Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kísérleti tanulmány a Chronocort® farmakokinetikájának és hatékonyságának jellemzésére és vizsgálatára CAH-ban szenvedő felnőtteknél

2017. április 11. frissítette: Diurnal Limited

2. fázisú kísérleti vizsgálat a Chronocort® farmakokinetikájának és betegségbiomarker-válaszának jellemzésére és vizsgálatára veleszületett mellékvese-hiperpláziában szenvedő felnőtteknél

Ennek a tanulmánynak a célja, hogy biztonsági és hatékonysági információkat gyűjtsön a hidrokortizon (Chronocort®) új készítményéről, amelyet a veleszületett mellékvese hiperplázia (CAH) nevű betegségben szenvedő betegek kezelésére használnak. A hidrokortizon a kortizol hormon ember által alkotott változata, amely rendszeres napi rendszerességgel szabadul fel a szervezetben. A vizsgálat célja a Chronocort® bevétele után a véráramba felszívódó hidrokortizon szintjének mérése, valamint a szervezet más hormonjaira gyakorolt ​​hatása. Mivel a Chronocort® várhatóan ugyanazt a kortizol felszabadulási mintát utánozza a szervezetben, remélhetőleg a CAH-ban szenvedő betegeket hatékonyabban kezelik a betegségük kezelése érdekében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a tanulmány egy 2. fázisú kísérleti vizsgálat, amely a Chronocort® farmakokinetikájának és hatékonysági profiljának jellemzésére és vizsgálatára irányul veleszületett mellékvese hiperpláziában (CAH) szenvedő felnőtteknél. Kétrészes, egyetlen kohorszú, nyílt elrendezésű, többszörös dózisú, 2. fázisú kísérleti vizsgálatként készült, hogy: (A rész) jellemezze és megvizsgálja a farmakokinetikát (PK) és a betegség biomarker viselkedését a Chronocort® rövid távú adagolását követően; és (B rész) megvizsgálja a betegség kontrollját hat hónapos Chronocort® dózistitrálás után CAH-ban szenvedő felnőtteknél.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

16

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892-1932
        • National Institutes of Health Clinical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 21-hidroxiláz-hiány miatt ismert CAH (klasszikus CAH) hormonális és genetikai vizsgálatok alapján, jelenleg hidrokortizonnal, prednizonnal, prednizolonnal vagy dexametazonnal kezelve, legalább 3 hónapig stabil dózisban.
  2. Férfi vagy női betegek 18 évesnél idősebbek.
  3. Aláírt írásos beleegyezés megadása.
  4. Jó általános egészségi állapot.
  5. A fogamzóképes korú nőknek kezdetben és minden látogatáskor negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük. A szexuális érintkezést folytató nőknek orvosilag elfogadható fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk (a protokoll 10.5 pontjában meghatározottak szerint).
  6. A plazma renin aktivitásának a klinikailag elfogadható tartományon belül kell lennie a szűréskor (kevesebb, mint 1,5-szerese a normál tartomány felső részének).

Kizárási kritériumok:

  1. Egyidejű betegség, amely olyan gyógyszer napi adagolását igényli, amely májenzimeket indukál vagy megzavarja a glükokortikoidok metabolizmusát.
  2. Máj- vagy vesebetegség klinikai vagy biokémiai bizonyítékai. Kreatinin a normál tartomány felett vagy emelkedett májfunkciós tesztek (ALT vagy AST) a normálérték felső határának kétszerese.
  3. Terhes vagy szoptató nőstények.
  4. Azok a nők, akik ösztrogén tartalmú orális fogamzásgátlót szednek, és a felvételt követő 6 héten belül bevették azt.
  5. Spironolaktont szedő betegek.
  6. Inhalációs vagy orális szteroidokat szedő betegek, kivéve a CAH-kezelést.
  7. Olyan egyéb olyan jelentős egészségügyi vagy pszichiátriai betegségben szenvedő betegek, akik a vizsgálatvezető megítélése szerint kizárják a vizsgálatban való részvételt.
  8. Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban egy vizsgált vagy engedélyezett gyógyszerrel vagy eszközzel a vizsgálatba való felvételt megelőző 3 hónapon belül.
  9. Olyan betegek, akiknek a kórtörténetében kétoldali mellékvese eltávolítás szerepel.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Hidrokortizon módosított hatóanyagleadású kapszula
Chronocort módosított hatóanyagleadású kapszula, 5 mg, 10 mg és 20 mg Adagolási gyakoriság naponta kétszer (sörény és nocte) Dózisbeállítás titrálással az optimális biokémiai és terápiás válasz elérése érdekében
Drog: Hidrokortizon módosított hatóanyagleadású kapszula
A hagyományos terápiával standardizált, veleszületett mellékvese hiperpláziában szenvedő betegeket bevonják a vizsgálatba, és a kezelést Chronocort-ra váltják, először farmakokinetikai értékelésre, majd hosszabb távú biokémiai és hatékonysági értékelésre.
Más nevek:
  • Chronocort

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Farmakokinetikai profil (Cmax) veleszületett mellékvese-hiperpláziában szenvedő felnőtt betegek rövid távú Chronocort®-kezelését követően
Időkeret: 24 óra
A chronocort maximális plazmakoncentrációja (Cmax).
24 óra
Farmakokinetikai profil (AUC0-24) veleszületett mellékvese-hiperpláziában szenvedő felnőtt betegek rövid távú Chronocort®-kezelését követően
Időkeret: 24 óra (2300, 0100, 0300, 0500, 0600, 0700, 0800, 0900, 1000, 1100, 1200, 1300, 1400, 1500, 1600, 1600, 20,17
A görbe alatti terület (AUC) 0 és 24 óra között (a mintavétel a következő időpontokban történik: 2300, 0100, 0300, 0500, 0600, 0700, 0800, 0900, 1000, 1100, 1300,10,130,10,130,1 1700, 1900, 2100, 2300)
24 óra (2300, 0100, 0300, 0500, 0600, 0700, 0800, 0900, 1000, 1100, 1200, 1300, 1400, 1500, 1600, 1600, 20,17
Farmakokinetikai profil (Tmax) veleszületett mellékvese-hiperpláziában szenvedő felnőtt betegek rövid távú Chronocort®-kezelését követően
Időkeret: 24 óra
A maximális plazmakoncentráció eléréséig eltelt idő (tmax)
24 óra

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon betegek százalékos aránya, akiknek 17-OHP és androszténdion szintje van 07:00-kor a javasolt optimális tartományon belül Chronocort és standard terápia alatt (a kiinduláskor)
Időkeret: Meghatározott időpont (07:00)
A 17-OHP javasolt optimális tartománya: 300-1200 ng/dl Androszténdion javasolt optimális tartománya: 40-150 ng.dl hímeknek és 30-200ng/dl nőstényeknek
Meghatározott időpont (07:00)
17-OHP szintek 0700-kor, 1700-kor és 2300-kor
Időkeret: Meghatározott időpontok (0700h, 1700h és 2300h)
17-OHP szintek 0700, 1700 és 2300 órakor
Meghatározott időpontok (0700h, 1700h és 2300h)
Androszténdion szint 07:00, 1700 és 2300 órakor
Időkeret: Meghatározott időpontok (0700h, 1700h és 2300h)
Androszténdion szint 07:00, 1700 és 2300 órakor
Meghatározott időpontok (0700h, 1700h és 2300h)
ACTH szintek 0700, 1700 és 2300 órakor
Időkeret: Meghatározott időpontok (0700h, 1700h és 2300h)
ACTH szint 07:00, 17:00 és 23:00 órakor
Meghatározott időpontok (0700h, 1700h és 2300h)
Az androszténdion AUC-értékei (Nmol*h/L).
Időkeret: Meghatározott időpontok (2300-2300h, 2300-0700h, 0700-1500h és 1500-2300h)
Az androszténdion AUC-értékei (nmol*h/L) a következő jelentési időszakokra: 24 óra (2300-2300h), 2300-0700h, 0700-1500h és 1500-2300h
Meghatározott időpontok (2300-2300h, 2300-0700h, 0700-1500h és 1500-2300h)
AUC-értékek (Nmol*h/L) a 17-OHP-re
Időkeret: Meghatározott időpontok (2300-2300h, 2300-0700h, 0700-1500h és 1500-2300h)
A 17-OHP AUC-értékei (nmol*h/L) a következő jelentési időszakokra: 24 óra (2300-2300h), 2300-0700h, 0700-1500h és 1500-2300h
Meghatározott időpontok (2300-2300h, 2300-0700h, 0700-1500h és 1500-2300h)
Az ACTH AUC-értékei (Pmol*h/L).
Időkeret: Meghatározott időpontok (2300-2300h, 2300-0700h, 0700-1500h és 1500-2300h)
Az ACTH AUC-értékei (pmol*h/L) a következő jelentési időszakokra: 24 óra (2300-2300h), 2300-0700h, 0700-1500h és 1500-2300h
Meghatározott időpontok (2300-2300h, 2300-0700h, 0700-1500h és 1500-2300h)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Diurnal Limited

Együttműködők

National Institutes of Health (NIH)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Deborah P Merke, BS, MS, MD, National Institutes of Health Clinical Center (CC)

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2012. december 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2013. december 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2013. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. november 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. november 25.

Első közzététel (Becslés)

2012. november 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. május 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. április 11.

Utolsó ellenőrzés

2017. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • DIUR-003

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel