Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie pilotażowe mające na celu scharakteryzowanie i zbadanie farmakokinetyki i skuteczności preparatu Chronocort® u dorosłych z CAH

11 kwietnia 2017 zaktualizowane przez: Diurnal Limited

Badanie pilotażowe fazy 2 mające na celu scharakteryzowanie i zbadanie farmakokinetyki i odpowiedzi biomarkera choroby na preparat Chronocort® u dorosłych z wrodzonym przerostem nadnerczy

Celem tego badania jest zebranie informacji na temat bezpieczeństwa i skuteczności nowego preparatu hydrokortyzonu (Chronocort®) stosowanego w leczeniu pacjentów z chorobą zwaną wrodzonym przerostem nadnerczy (CAH). Hydrokortyzon to sztuczna wersja hormonu kortyzolu, który jest uwalniany w organizmie zgodnie z regularnym dziennym schematem. Celem badania jest zmierzenie poziomu hydrokortyzonu, który jest wchłaniany do krwioobiegu po zażyciu Chronocort® i jego wpływu na inne hormony w organizmie. Ponieważ oczekuje się, że Chronocort® naśladuje ten sam schemat uwalniania kortyzolu w organizmie, można mieć nadzieję, że pacjenci z CAH będą skuteczniej leczeni w celu kontrolowania swojej choroby.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niniejsze badanie jest badaniem pilotażowym fazy 2 mającym na celu scharakteryzowanie i zbadanie farmakokinetyki i profilu skuteczności preparatu Chronocort® u osób dorosłych z wrodzonym przerostem nadnerczy (CAH). Zostało zaprojektowane jako dwuczęściowe, jednoetapowe, otwarte badanie pilotażowe fazy 2 z wielokrotnymi dawkami w celu: (Część A) scharakteryzowania i zbadania farmakokinetyki (PK) i zachowania biomarkerów choroby po krótkotrwałym podaniu preparatu Chronocort®; oraz (Część B) zbadać kontrolę choroby po sześciu miesiącach dostosowywania dawki Chronocort® u dorosłych z CAH.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

16

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892-1932
        • National Institutes of Health Clinical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Znany CAH spowodowany niedoborem 21-hydroksylazy (klasyczny CAH) na podstawie badań hormonalnych i genetycznych obecnie leczony hydrokortyzonem, prednizonem, prednizolonem lub deksametazonem w stałej dawce przez co najmniej 3 miesiące.
  2. Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku 18 lat i starsi.
  3. Dostarczenie podpisanej pisemnej świadomej zgody.
  4. Dobry ogólny stan zdrowia.
  5. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego na początku i podczas wszystkich wizyt. Kobiety podejmujące stosunek płciowy muszą stosować medycznie akceptowalną metodę antykoncepcji (zgodnie z definicją w protokole, punkt 10.5).
  6. Podczas badania przesiewowego aktywność reniny w osoczu musi mieścić się w klinicznie dopuszczalnym zakresie (mniej niż 1,5-krotność górnej granicy normy).

Kryteria wyłączenia:

  1. Stan współistniejący wymagający codziennego podawania leku, który indukuje enzymy wątrobowe lub zaburza metabolizm glikokortykosteroidów.
  2. Kliniczne lub biochemiczne dowody choroby wątroby lub nerek. Kreatynina powyżej normy lub podwyższone wyniki testów czynnościowych wątroby (AlAT lub AspAT) > 2 razy powyżej górnej granicy normy.
  3. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  4. Kobiety przyjmujące doustną pigułkę antykoncepcyjną zawierającą estrogeny, które przyjęły ją w ciągu 6 tygodni od rekrutacji.
  5. Pacjenci przyjmujący spironolakton.
  6. Pacjenci przyjmujący steroidy wziewne lub doustne oprócz leczenia CAH.
  7. Pacjenci z innymi istotnymi schorzeniami medycznymi lub psychiatrycznymi, które w opinii Badacza wykluczają udział w badaniu.
  8. Udział w innym badaniu klinicznym badanego lub zarejestrowanego leku lub urządzenia w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do tego badania.
  9. Pacjenci po obustronnej adrenalektomii w wywiadzie.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kapsułki o zmodyfikowanym uwalnianiu hydrokortyzonu
Kapsułki o zmodyfikowanym uwalnianiu Chronocort, 5 mg, 10 mg i 20 mg Częstotliwość dawkowania dwa razy dziennie (mane i nocte) Ustalanie dawki poprzez miareczkowanie w celu uzyskania optymalnej odpowiedzi biochemicznej i terapeutycznej
Lek: Kapsułki o zmodyfikowanym uwalnianiu hydrokortyzonu
Do badania włączani są pacjenci z wrodzonym przerostem nadnerczy, standaryzowany na leczenie konwencjonalne, a leczenie zmienia się na Chronocort, początkowo w celu oceny farmakokinetyki, a następnie długoterminowej oceny biochemicznej i skuteczności
Inne nazwy:
  • Chronokort

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Profil farmakokinetyczny (Cmax) po krótkotrwałym leczeniu preparatem Chronocort® u dorosłych pacjentów z wrodzonym przerostem nadnerczy
Ramy czasowe: 24 godziny
Maksymalne stężenie chronokortu w osoczu (Cmax).
24 godziny
Profil farmakokinetyczny (AUC0-24) po krótkotrwałym leczeniu preparatem Chronocort® u dorosłych pacjentów z wrodzonym przerostem nadnerczy
Ramy czasowe: 24 godz.
Pole pod krzywą (AUC) od 0 do 24 godzin (pobieranie próbek następuje w następujących punktach czasowych: 2300, 0100, 0300, 0500, 0600, 0700, 0800, 0900, 1000, 1100, 1200, 1300, 1400, 1500, 1600, 17:00, 19:00, 21:00, 23:00)
24 godz.
Profil farmakokinetyczny (Tmax) po krótkotrwałym leczeniu preparatem Chronocort® u dorosłych pacjentów z wrodzonym przerostem nadnerczy
Ramy czasowe: 24 godziny
Czas do maksymalnego stężenia w osoczu (tmax)
24 godziny

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów ze stężeniem 17-OHP i androstendionu o godzinie 07:00 w proponowanych optymalnych zakresach podczas leczenia Chronocort i standardowego leczenia (na początku badania)
Ramy czasowe: Określony punkt czasowy (07:00)
Proponowane optymalne zakresy 17-OHP: 300-1200ng/dl Proponowane optymalne zakresy androstendionu: 40-150ng.dl dla mężczyzn i 30-200 ng/dl dla kobiet
Określony punkt czasowy (07:00)
Poziomy 17-OHP o godzinie 07:00, 17:00 i 23:00
Ramy czasowe: Określone punkty czasowe (07:00, 17:00 i 23:00)
Poziomy 17-OHP o godzinie 07:00, 17:00 i 23:00
Określone punkty czasowe (07:00, 17:00 i 23:00)
Poziomy androstendionu o godzinie 07:00, 17:00 i 23:00
Ramy czasowe: Określone punkty czasowe (07:00, 17:00 i 23:00)
Poziomy androstendionu o godzinie 07:00, 17:00 i 23:00
Określone punkty czasowe (07:00, 17:00 i 23:00)
Poziomy ACTH o godzinie 07:00, 17:00 i 23:00
Ramy czasowe: Określone punkty czasowe (07:00, 17:00 i 23:00)
Poziomy ACTH o godzinie 07:00, 17:00 i 23:00
Określone punkty czasowe (07:00, 17:00 i 23:00)
Wartości AUC (Nmol*h/l) dla androstendionu
Ramy czasowe: Określone punkty czasowe (23:00-23:00, 23:00-07:00, 07:00-15:00 i 15:00-23:00)
Wartości AUC (nmol*h/l) dla androstendionu dla następujących okresów sprawozdawczych: 24 godziny (23:00-23:00), 23:00-07:00, 07:00-15:00 i 15:00-23:00
Określone punkty czasowe (23:00-23:00, 23:00-07:00, 07:00-15:00 i 15:00-23:00)
Wartości AUC (Nmol*h/l) dla 17-OHP
Ramy czasowe: Określone punkty czasowe (23:00-23:00, 23:00-07:00, 07:00-15:00 i 15:00-23:00)
Wartości AUC (nmol*h/l) dla 17-OHP dla następujących okresów sprawozdawczych: 24 godziny (23:00-23:00), 23:00-07:00, 07:00-15:00 i 15:00-23:00
Określone punkty czasowe (23:00-23:00, 23:00-07:00, 07:00-15:00 i 15:00-23:00)
Wartości AUC (Pmol*h/l) dla ACTH
Ramy czasowe: Określone punkty czasowe (23:00-23:00, 23:00-07:00, 07:00-15:00 i 15:00-23:00)
Wartości AUC (pmol*h/l) dla ACTH dla następujących okresów sprawozdawczych: 24 godziny (23:00-23:00), 23:00-07:00, 07:00-15:00 i 15:00-23:00
Określone punkty czasowe (23:00-23:00, 23:00-07:00, 07:00-15:00 i 15:00-23:00)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Diurnal Limited

Współpracownicy

National Institutes of Health (NIH)

Śledczy

  • Główny śledczy: Deborah P Merke, BS, MS, MD, National Institutes of Health Clinical Center (CC)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 listopada 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 listopada 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

28 listopada 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 maja 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 kwietnia 2017

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DIUR-003

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wrodzony przerost nadnerczy

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Iran

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj