表征和检查 Chronocort® 在患有 CAH 的成人中的药代动力学和疗效的初步研究
2017年4月11日 更新者：Diurnal Limited
表征和检查 Chronocort® 在患有先天性肾上腺增生症的成人中的药代动力学和疾病生物标志物反应的 2 期试点研究
本研究的目的是收集有关用于治疗先天性肾上腺增生症 (CAH) 患者的氢化可的松 (Chronocort®) 新制剂的安全性和有效性信息。
氢化可的松是激素皮质醇的人造版本，它按照规律的日常模式在体内释放。
该研究的目的是测量服用 Chronocort® 后吸收到血液中的氢化可的松的水平，以及它对体内其他激素的影响。
由于预计 Chronocort ®会模仿体内皮质醇的相同释放模式，因此希望 CAH 患者能得到更有效的治疗以控制他们的疾病。
研究概览
详细说明
本研究是一项 2 期初步研究，旨在描述和检查 Chronocort ®在患有先天性肾上腺增生症 (CAH) 的成人中的药代动力学和疗效概况。
它被设计为一个分为两部分、单一队列、开放标签、多剂量的 2 期试验性研究，以：（A 部分）描述和检查 Chronocort® 短期给药后的药代动力学 (PK) 和疾病生物标志物行为；和（B 部分）检查成人 CAH 患者使用 Chronocort® 进行六个月剂量滴定后的疾病控制情况。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
16
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Maryland
-
Bethesda、Maryland、美国、20892-1932
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 基于激素和基因检测的已知 21-羟化酶缺乏症导致的 CAH（经典 CAH），目前使用稳定剂量的氢化可的松、泼尼松、泼尼松龙或地塞米松治疗至少 3 个月。
- 18岁及以上的男性或女性患者。
- 提供签署的书面知情同意书。
- 总体健康状况良好。
- 有生育能力的女性在最初和所有就诊时都必须进行阴性妊娠试验。 进行性交的女性必须使用医学上可接受的避孕方法（如协议第 10.5 节中所定义）。
- 筛选时血浆肾素活性必须在临床可接受的范围内（低于正常范围上限的 1.5 倍）。
排除标准：
- 共病情况需要每天服用诱导肝酶或干扰糖皮质激素代谢的药物。
- 肝脏或肾脏疾病的临床或生化证据。 肌酐高于正常范围或肝功能测试（ALT 或 AST）升高 > 正常上限的 2 倍。
- 怀孕或哺乳期的女性。
- 服用含雌激素的口服避孕药且在招募后 6 周内服用的女性。
- 服用螺内酯的患者。
- 除 CAH 治疗外，还接受吸入或口服类固醇治疗的患者。
- 患有研究者认为会妨碍参与试验的任何其他重大医学或精神疾病的患者。
- 在纳入本研究之前的 3 个月内参加过另一项研究或许可药物或设备的临床试验。
- 有双侧肾上腺切除术史的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：氢化可的松缓释胶囊
Chronocort 改良释放胶囊，5mg、10mg 和 20mg 给药频率每天两次（mane 和 nocte） 通过滴定设定剂量以达到最佳生化和治疗反应
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常规治疗标准化的先天性肾上腺增生症患者被纳入研究，治疗转为 Chronocort，最初用于药代动力学评估，然后进行长期生化和疗效评估
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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成人先天性肾上腺增生症患者短期使用 Chronocort® 治疗后的药代动力学特征 (Cmax)
大体时间：24小时
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Chronocort的最大血浆浓度（Cmax）
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24小时
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先天性肾上腺增生症成年患者短期使用 Chronocort® 治疗后的药代动力学特征 (AUC0-24)
大体时间：24 小时（2300、0100、0300、0500、0600、0700、0800、0900、1000、1100、1200、1300、1400、1500、1600、1700、1900、2100、2300 小时）
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曲线下面积 (AUC) 从 0 到 24 小时（采样发生在以下时间点：2300、0100、0300、0500、0600、0700、0800、0900、1000、1100、1200、1300、1400、1500、1600、 1700、1900、2100、2300 小时）
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24 小时（2300、0100、0300、0500、0600、0700、0800、0900、1000、1100、1200、1300、1400、1500、1600、1700、1900、2100、2300 小时）
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先天性肾上腺增生症成年患者短期使用 Chronocort® 治疗后的药代动力学特征 (Tmax)
大体时间：24小时
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达到最大血浆浓度的时间 (tmax)
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24小时
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在使用 Chronocort 和接受标准治疗（基线）时 0700h 时 17-OHP 和雄烯二酮水平在建议的最佳范围内的患者百分比
大体时间：具体时间点（0700hrs）
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建议的 17-OHP 最佳范围：300-1200ng/dl 建议的雄烯二酮最佳范围：40-150ng.dl
男性为 30-200ng/dl 为女性
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具体时间点（0700hrs）
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0700h、1700h 和 2300h 的 17-OHP 水平
大体时间：指定时间点（0700h、1700h 和 2300h）
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0700h、1700h 和 2300h 的 17-OHP 水平
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指定时间点（0700h、1700h 和 2300h）
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0700h、1700h 和 2300h 的雄烯二酮水平
大体时间：指定时间点（0700h、1700h 和 2300h）
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0700h、1700h 和 2300h 的雄烯二酮水平
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指定时间点（0700h、1700h 和 2300h）
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0700h、1700h 和 2300h 的 ACTH 水平
大体时间：指定时间点（0700h、1700h 和 2300h）
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0700h、1700h 和 2300h 的 ACTH 水平
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指定时间点（0700h、1700h 和 2300h）
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雄烯二酮的 AUC 值 (Nmol*h/L)
大体时间：具体时间点（2300-2300h、2300-0700h、0700-1500h和1500-2300h）
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以下报告期间雄烯二酮的 AUC 值 (nmol*h/L)：24 小时 (2300-2300h)、2300-0700h、0700-1500h 和 1500-2300h
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具体时间点（2300-2300h、2300-0700h、0700-1500h和1500-2300h）
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17-OHP 的 AUC 值 (Nmol*h/L)
大体时间：具体时间点（2300-2300h、2300-0700h、0700-1500h和1500-2300h）
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以下报告期间 17-OHP 的 AUC 值 (nmol*h/L)：24 小时 (2300-2300h)、2300-0700h、0700-1500h 和 1500-2300h
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具体时间点（2300-2300h、2300-0700h、0700-1500h和1500-2300h）
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ACTH 的 AUC 值 (Pmol*h/L)
大体时间：具体时间点（2300-2300h、2300-0700h、0700-1500h和1500-2300h）
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以下报告期间 ACTH 的 AUC 值 (pmol*h/L)：24 小时 (2300-2300h)、2300-0700h、0700-1500h 和 1500-2300h
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具体时间点（2300-2300h、2300-0700h、0700-1500h和1500-2300h）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Deborah P Merke, BS, MS, MD、National Institutes of Health Clinical Center (CC)
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年12月1日
初级完成 (实际的)
2013年12月1日
研究完成 (实际的)
2013年12月1日
研究注册日期
首次提交
2012年11月20日
首先提交符合 QC 标准的
2012年11月25日
首次发布 (估计)
2012年11月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年5月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年4月11日
最后验证
2017年4月1日
更多信息
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