- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT01735617
Studio pilota per caratterizzare ed esaminare la farmacocinetica e l'efficacia di Chronocort® negli adulti con CAH
11 aprile 2017 aggiornato da: Diurnal Limited
Uno studio pilota di fase 2 per caratterizzare ed esaminare la farmacocinetica e la risposta ai biomarcatori di malattia di Chronocort® negli adulti con iperplasia surrenale congenita
Lo scopo di questo studio è raccogliere informazioni sulla sicurezza e l'efficacia di una nuova formulazione di idrocortisone (Chronocort®) utilizzata per il trattamento di pazienti con una malattia chiamata iperplasia surrenale congenita (CAH).
L'idrocortisone è la versione artificiale dell'ormone cortisolo, che viene rilasciato nel corpo seguendo uno schema giornaliero regolare.
L'obiettivo dello studio è misurare i livelli di idrocortisone che vengono assorbiti nel flusso sanguigno una volta assunto Chronocort® e quali effetti ha su altri ormoni nel corpo.
Poiché si prevede che Chronocort® imiti lo stesso modello di rilascio di cortisolo nel corpo, si spera che i pazienti con CAH vengano trattati in modo più efficace per gestire la loro malattia.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio è uno studio pilota di fase 2 per caratterizzare ed esaminare la farmacocinetica e il profilo di efficacia di Chronocort® negli adulti con iperplasia surrenale congenita (CAH).
È concepito come uno studio pilota di Fase 2 in due parti, a coorte singola, in aperto, a dose multipla per: (Parte A) caratterizzare ed esaminare la farmacocinetica (PK) e il comportamento dei biomarcatori della malattia dopo la somministrazione a breve termine di Chronocort®; e (Parte B) esaminare il controllo della malattia dopo sei mesi di titolazione della dose con Chronocort® negli adulti con CAH.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
16
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892-1932
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- CAH nota dovuta a deficit di 21-idrossilasi (CAH classica) sulla base di test ormonali e genetici attualmente trattati con idrocortisone, prednisone, prednisolone o desametasone a un dosaggio stabile per un minimo di 3 mesi.
- Pazienti di sesso maschile o femminile di età pari o superiore a 18 anni.
- Fornitura di consenso informato scritto firmato.
- Buona salute generale.
- Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo inizialmente e a tutte le visite. Le donne che hanno rapporti sessuali devono utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico (come definito nel protocollo, sezione 10.5).
- L'attività della renina plasmatica deve rientrare nell'intervallo clinicamente accettabile allo screening (meno di 1,5 volte superiore all'intervallo normale).
Criteri di esclusione:
- Condizione di comorbilità che richiede la somministrazione giornaliera di un farmaco che induce gli enzimi epatici o interferisce con il metabolismo dei glucocorticoidi.
- Evidenza clinica o biochimica di malattia epatica o renale. Creatinina al di sopra del range normale o test di funzionalità epatica elevati (ALT o AST) > 2 volte i limiti superiori della norma.
- Donne in gravidanza o in allattamento.
- Donne che assumono una pillola contraccettiva orale contenente estrogeni e che l'hanno assunta entro 6 settimane dall'assunzione.
- Pazienti che assumono spironolattone.
- Pazienti che assumono steroidi per via inalatoria o orale oltre al trattamento per CAH.
- Pazienti con qualsiasi altra condizione medica o psichiatrica significativa che, a parere dello Sperimentatore, precluderebbe la partecipazione allo studio.
- Partecipazione a un'altra sperimentazione clinica di un farmaco o dispositivo sperimentale o autorizzato nei 3 mesi precedenti l'inclusione in questo studio.
- Pazienti con anamnesi di adrenalectomia bilaterale.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: Capsule a rilascio modificato di idrocortisone
Chronocort capsule a rilascio modificato, 5 mg, 10 mg e 20 mg Frequenza di somministrazione due volte al giorno (criniera e notte) Impostazione della dose mediante titolazione per ottenere una risposta biochimica e terapeutica ottimale
|
I pazienti con iperplasia surrenale congenita standardizzata sulla terapia convenzionale vengono arruolati nello studio e il trattamento passa a Chronocort, inizialmente per la valutazione farmacocinetica seguita da una valutazione biochimica ed efficacia a lungo termine
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Profilo farmacocinetico (Cmax) dopo il trattamento a breve termine con Chronocort® in pazienti adulti con iperplasia surrenale congenita
Lasso di tempo: 24 ore
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La concentrazione del plasma massima (Cmax) di chronocort
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24 ore
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Profilo farmacocinetico (AUC0-24) dopo il trattamento a breve termine con Chronocort® in pazienti adulti con iperplasia surrenale congenita
Lasso di tempo: 24 ore (alle 23:00, 01:00, 03:00, 05:00, 06:00, 07:00, 08:00, 09:00, 10:00, 11:00, 12:00, 13:00, 14:00, 15:00, 16:00, 17:00, 19:00, 21:00, 23:00)
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Area sotto la curva (AUC) da 0 a 24 ore (il campionamento avviene nei seguenti punti temporali: 2300, 0100, 0300, 0500, 0600, 0700, 0800, 0900, 1000, 1100, 1200, 1300, 1400, 1500, 1600, 17:00, 19:00, 21:00, 23:00)
|
24 ore (alle 23:00, 01:00, 03:00, 05:00, 06:00, 07:00, 08:00, 09:00, 10:00, 11:00, 12:00, 13:00, 14:00, 15:00, 16:00, 17:00, 19:00, 21:00, 23:00)
|
Profilo farmacocinetico (Tmax) dopo il trattamento a breve termine con Chronocort® in pazienti adulti con iperplasia surrenale congenita
Lasso di tempo: 24 ore
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Tempo alla massima concentrazione plasmatica (tmax)
|
24 ore
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
La percentuale di pazienti con livelli di 17-OHP e androstenedione alle 07:00 entro gli intervalli ottimali proposti durante la terapia con cronocort e durante la terapia standard (al basale)
Lasso di tempo: Orario specifico (07:00)
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Intervalli ottimali proposti di 17-OHP: 300-1200ng/dl Intervalli ottimali proposti di androstenedione: 40-150ng.dl
per i maschi e 30-200 ng/dl per le femmine
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Orario specifico (07:00)
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17 livelli OHP alle 07:00, 17:00 e 23:00
Lasso di tempo: Orari specifici (07:00, 17:00 e 23:00)
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Livelli 17-OHP alle 07:00, 17:00 e 23:00
|
Orari specifici (07:00, 17:00 e 23:00)
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Livelli di androstenedione alle 07:00, 17:00 e 23:00
Lasso di tempo: Orari specifici (07:00, 17:00 e 23:00)
|
Livelli di androstenedione alle 07:00, 17:00 e 23:00
|
Orari specifici (07:00, 17:00 e 23:00)
|
Livelli ACTH alle 07:00, 17:00 e 23:00
Lasso di tempo: Orari specifici (07:00, 17:00 e 23:00)
|
Livelli di ACTH alle 07:00, 17:00 e 23:00
|
Orari specifici (07:00, 17:00 e 23:00)
|
Valori AUC (Nmol*h/L) per Androstenedione
Lasso di tempo: Orari specifici (23:00-23:00, 23:00-07:00, 07:00-15:00 e 15:00-23:00)
|
Valori AUC (nmol*h/L) per Androstenedione per i seguenti periodi di riferimento: 24 ore (23:00-23:00), 23:00-07:00, 07:00-15:00 e 15:00-23:00
|
Orari specifici (23:00-23:00, 23:00-07:00, 07:00-15:00 e 15:00-23:00)
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Valori AUC (Nmol*h/L) per 17-OHP
Lasso di tempo: Orari specifici (23:00-23:00, 23:00-07:00, 07:00-15:00 e 15:00-23:00)
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Valori AUC (nmol*h/L) per 17-OHP per i seguenti periodi di riferimento: 24 ore (23:00-23:00), 23:00-07:00, 07:00-15:00 e 15:00-23:00
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Orari specifici (23:00-23:00, 23:00-07:00, 07:00-15:00 e 15:00-23:00)
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Valori AUC (Pmol*h/L) per ACTH
Lasso di tempo: Orari specifici (23:00-23:00, 23:00-07:00, 07:00-15:00 e 15:00-23:00)
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Valori AUC (pmol*h/L) per ACTH per i seguenti periodi di riferimento: 24 ore (23:00-23:00), 23:00-07:00, 07:00-15:00 e 15:00-23:00
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Orari specifici (23:00-23:00, 23:00-07:00, 07:00-15:00 e 15:00-23:00)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Deborah P Merke, BS, MS, MD, National Institutes of Health Clinical Center (CC)
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 dicembre 2012
Completamento primario (Effettivo)
1 dicembre 2013
Completamento dello studio (Effettivo)
1 dicembre 2013
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
20 novembre 2012
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
25 novembre 2012
Primo Inserito (Stima)
28 novembre 2012
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 maggio 2017
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
11 aprile 2017
Ultimo verificato
1 aprile 2017
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie metaboliche
- Disturbi gonadici
- Disturbi dello sviluppo sessuale
- Anomalie urogenitali
- Anomalie congenite
- Malattie genetiche, congenite
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie della ghiandola surrenale
- Metabolismo degli steroidi, errori congeniti
- Iperplasia
- Malattie del sistema endocrino
- Iperplasia surrenale, congenita
- Sindrome adrenogenitale
- Iperfunzione surrenalica
- Insufficienza surrenalica
- Agenti antinfiammatori
- Idrocortisone
Altri numeri di identificazione dello studio
- DIUR-003
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
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