Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pilottitutkimus Chronocort®:n farmakokinetiikkaa ja tehoa luonnehtia ja tutkia aikuisilla, joilla on CAH

tiistai 11. huhtikuuta 2017 päivittänyt: Diurnal Limited

Vaiheen 2 pilottitutkimus Chronocortin®:n farmakokinetiikan ja taudin biomarkkerivasteen karakterisoimiseksi ja tutkimiseksi aikuisilla, joilla on synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on kerätä turvallisuus- ja tehokkuustietoja uudesta hydrokortisoniformulaatiosta (Chronocort®), jota käytetään potilaiden hoitoon, joilla on synnynnäinen lisämunuaisen liikakasvu (CAH). Hydrokortisoni on ihmisen valmistama versio kortisolihormonista, joka vapautuu elimistössä säännöllisen päivittäisen kaavan mukaisesti. Tutkimuksen tavoitteena on mitata hydrokortisonin tasoja, jotka imeytyvät verenkiertoon Chronocortin® ottamisen jälkeen ja mitä vaikutuksia sillä on muihin kehon hormoneihin. Koska Chronocortin® odotetaan jäljittelevän samaa kortisolin vapautumismallia kehossa, on toivottavaa, että CAH-potilaita hoidetaan tehokkaammin sairauden hallitsemiseksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on vaiheen 2 pilottitutkimus, jossa karakterisoidaan ja tutkitaan Chronocort®:n farmakokinetiikkaa ja tehokkuusprofiilia aikuisilla, joilla on synnynnäinen lisämunuaisen liikakasvu (CAH). Se on suunniteltu kaksiosaiseksi, yhden kohortin avoimeksi, usean annoksen 2. vaiheen pilottitutkimukseksi, jonka tarkoituksena on: (Osa A) karakterisoida ja tutkia farmakokinetiikkaa (PK) ja sairauden biomarkkereiden käyttäytymistä Chronocortin® lyhytaikaisen annostelun jälkeen; ja (osa B) tutkia sairauden hallintaa kuuden kuukauden Chronocort®-annoksen titrauksen jälkeen aikuisilla, joilla on CAH.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

16

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892-1932
        • National Institutes of Health Clinical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Tunnettu CAH johtuu 21-hydroksylaasin puutteesta (klassinen CAH), joka perustuu hormonaaliseen ja geneettiseen testaukseen, jota on tällä hetkellä hoidettu hydrokortisonilla, prednisonilla, prednisolonilla tai deksametasonilla vakaalla annoksella vähintään 3 kuukauden ajan.
  2. 18-vuotiaat ja sitä vanhemmat mies- tai naispotilaat.
  3. Allekirjoitetun kirjallisen suostumuksen antaminen.
  4. Hyvä yleinen terveys.
  5. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla tulee olla negatiivinen raskaustesti alussa ja kaikilla käynneillä. Seksuaalisessa kanssakäymisessä olevien naisten tulee käyttää lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää (määritelty protokollan kohdassa 10.5).
  6. Plasman reniiniaktiivisuuden on oltava kliinisesti hyväksyttävällä alueella seulonnassa (alle 1,5 kertaa normaalin yläraja).

Poissulkemiskriteerit:

  1. Samanaikainen sairaus, joka vaatii päivittäistä lääkkeen antamista, joka indusoi maksaentsyymejä tai häiritsee glukokortikoidien metaboliaa.
  2. Kliiniset tai biokemialliset todisteet maksa- tai munuaissairaudesta. Kreatiniini ylittää normaalin alueen tai kohonneet maksan toimintakokeet (ALT tai ASAT) > 2 kertaa normaalin ylärajat.
  3. Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät.
  4. Naiset, jotka käyttävät estrogeenia sisältäviä ehkäisypillereitä ja jotka ovat ottaneet sen 6 viikon sisällä värväämisestä.
  5. Potilaat, jotka käyttävät spironolaktonia.
  6. Potilaat, jotka käyttävät inhaloitavia tai oraalisia steroideja CAH-hoitoa lukuun ottamatta.
  7. Potilaat, joilla on muita merkittäviä lääketieteellisiä tai psykiatrisia sairauksia, jotka tutkijan mielestä estäisivät osallistumisen tutkimukseen.
  8. Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen, joka koskee tutkittavaa tai lisensoitua lääkettä tai laitetta 3 kuukauden aikana ennen osallistumista tähän tutkimukseen.
  9. Potilaat, joilla on ollut kahdenvälinen lisämunuaisen poisto.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hydrokortisoni modifioidusti vapauttavat kapselit
Chronocort modifioidun vapautumisen kapselit, 5 mg, 10 mg ja 20 mg Annostustiheys kahdesti päivässä (mane ja nocte) Annoksen asettaminen titraamalla optimaalisen biokemiallisen ja terapeuttisen vasteen saavuttamiseksi
Lääke: Hydrokortisoni modifioidusti vapauttavat kapselit
Potilaat, joilla on tavanomaisella hoidolla standardoitu synnynnäinen lisämunuaisen liikakasvu, otetaan mukaan tutkimukseen ja hoito vaihdetaan Chronocortiin, aluksi farmakokineettistä arviointia varten, jonka jälkeen suoritetaan pidemmän aikavälin biokemiallinen ja tehon arviointi.
Muut nimet:
  • Chronocort

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakokineettinen profiili (Cmax) lyhytaikaisen Chronocort®-hoidon jälkeen aikuispotilailla, joilla on synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia
Aikaikkuna: 24 tuntia
Chronocortin suurin plasmapitoisuus (Cmax).
24 tuntia
Farmakokineettinen profiili (AUC0-24) lyhytaikaisen Chronocort®-hoidon jälkeen aikuispotilailla, joilla on synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia
Aikaikkuna: 24 tuntia (klo 2300, 0100, 0300, 0500, 0600, 0700, 0800, 0900, 1000, 1100, 1200, 1300, 1400, 1500, 1600, 1600, 200,200,20
Käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) 0 - 24 tuntia (näytteenotto tapahtuu seuraavina ajankohtina: 2300, 0100, 0300, 0500, 0600, 0700, 0800, 0900, 1000, 1100, 1000, 130,10,130,10,0 1700, 1900, 2100, 2300)
24 tuntia (klo 2300, 0100, 0300, 0500, 0600, 0700, 0800, 0900, 1000, 1100, 1200, 1300, 1400, 1500, 1600, 1600, 200,200,20
Farmakokineettinen profiili (Tmax) lyhytaikaisen Chronocort®-hoidon jälkeen aikuispotilailla, joilla on synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia
Aikaikkuna: 24 tuntia
Aika plasman huippupitoisuuteen (tmax)
24 tuntia

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on 17-OHP- ja androsteenidionitasot klo 7.00 ehdotettujen optimaalisten rajojen sisällä Chronocort- ja standardihoidon aikana (perustilanteessa)
Aikaikkuna: Tietty aikapiste (0700 tuntia)
Ehdotettu 17-OHP:n optimaalinen alue: 300-1200 ng/dl Androsteenidionin ehdotettu optimaalinen alue: 40-150 ng.dl miehille ja 30-200 ng/dl naisille
Tietty aikapiste (0700 tuntia)
17-OHP Tasot klo 0700, 1700 ja 2300
Aikaikkuna: Määritetyt aikapisteet (0700h, 1700h ja 2300h)
17-OHP-tasot klo 0700, 1700 ja 2300
Määritetyt aikapisteet (0700h, 1700h ja 2300h)
Androsteenidionin tasot klo 0700, 1700 ja 2300
Aikaikkuna: Määritetyt aikapisteet (0700h, 1700h ja 2300h)
Androsteenidionin tasot klo 0700, 1700 ja 2300
Määritetyt aikapisteet (0700h, 1700h ja 2300h)
ACTH-tasot klo 0700, 1700 ja 2300
Aikaikkuna: Määritetyt aikapisteet (0700h, 1700h ja 2300h)
ACTH-tasot klo 0700, 1700 ja 2300
Määritetyt aikapisteet (0700h, 1700h ja 2300h)
Androsteenidionin AUC-arvot (Nmol*h/L).
Aikaikkuna: Tietyt aikapisteet (2300-2300h, 2300-0700h, 0700-1500h ja 1500-2300h)
Androsteenidionin AUC-arvot (nmol*h/L) seuraavilla raportointijaksoilla: 24 tuntia (2300-2300h), 2300-0700h, 0700-1500h ja 1500-2300h
Tietyt aikapisteet (2300-2300h, 2300-0700h, 0700-1500h ja 1500-2300h)
AUC-arvot (Nmol*h/L) 17-OHP:lle
Aikaikkuna: Tietyt aikapisteet (2300-2300h, 2300-0700h, 0700-1500h ja 1500-2300h)
AUC-arvot (nmol*h/l) 17-OHP:lle seuraaville raportointijaksoille: 24 tuntia (2300-2300h), 2300-0700h, 0700-1500h ja 1500-2300h
Tietyt aikapisteet (2300-2300h, 2300-0700h, 0700-1500h ja 1500-2300h)
ACTH:n AUC-arvot (Pmol*h/L).
Aikaikkuna: Tietyt aikapisteet (2300-2300h, 2300-0700h, 0700-1500h ja 1500-2300h)
ACTH:n AUC-arvot (pmol*h/L) seuraavilla raportointijaksoilla: 24 tuntia (2300-2300h), 2300-0700h, 0700-1500h ja 1500-2300h
Tietyt aikapisteet (2300-2300h, 2300-0700h, 0700-1500h ja 1500-2300h)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Diurnal Limited

Yhteistyökumppanit

National Institutes of Health (NIH)

Tutkijat

  • Päätutkija: Deborah P Merke, BS, MS, MD, National Institutes of Health Clinical Center (CC)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. joulukuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2013

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 20. marraskuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 25. marraskuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 28. marraskuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 17. toukokuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 11. huhtikuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. huhtikuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DIUR-003

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa