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Entdeckung neuer Biomarker zur Überwachung des Krankheitsverlaufs bei Patienten mit Mukopolysaccharidose IVA

2. September 2014 aktualisiert von: Madhuri Hegde, Emory University

Entdeckung neuer Biomarker zur Überwachung des Krankheitsverlaufs bei Patienten mit Mukopolysaccharidose IVA (MPSIVA)

Der Zweck dieser Studie besteht darin, mehr über einige der ungewöhnlichen Chemikalien (sogenannte Oligosaccharide) herauszufinden, die als Folge von Prozessen im Körper auf natürliche Weise vorkommen können. Forscher wollen untersuchen, wie sich diese Chemikalien im Laufe der Zeit verändern und wie sie sich zwischen verschiedenen Patienten mit MPSIVA verändern. Diese ungewöhnlichen Chemikalien wurden kürzlich im Urin von Patienten mit MPSIVA entdeckt. Die Forscher möchten diese Chemikalien untersuchen, bevor eine spezifische Enzymersatztherapie eingesetzt wird. Wenn die Forscher verstehen, wie sich diese Chemikalien verändern, können sie sie möglicherweise in naher Zukunft zur Überwachung dieses Zustands verwenden und Ärzten dabei helfen, herauszufinden, ob bestimmte Therapien bei ihren Patienten gut wirken.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Dies ist keine klinische Studie und es gibt keine Ergebnismessung. Die Biomarker in dieser Studie sind Oligosaccharide, die im Urin von Patienten mit MPSIVa ausgeschieden werden. In dieser Studie werden wir versuchen, die Variabilität dieser Oligosaccharide bei demselben Patienten zu unterschiedlichen Zeitpunkten zu definieren, einschließlich verschiedener Monate im Jahr und unterschiedlicher Sammlungen während des Tages sowie Variationen dieser Oligosaccharide bei verschiedenen betroffenen Patienten.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
        • Emory University, Dept of Human Genetics

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Neu diagnostizierte oder unbehandelte Mukopolysaccharidose-IVA-Patienten im ganzen Land, gesammelt von nationalen großen genetischen Labors, nationalen großen genetischen Kliniken, darunter der Emory Genetics Clinic, der Mayo Clinic, UPMC, dem Children's Hospital of Philadelphia und dem Nationwide Children's Center in Washington, DC.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose der Mukopolysaccharidose IVA

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die eine Enzymersatztherapie erhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Mukopolysaccharidose IVA
Patienten mit dieser Erkrankung.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Quantifizierung von Harn-Oligosacchariden im Urin aus der ersten Morgenentleerung bei Patienten mit Mukopolysaccharidose IVA.
Zeitfenster: Alle 2 Monate im Laufe eines Jahres.
Die Variabilität der Oligosaccharide bei demselben Patienten über verschiedene Zeitpunkte und Urinprobentypen wird bewertet.
Alle 2 Monate im Laufe eines Jahres.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Quantifizierung von Urin-Oligosacchariden im Urin einer Zufallssammlung bei Patienten mit Mukopolysaccharidose IVA.
Zeitfenster: Ein Urin im Laufe eines Jahres oder 6 Monate
Die Variabilität der Oligosaccharide bei verschiedenen Patienten mit MPSIVa wird bewertet.
Ein Urin im Laufe eines Jahres oder 6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Emory University

Mitarbeiter

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

  • Hauptermittler: Madhuri Hegde, PhD, FACMG, Emory University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. November 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. November 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

27. November 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

4. September 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. September 2014

Zuletzt verifiziert

1. September 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IRB00058450

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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