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Scoperta di nuovi biomarcatori per il monitoraggio della progressione della malattia nei pazienti con mucopolisaccaridosi IVA

2 settembre 2014 aggiornato da: Madhuri Hegde, Emory University

Scoperta di nuovi biomarcatori per il monitoraggio della progressione della malattia nei pazienti con mucopolisaccaridosi IVA (MPSIVA)

Lo scopo di questo studio è scoprire di più su alcune delle sostanze chimiche insolite (chiamate oligosaccaridi) che possono verificarsi naturalmente come risultato di processi nel corpo. I ricercatori vogliono vedere come queste sostanze chimiche cambiano nel tempo e come cambiano tra i diversi pazienti con MPSIVA. Queste insolite sostanze chimiche sono state recentemente scoperte nelle urine di pazienti affetti da MPSIVA. I ricercatori vorrebbero studiare queste sostanze chimiche prima che venga utilizzata una specifica terapia enzimatica sostitutiva. Se i ricercatori capiranno come cambiano queste sostanze chimiche, i ricercatori potrebbero essere in grado di usarle per monitorare questa condizione nel prossimo futuro e aiutare i medici a sapere se determinate terapie funzionano bene nei loro pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Descrizione dettagliata

Questo non è uno studio clinico e non esiste alcuna misurazione dei risultati. I biomarcatori in questo studio sono oligosaccaridi secreti nelle urine da pazienti con MPSIVa. In questo studio, cercheremo di definire la variabilità di questi oligosaccaridi nello stesso paziente in momenti diversi, inclusi diversi mesi dell'anno e diverse raccolte durante il giorno, nonché variazioni di questi oligosaccaridi in diversi pazienti affetti.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
        • Emory University, Dept of Human Genetics

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con Mucopolisaccaridosi IVA di nuova diagnosi o non trattati in tutta la nazione raccolti dai principali laboratori genetici nazionali, dalle principali cliniche genetiche nazionali, tra cui Emory Genetics Clinic, Mayo Clinic, UPMC, Children's Hospital of Philadelphia e Nationwide Children's Center a Washington, DC.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di Mucopolisaccaridosi IVA

Criteri di esclusione:

  • Pazienti sottoposti a terapia enzimatica sostitutiva.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Mucopolisaccaridosi IVA
Pazienti con la condizione.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Quantificazione degli oligosaccaridi urinari nelle urine da un primo vuoto mattutino in pazienti con Mucopolisaccaridosi IVA.
Lasso di tempo: Ogni 2 mesi nel corso di un anno.
Verrà valutata la variabilità degli oligosaccaridi nello stesso paziente in diversi punti temporali e tipo di campione di urina.
Ogni 2 mesi nel corso di un anno.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Quantificazione degli oligosaccaridi urinari nelle urine da una raccolta casuale in pazienti con Mucopolisaccaridosi IVA.
Lasso di tempo: Un'urina nel corso di un anno o 6 mesi
Verrà valutata la variabilità degli oligosaccaridi tra i diversi pazienti con MPSIVa.
Un'urina nel corso di un anno o 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Emory University

Collaboratori

BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

  • Investigatore principale: Madhuri Hegde, PhD, FACMG, Emory University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 febbraio 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

1 febbraio 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 novembre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 novembre 2012

Primo Inserito (Stima)

27 novembre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

4 settembre 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 settembre 2014

Ultimo verificato

1 settembre 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB00058450

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Mucopolisaccaridosi di tipo IVA

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