Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Odkrywanie nowych biomarkerów do monitorowania postępu choroby u pacjentów z mukopolisacharydozą IVA

2 września 2014 zaktualizowane przez: Madhuri Hegde, Emory University

Odkrywanie nowych biomarkerów do monitorowania progresji choroby u pacjentów z mukopolisacharydozą IVA (MPSIVA)

Celem tego badania jest dowiedzenie się więcej o niektórych niezwykłych substancjach chemicznych (zwanych oligosacharydami), które mogą występować naturalnie w wyniku procesów zachodzących w organizmie. Naukowcy chcą przyjrzeć się, jak te substancje chemiczne zmieniają się w czasie i jak zmieniają się u różnych pacjentów z MPSIVA. Te niezwykłe substancje chemiczne odkryto niedawno w moczu pacjentów z MPSIVA. Badacze chcieliby zbadać te substancje chemiczne przed zastosowaniem specyficznej enzymatycznej terapii zastępczej. Jeśli badacze zrozumieją, w jaki sposób zmieniają się te substancje chemiczne, być może będą w stanie wykorzystać je do monitorowania tego stanu w najbliższej przyszłości, a także pomóc lekarzom dowiedzieć się, czy określone terapie działają dobrze u ich pacjentów.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

To nie jest badanie kliniczne i nie ma pomiaru wyniku. Biomarkerami w tym badaniu są oligosacharydy wydzielane w moczu pacjentów z MPSIVa. W tym badaniu spróbujemy określić zmienność tych oligosacharydów u tego samego pacjenta w różnych punktach czasowych, w tym w różnych miesiącach roku i różnych kolekcjach w ciągu dnia, jak również zmiany tych oligosacharydów u różnych dotkniętych pacjentów.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
        • Emory University, Dept of Human Genetics

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Nowo zdiagnozowani lub nieleczeni pacjenci z mukopolisacharydozą IVA w całym kraju zebrani z głównych krajowych laboratoriów genetycznych, głównych krajowych klinik genetycznych, w tym Emory Genetics Clinic, Mayo Clinic, UPMC, Children's Hospital of Philadelphia i Nationwide Children's Center w Waszyngtonie.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnostyka mukopolisacharydozy IVA

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci otrzymujący enzymatyczną terapię zastępczą.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Mukopolisacharydoza IVA
Pacjenci z tym schorzeniem.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kwantyfikacja oligosacharydów w moczu z pierwszej porannej mikcji u pacjentów z mukopolisacharydozą IVA.
Ramy czasowe: Co 2 miesiące w ciągu roku.
Oceniona zostanie zmienność oligosacharydów u tego samego pacjenta w różnych punktach czasowych i typach próbek moczu.
Co 2 miesiące w ciągu roku.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kwantyfikacja oligosacharydów w moczu z losowego pobrania moczu u pacjentów z mukopolisacharydozą IVA.
Ramy czasowe: Jeden mocz w ciągu roku lub 6 miesięcy
Oceniona zostanie zmienność oligosacharydów wśród różnych pacjentów z MPSIVa.
Jeden mocz w ciągu roku lub 6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Emory University

Współpracownicy

BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

  • Główny śledczy: Madhuri Hegde, PhD, FACMG, Emory University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lutego 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 listopada 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 listopada 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

27 listopada 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

4 września 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 września 2014

Ostatnia weryfikacja

1 września 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB00058450

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza typu IVA

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Oman

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj