Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Uusien biomarkkereiden löytäminen sairauden etenemisen seuraamiseksi potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi IVA

tiistai 2. syyskuuta 2014 päivittänyt: Madhuri Hegde, Emory University

Uusien biomarkkereiden löytäminen sairauden etenemisen seurantaan potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi IVA (MPSIVA)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on saada lisätietoa joistakin epätavallisista kemikaaleista (oligosakkarideista), joita voi esiintyä luonnollisesti kehossa tapahtuvien prosessien seurauksena. Tutkijat haluavat tarkastella, kuinka nämä kemikaalit muuttuvat ajan myötä ja kuinka ne muuttuvat eri MPSIVA-potilaiden välillä. Näitä epätavallisia kemikaaleja löydettiin hiljattain MPSIVA-potilaiden virtsasta. Tutkijat haluaisivat tutkia näitä kemikaaleja ennen tietyn entsyymikorvaushoidon käyttöä. Jos tutkijat ymmärtävät, kuinka nämä kemikaalit muuttuvat, tutkijat voivat käyttää niitä tämän tilan seuraamiseen lähitulevaisuudessa sekä auttaa lääkäreitä tietämään, toimivatko tietyt hoidot hyvin heidän potilaillaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä ei ole kliininen tutkimus, eikä siinä ole tulosmittausta. Tämän tutkimuksen biomarkkerit ovat oligosakkarideja, jotka erittyvät virtsaan potilailta, joilla on MPSIVa. Tässä tutkimuksessa yritämme määritellä näiden oligosakkaridien vaihtelua samalla potilaalla eri ajankohtina, mukaan lukien vuoden eri kuukauden ja eri kokoelmat päivän aikana sekä näiden oligosakkaridien vaihtelut eri sairastuneilla potilailla.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
        • Emory University, Dept of Human Genetics

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Äskettäin diagnosoidut tai hoitamattomat mukopolysakkaridoosi-IVA-potilaat eri puolilta maata, jotka on kerätty suurilta kansallisilta geneettisiltä laboratorioilta, kansallisilta suurilta geneettisiltä klinikoilta, mukaan lukien Emory Genetics Clinic, Mayo Clinic, UPMC, Philadelphian lastensairaala ja Nationwide Children's Center Washington DC:ssä.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mukopolysakkaridoosi IVA:n diagnoosi

Poissulkemiskriteerit:

  • Entsyymikorvaushoitoa saavat potilaat.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Mukopolysakkaridoosi IVA
Potilaat, joilla on sairaus.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Virtsan oligosakkaridien kvantifiointi virtsassa ensimmäisen aamun tyhjiöstä potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi IVA.
Aikaikkuna: 2 kuukauden välein vuoden aikana.
Saman potilaan oligosakkaridien vaihtelua eri ajankohtina ja virtsanäytetyyppinä arvioidaan.
2 kuukauden välein vuoden aikana.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Virtsan oligosakkaridien kvantifiointi virtsassa satunnaisesta keräyksestä potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi IVA.
Aikaikkuna: Yksi virtsa vuoden aikana tai 6 miljoonaa
Oligosakkaridien vaihtelua eri MSIVa-potilaiden välillä arvioidaan.
Yksi virtsa vuoden aikana tai 6 miljoonaa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Emory University

Yhteistyökumppanit

BioMarin Pharmaceutical

Tutkijat

  • Päätutkija: Madhuri Hegde, PhD, FACMG, Emory University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. kesäkuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. helmikuuta 2013

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. helmikuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 21. marraskuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 26. marraskuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 27. marraskuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 4. syyskuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 2. syyskuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. syyskuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IRB00058450

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi tyyppi IVA

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ethiopia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa