Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pilotundersøgelse for at karakterisere og undersøge farmakokinetikken og effektiviteten af ​​Chronocort® hos voksne med CAH

11. april 2017 opdateret af: Diurnal Limited

Et fase 2-pilotstudie til at karakterisere og undersøge farmakokinetik og sygdomsbiomarkørrespons af Chronocort® hos voksne med medfødt binyrehyperplasi

Formålet med denne undersøgelse er at indsamle oplysninger om sikkerhed og effektivitet om en ny formulering af Hydrocortison (Chronocort®), der bruges til at behandle patienter med en sygdom kaldet medfødt binyrehyperplasi (CAH). Hydrocortison er den menneskeskabte version af hormonet kortisol, som frigives i kroppen efter et almindeligt dagligt mønster. Formålet med undersøgelsen er at måle niveauet af hydrocortison, der absorberes i blodbanen, når Chronocort® er taget, og hvad det påvirker andre hormoner i kroppen. Da Chronocort® forventes at efterligne det samme frigivelsesmønster af kortisol i kroppen, er det håbet, at patienter med CAH vil blive behandlet mere effektivt for at håndtere deres sygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette studie er et fase 2-pilotstudie for at karakterisere og undersøge farmakokinetik og effektprofilen af ​​Chronocort® hos voksne med medfødt binyrehyperplasi (CAH). Det er designet som et todelt, enkelt kohorte, åbent, flerdosis fase 2-pilotstudie for at: (Del A) karakterisere og undersøge farmakokinetikken (PK) og sygdomsbiomarkøradfærd efter kortvarig dosering med Chronocort®; og at (del B) undersøge sygdomsbekæmpelsen efter seks måneders dosistitrering med Chronocort® hos voksne med CAH.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892-1932
        • National Institutes of Health Clinical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Kendt CAH på grund af 21-hydroxylase-mangel (klassisk CAH) baseret på hormon- og genetisk testning behandlet i øjeblikket med hydrocortison, prednison, prednisolon eller dexamethason i en stabil dosis i minimum 3 måneder.
  2. Mandlige eller kvindelige patienter på 18 år og derover.
  3. Udlevering af underskrevet skriftligt informeret samtykke.
  4. Godt generelt helbred.
  5. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest indledningsvis og ved alle besøg. Kvinder, der deltager i samleje, skal bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode (som defineret i protokollen, afsnit 10.5).
  6. Plasma-reninaktivitet skal være inden for det klinisk acceptable område ved screening (mindre end 1,5 gange øvre normalområde).

Ekskluderingskriterier:

  1. Komorbid tilstand, der kræver daglig administration af en medicin, der inducerer leverenzymer eller interfererer med metabolismen af ​​glukokortikoider.
  2. Klinisk eller biokemisk tegn på lever- eller nyresygdom. Kreatinin over normalområdet eller forhøjede leverfunktionsprøver (ALT eller AST) > 2 gange den øvre normalgrænse.
  3. Kvinder, der er gravide eller ammende.
  4. Kvinder, der tager en østrogenholdig p-pille, og som har taget den inden for 6 uger efter rekruttering.
  5. Patienter, der tager spironolacton.
  6. Patienter på inhalerede eller orale steroider bortset fra behandling for CAH.
  7. Patienter med andre væsentlige medicinske eller psykiatriske tilstande, som efter efterforskerens opfattelse vil udelukke deltagelse i forsøget.
  8. Deltagelse i et andet klinisk forsøg med et forsøgs- eller licenseret lægemiddel eller udstyr inden for de 3 måneder forud for inklusion i denne undersøgelse.
  9. Patienter med bilateral adrenalektomi i anamnesen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Hydrocortison kapsler med modificeret frigivelse
Chronocort kapsler med modificeret frigivelse, 5 mg, 10 mg og 20 mg Doseringsfrekvens to gange dagligt (mane og nocte) Dosisindstilling ved titrering for at opnå optimal biokemisk og terapeutisk respons
Medicin: Hydrocortison kapsler med modificeret frigivelse
Patienter med medfødt binyrehyperplasi standardiseret på konventionel terapi optages i undersøgelsen, og behandlingen skiftes til Chronocort, indledningsvis til farmakokinetisk vurdering efterfulgt af længerevarende biokemisk vurdering og vurdering af effektivitet
Andre navne:
  • Chronocort

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetisk profil (Cmax) efter kortvarig behandling med Chronocort® hos voksne patienter med medfødt binyrehyperplasi
Tidsramme: 24 timer
Den maksimale plasmakoncentration (Cmax) af chronocort
24 timer
Farmakokinetisk profil (AUC0-24) efter kortvarig behandling med Chronocort® hos voksne patienter med medfødt binyrehyperplasi
Tidsramme: 24 timer (kl. 2300, 0100, 0300, 0500, 0600, 0700, 0800, 0900, 1000, 1100, 1200, 1300, 1400, 1500, 1600, 100, 102, 102, 102, 1000, 1000
Areal under kurven (AUC) fra 0 til 24 timer (prøveudtagning finder sted på følgende tidspunkter: 2300, 0100, 0300, 0500, 0600, 0700, 0800, 0900, 1000, 1100, 1300, 1200, 1200, 1200, 1200, 10 1700, 1900, 2100, 2300)
24 timer (kl. 2300, 0100, 0300, 0500, 0600, 0700, 0800, 0900, 1000, 1100, 1200, 1300, 1400, 1500, 1600, 100, 102, 102, 102, 1000, 1000
Farmakokinetisk profil (Tmax) efter kortvarig behandling med Chronocort® hos voksne patienter med medfødt binyrehyperplasi
Tidsramme: 24 timer
Tid til maksimal plasmakoncentration (tmax)
24 timer

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdelen af ​​patienter med 17-OHP- og androstenedion-niveauer kl. 07.00 inden for foreslåede optimale områder under Chronocort og under standardterapi (ved baseline)
Tidsramme: Specifikt tidspunkt (07.00)
Foreslåede optimale områder af 17-OHP: 300-1200ng/dl Foreslåede optimale områder af androstenedion: 40-150ng.dl for hanner og 30-200ng/dl for hunner
Specifikt tidspunkt (07.00)
17-OHP niveauer kl. 07.00, 17.00 og 23.00
Tidsramme: Angivne tidspunkter (kl. 07.00, 17.00 og 23.00)
17-OHP niveauer ved 0700h, 1700h og 2300h
Angivne tidspunkter (kl. 07.00, 17.00 og 23.00)
Androstenedion-niveauer kl. 07.00, 17.00 og 23.00
Tidsramme: Angivne tidspunkter (kl. 07.00, 17.00 og 23.00)
Androstenedion-niveauer ved 0700h, 1700h og 2300h
Angivne tidspunkter (kl. 07.00, 17.00 og 23.00)
ACTH-niveauer kl. 0700, 1700 og 2300
Tidsramme: Angivne tidspunkter (kl. 07.00, 17.00 og 23.00)
ACTH-niveauer ved 0700h, 1700h og 2300h
Angivne tidspunkter (kl. 07.00, 17.00 og 23.00)
AUC-værdier (Nmol*h/L) for androstenedion
Tidsramme: Specifikke tidspunkter (2300-2300, 2300-0700, 0700-1500 og 1500-2300)
AUC-værdier (nmol*t/L) for androstenedion i følgende rapporteringsperioder: 24 timer (2300-2300t), 2300-0700h, 0700-1500h og 1500-2300h
Specifikke tidspunkter (2300-2300, 2300-0700, 0700-1500 og 1500-2300)
AUC-værdier (Nmol*h/L) for 17-OHP
Tidsramme: Specifikke tidspunkter (2300-2300, 2300-0700, 0700-1500 og 1500-2300)
AUC-værdier (nmol*t/L) for 17-OHP i følgende rapporteringsperioder: 24 timer (2300-2300t), 2300-0700h, 0700-1500h og 1500-2300h
Specifikke tidspunkter (2300-2300, 2300-0700, 0700-1500 og 1500-2300)
AUC-værdier (Pmol*h/L) for ACTH
Tidsramme: Specifikke tidspunkter (2300-2300, 2300-0700, 0700-1500 og 1500-2300)
AUC-værdier (pmol*t/L) for ACTH i følgende rapporteringsperioder: 24 timer (2300-2300t), 2300-0700h, 0700-1500h og 1500-2300h
Specifikke tidspunkter (2300-2300, 2300-0700, 0700-1500 og 1500-2300)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Diurnal Limited

Samarbejdspartnere

National Institutes of Health (NIH)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Deborah P Merke, BS, MS, MD, National Institutes of Health Clinical Center (CC)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. november 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. november 2012

Først opslået (Skøn)

28. november 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. maj 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. april 2017

Sidst verificeret

1. april 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DIUR-003

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt binyrehyperplasi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Luxembourg

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner