咽鳞状细胞癌 | II期喉鳞状细胞癌 | II期口咽鳞状细胞癌 | III 期下咽鳞状细胞癌 | III期喉鳞状细胞癌 | III 期口咽鳞状细胞癌 | IVA 期下咽鳞状细胞癌 | III 期口腔鳞状细胞癌 | I 期口腔鳞状细胞癌 | II期口腔鳞状细胞癌美国
-
ECOG-ACRIN Cancer Research GroupNational Cancer Institute (NCI)招聘中头颈部鳞状细胞癌 | III 期下咽癌 AJCC v8 | III 期喉癌 AJCC v8 | III 期唇癌和口腔癌 AJCC v8 | III 期口咽（p16 阴性）癌 AJCC v8 | 下咽鳞状细胞癌 | 喉鳞状细胞癌 | IVA 期唇部和口腔癌 AJCC v8 | IVA 期下咽癌 AJCC v8 | IVA 期喉癌 AJCC v8 | IVA 期口咽（p16 阴性）癌 AJCC v8 | 唇和口腔鳞状细胞癌 | IVA 期口腔疣状癌 | III 期口腔疣状癌 | 喉鳞状细胞癌，梭形细胞变异 | p16INK4a 阴性口咽鳞状细胞癌美国
-
National Cancer Institute (NCI)完全的IVA 期下咽鳞状细胞癌 AJCC v7 | IVA 期喉鳞状细胞癌 AJCC v7 | IVA 期口咽鳞状细胞癌 AJCC v7 | IVB 期下咽鳞状细胞癌 AJCC v7 | IVB 期喉鳞状细胞癌 AJCC v7 | IVB 期口咽鳞状细胞癌 AJCC v7 | III 期下咽鳞状细胞癌 AJCC v7 | III 期喉鳞状细胞癌 AJCC v6 和 v7 | III 期口咽鳞状细胞癌 AJCC v7美国
-
National Cancer Institute (NCI)终止复发性下咽鳞状细胞癌 | 复发性喉鳞状细胞癌 | 复发性口咽鳞状细胞癌 | 复发性唇和口腔鳞状细胞癌 | 复发性喉疣状癌 | 原发隐匿的颈部复发性转移性鳞状细胞癌 | 复发性鼻腔和鼻窦鳞状细胞癌 | 复发性口腔疣状癌 | 原发隐匿的颈部转移性鳞状细胞癌 | 舌癌 | IV 期下咽鳞状细胞癌 | IVA 期喉鳞状细胞癌 | IVA 期喉疣状癌 | IVA 期唇和口腔鳞状细胞癌 | IVA 期鼻腔和鼻窦鳞状细胞癌 | IVA 期口腔疣状癌 | IVA 期口咽鳞状细胞癌 | IVB期喉鳞状细胞癌 | IVB期喉疣状癌 | IVB 期唇和口腔鳞状细胞癌 | IVB 期鼻腔和鼻窦鳞状细胞癌 | IVB 期口腔疣状癌 | IVB 期口咽鳞状细胞癌 | IVC 期喉鳞状细胞癌 | IVC 期喉疣状癌 | IVC 期唇和口腔鳞状细胞癌 | IVC... 及其他条件加拿大
-
University of NebraskaNational Cancer Institute (NCI); Adherex Technologies, Inc.完全的胰腺癌 | 转移性胰腺癌 | III期胰腺癌 | IVA 期胰腺癌 | IVB期胰腺癌 | IIIA期胆囊癌 | IIIB期胆囊癌 | IVA 期胆囊癌 | IVB 期胆囊癌 | 胆囊腺癌 | 壶腹腺癌 | Vater 壶腹癌 III 期 | III期肝内胆管癌 | IIIA期肝门部胆管癌 | IIIB期肝门部胆管癌 | Vater 壶腹癌 IV 期 | IVA期肝门部胆管癌 | IVA期肝内胆管癌 | IVB期肝门部胆管癌 | IVB期肝内胆管癌美国
-
National Cancer Institute (NCI)完全的复发性下咽鳞状细胞癌 | 复发性喉鳞状细胞癌 | 复发性口咽鳞状细胞癌 | 唾液腺鳞状细胞癌 | 复发性唇和口腔鳞状细胞癌 | 复发性鼻咽角化鳞状细胞癌 | 复发性喉疣状癌 | 原发隐匿的颈部复发性转移性鳞状细胞癌 | 复发性鼻腔和鼻窦鳞状细胞癌 | 复发性口腔疣状癌 | 复发性唾液腺癌 | 原发隐匿的颈部转移性鳞状细胞癌 | 舌癌 | IV 期下咽鳞状细胞癌 | IVA 期喉鳞状细胞癌 | IVA 期喉疣状癌 | IVA 期唇和口腔鳞状细胞癌 | IVA 期鼻腔和鼻窦鳞状细胞癌 | IVA 期口腔疣状癌 | IVA 期口咽鳞状细胞癌 | IVB期喉鳞状细胞癌 | IVB期喉疣状癌 | IVB 期唇和口腔鳞状细胞癌 | IVB 期鼻腔和鼻窦鳞状细胞癌 | IVB 期口腔疣状癌 | IVB 期口咽鳞状细胞癌 | IVC 期喉鳞状细胞癌 | IVC 期喉疣状癌 及其他条件美国, 中国