Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Objevování nových biomarkerů pro sledování progrese onemocnění u pacientů s mukopolysacharidózou IVA

2. září 2014 aktualizováno: Madhuri Hegde, Emory University

Objevování nových biomarkerů pro sledování progrese onemocnění u pacientů s mukopolysacharidózou IVA (MPSIVA)

Účelem této studie je zjistit více o některých neobvyklých chemických látkách (nazývaných oligosacharidy), které se mohou přirozeně vyskytovat v důsledku procesů v těle. Výzkumníci se chtějí podívat na to, jak se tyto chemikálie mění s časem a jak se mění mezi různými pacienty s MPSIVA. Tyto neobvyklé chemikálie byly nedávno objeveny v moči pacientů s MPSIVA. Vyšetřovatelé by rádi prostudovali tyto chemikálie před použitím specifické enzymatické substituční terapie. Pokud vyšetřovatelé pochopí, jak se tyto chemikálie mění, mohou je v blízké budoucnosti použít k monitorování tohoto stavu a také pomoci lékařům zjistit, zda určité terapie u jejich pacientů dobře fungují.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Detailní popis

Toto není klinická studie a neexistuje žádné měření výsledků. Biomarkery v této studii jsou oligosacharidy, které se vylučují do moči pacientů s MPSIVa. V této studii se pokusíme definovat variabilitu těchto oligosacharidů u stejného pacienta v různých časových bodech, včetně různých měsíců v roce a různých sběrů během dne, stejně jako variace těchto oligosacharidů u různých postižených pacientů.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
        • Emory University, Dept of Human Genetics

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Nově diagnostikovaní nebo neléčení pacienti s mukopolysacharidózou IVA po celé zemi shromážděni z hlavních národních genetických laboratoří, hlavních národních genetických klinik, včetně genetické kliniky Emory, kliniky Mayo, UPMC, dětské nemocnice ve Philadelphii a celostátního dětského centra ve Washingtonu, DC.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika mukopolysacharidózy IVA

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti, kteří dostávají enzymovou substituční terapii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Mukopolysacharidóza IVA
Pacienti s tímto stavem.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kvantifikace oligosacharidů v moči z prvního ranního močení u pacientů s mukopolysacharidózou IVA.
Časové okno: Každé 2 měsíce v průběhu roku.
Bude hodnocena variabilita oligosacharidů u stejného pacienta v různých časových bodech a typu vzorku moči.
Každé 2 měsíce v průběhu roku.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kvantifikace urinárních oligosacharidů v moči z náhodného sběru u pacientů s mukopolysacharidózou IVA.
Časové okno: Jedna moč v průběhu roku nebo 6M
Bude hodnocena variabilita oligosacharidů mezi různými pacienty s MPSIVa.
Jedna moč v průběhu roku nebo 6M

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Emory University

Spolupracovníci

BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Madhuri Hegde, PhD, FACMG, Emory University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. února 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. února 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. listopadu 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. listopadu 2012

První zveřejněno (Odhad)

27. listopadu 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

4. září 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. září 2014

Naposledy ověřeno

1. září 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRB00058450

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mukopolysacharidóza typu IVA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in New Zealand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit