Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытие новых биомаркеров для мониторинга прогрессирования заболевания у пациентов с мукополисахаридозом IVA

2 сентября 2014 г. обновлено: Madhuri Hegde, Emory University

Открытие новых биомаркеров для мониторинга прогрессирования заболевания у пациентов с мукополисахаридозом IVA (MPSIVA)

Цель этого исследования — узнать больше о некоторых необычных химических веществах (называемых олигосахаридами), которые могут встречаться в природе в результате процессов в организме. Исследователи хотят посмотреть, как эти химические вещества меняются со временем и как они меняются у разных пациентов с MPSIVA. Эти необычные химические вещества были недавно обнаружены в моче пациентов с MPSIVA. Исследователи хотели бы изучить эти химические вещества, прежде чем использовать специфическую ферментную заместительную терапию. Если исследователи поймут, как эти химические вещества изменяются, исследователи смогут использовать их для мониторинга этого состояния в ближайшем будущем, а также помочь врачам узнать, хорошо ли работают определенные методы лечения у их пациентов.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Подробное описание

Это не клиническое исследование, и здесь нет оценки результатов. Биомаркерами в этом исследовании являются олигосахариды, которые выделяются с мочой у пациентов с MPSIVa. В этом исследовании мы попытаемся определить вариабельность этих олигосахаридов у одного и того же пациента в разные моменты времени, включая разные месяцы года и разные сборы в течение дня, а также вариации этих олигосахаридов у разных пострадавших пациентов.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Недавно диагностированные или нелеченые пациенты с мукополисахаридозом IVA по всей стране, собранные в крупных национальных генетических лабораториях, крупных национальных генетических клиниках, включая клинику генетики Эмори, клинику Майо, UPMC, Детскую больницу Филадельфии и Национальный детский центр в Вашингтоне, округ Колумбия.

Описание

Критерии включения:

  • Диагностика мукополисахаридоза IVA

Критерий исключения:

  • Пациенты, получающие заместительную ферментную терапию.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Мукополисахаридоз IVA
Пациенты с состоянием.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количественное определение мочевых олигосахаридов в моче при первом утреннем мочеиспускании у пациентов с мукополисахаридозом IVA.
Временное ограничение: Каждые 2 месяца в течение года.
Будет оцениваться изменчивость олигосахаридов у одного и того же пациента в разные моменты времени и в зависимости от типа образца мочи.
Каждые 2 месяца в течение года.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количественное определение мочевых олигосахаридов в моче из случайной коллекции у пациентов с мукополисахаридозом IVA.
Временное ограничение: Одна моча в течение года или 6 мес.
Будет оцениваться вариабельность олигосахаридов у разных пациентов с MPSIVa.
Одна моча в течение года или 6 мес.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Emory University

Соавторы

BioMarin Pharmaceutical

Следователи

  • Главный следователь: Madhuri Hegde, PhD, FACMG, Emory University

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июня 2012 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 февраля 2013 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 февраля 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 ноября 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 ноября 2012 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

27 ноября 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

4 сентября 2014 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 сентября 2014 г.

Последняя проверка

1 сентября 2014 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IRB00058450

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться