Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Új biomarkerek felfedezése a betegség progressziójának nyomon követéséhez mucopolysaccharidosis IVA-ban szenvedő betegeknél

2014. szeptember 2. frissítette: Madhuri Hegde, Emory University

Új biomarkerek felfedezése a betegség progressziójának nyomon követésére Mucopolysaccharidosis IVA-ban (MPSIVA) szenvedő betegeknél

Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy többet megtudjon néhány szokatlan vegyi anyagról (az úgynevezett oligoszacharidokról), amelyek a szervezetben zajló folyamatok eredményeként természetesen előfordulhatnak. A kutatók azt szeretnék megvizsgálni, hogyan változnak ezek a vegyi anyagok az idő múlásával, és hogyan változnak az MPSIVA-ban szenvedő betegek között. Ezeket a szokatlan vegyi anyagokat nemrég fedezték fel MPSIVA-ban szenvedő betegek vizeletében. A kutatók szeretnék tanulmányozni ezeket a vegyi anyagokat, mielőtt egy adott enzimpótló terápiát alkalmaznának. Ha a vizsgálók megértik, hogyan változnak ezek a vegyszerek, a kutatók a közeljövőben felhasználhatják őket ennek az állapotnak a megfigyelésére, valamint segíthetnek az orvosoknak tudni, hogy bizonyos terápiák jól működnek-e betegeiknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Részletes leírás

Ez nem klinikai vizsgálat, és nincs eredménymérés. Ebben a vizsgálatban a biomarkerek olyan oligoszacharidok, amelyek az MPSIVa-ban szenvedő betegek vizeletében választódnak ki. Ebben a tanulmányban megpróbáljuk meghatározni ezen oligoszacharidok variabilitását ugyanabban a betegben különböző időpontokban, beleértve az év különböző hónapjait és a különböző napközbeni gyűjtéseket, valamint ezen oligoszacharidok variabilitását különböző érintett betegekben.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

3

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Egyesült Államok, 30033
        • Emory University, Dept of Human Genetics

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Újonnan diagnosztizált vagy kezeletlen Mucopolysaccharidosis IVA-betegek országszerte a nagy nemzeti genetikai laboratóriumoktól, a nagyobb nemzeti genetikai klinikáktól, beleértve az Emory Genetics Clinic-t, a Mayo Clinic-et, az UPMC-t, a Philadelphiai Gyermekkórházat és a Washington DC-ben található Nationwide Children's Center-t.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Mucopolysaccharidosis IVA diagnózisa

Kizárási kritériumok:

  • Enzimpótló terápiában részesülő betegek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Mucopolysaccharidosis IVA
A betegségben szenvedő betegek.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A vizelet oligoszacharidjainak mennyiségi meghatározása a vizeletben az első reggeli üregből Mucopolysaccharidosis IVA-ban szenvedő betegeknél.
Időkeret: 2 havonta egy éven keresztül.
Az oligoszacharidok variabilitását ugyanabban a betegben különböző időpontokban és vizeletminta típusokban értékeljük.
2 havonta egy éven keresztül.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A vizelet oligoszacharidjainak mennyiségi meghatározása a vizeletben véletlenszerű gyűjtésből Mucopolysaccharidosis IVA-ban szenvedő betegeknél.
Időkeret: Egy vizelet egy év alatt vagy 6M
Értékelni fogják az oligoszacharidok variabilitását a különböző MPSIVa-ban szenvedő betegek között.
Egy vizelet egy év alatt vagy 6M

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Emory University

Együttműködők

BioMarin Pharmaceutical

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Madhuri Hegde, PhD, FACMG, Emory University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2012. június 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2013. február 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2013. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. november 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. november 26.

Első közzététel (Becslés)

2012. november 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2014. szeptember 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. szeptember 2.

Utolsó ellenőrzés

2014. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IRB00058450

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a IVA típusú mukopoliszacharidózis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bahrain

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel