Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pilotstudie for å karakterisere og undersøke farmakokinetikken og effekten av Chronocort® hos voksne med CAH

11. april 2017 oppdatert av: Diurnal Limited

En fase 2 pilotstudie for å karakterisere og undersøke farmakokinetikken og sykdomsbiomarkørresponsen til Chronocort® hos voksne med medfødt binyrehyperplasi

Hensikten med denne studien er å samle informasjon om sikkerhet og effektivitet om en ny formulering av Hydrokortison (Chronocort®) som brukes til å behandle pasienter med en sykdom som kalles medfødt binyrehyperplasi (CAH). Hydrokortison er den menneskeskapte versjonen av hormonet kortisol, som frigjøres i kroppen etter et vanlig daglig mønster. Målet med studien er å måle nivåene av hydrokortison som absorberes i blodet når Chronocort® er tatt og hva som påvirker det andre hormoner i kroppen. Siden Chronocort® forventes å etterligne det samme frigjøringsmønsteret av kortisol i kroppen, er det håp om at pasienter med CAH vil bli behandlet mer effektivt for å håndtere sykdommen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er en fase 2-pilotstudie for å karakterisere og undersøke farmakokinetikken og effektprofilen til Chronocort® hos voksne med medfødt binyrehyperplasi (CAH). Den er designet som en todelt, enkelt kohort, åpen, flerdose fase 2-pilotstudie for å: (Del A) karakterisere og undersøke farmakokinetikken (PK) og sykdomsbiomarkøradferd etter korttidsdosering med Chronocort®; og å (del B) undersøke sykdomskontrollen etter seks måneders dosetitrering med Chronocort® hos voksne med CAH.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892-1932
        • National Institutes of Health Clinical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Kjent CAH på grunn av 21-hydroksylase-mangel (klassisk CAH) basert på hormonell og genetisk testing behandlet med hydrokortison, prednison, prednisolon eller deksametason i en stabil dosering i minimum 3 måneder.
  2. Mannlige eller kvinnelige pasienter i alderen 18 år og oppover.
  3. Levering av signert skriftlig informert samtykke.
  4. God generell helse.
  5. Kvinner i fertil alder må ha negativ graviditetstest i starten og ved alle besøk. Kvinner som deltar i samleie må bruke en medisinsk akseptabel prevensjonsmetode (som definert i protokollen, avsnitt 10.5).
  6. Plasma-reninaktivitet må være innenfor det klinisk akseptable området ved screening (mindre enn 1,5 ganger øvre normalområde).

Ekskluderingskriterier:

  1. Komorbid tilstand som krever daglig administrering av en medisin som induserer leverenzymer eller forstyrrer metabolismen av glukokortikoider.
  2. Klinisk eller biokjemisk bevis på lever- eller nyresykdom. Kreatinin over normalområdet eller forhøyede leverfunksjonstester (ALT eller AST) > 2 ganger øvre normalgrense.
  3. Kvinner som er gravide eller ammende.
  4. Kvinner som tar en østrogenholdig p-pille og som har tatt den innen 6 uker etter rekruttering.
  5. Pasienter som tar spironolakton.
  6. Pasienter på inhalerte eller orale steroider bortsett fra behandling for CAH.
  7. Pasienter med andre betydelige medisinske eller psykiatriske tilstander som etter etterforskeren mener vil utelukke deltakelse i rettssaken.
  8. Deltakelse i en annen klinisk utprøving av et undersøkelses- eller lisensiert legemiddel eller enhet innen 3 måneder før inkludering i denne studien.
  9. Pasienter med bilateral adrenalektomi i anamnesen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Hydrokortison kapsler med modifisert frigjøring
Chronocort kapsler med modifisert utløsning, 5 mg, 10 mg og 20 mg Doseringsfrekvens to ganger daglig (mane og nocte) Doseinnstilling ved titrering for å oppnå optimal biokjemisk og terapeutisk respons
Legemiddel: Hydrokortison kapsler med modifisert frigjøring
Pasienter med medfødt binyrehyperplasi standardisert på konvensjonell terapi blir registrert i studien og behandlingen byttes til Chronocort, først for farmakokinetisk vurdering etterfulgt av langsiktig biokjemisk og effektvurdering
Andre navn:
  • Chronocort

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetisk profil (Cmax) etter korttidsbehandling med Chronocort® hos voksne pasienter med medfødt binyrehyperplasi
Tidsramme: 24 timer
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av chronocort
24 timer
Farmakokinetisk profil (AUC0-24) etter korttidsbehandling med Chronocort® hos voksne pasienter med medfødt binyrehyperplasi
Tidsramme: 24 timer (kl. 2300, 0100, 0300, 0500, 0600, 0700, 0800, 0900, 1000, 1100, 1200, 1300, 1400, 1500, 1600, 102, 102, 102, 102
Areal under kurven (AUC) fra 0 til 24 timer (prøvetaking skjer på følgende tidspunkter: 2300, 0100, 0300, 0500, 0600, 0700, 0800, 0900, 1000, 1100, 1300, 1300, 1200, 1200, 1200, 1200, 10 1700, 1900, 2100, 2300)
24 timer (kl. 2300, 0100, 0300, 0500, 0600, 0700, 0800, 0900, 1000, 1100, 1200, 1300, 1400, 1500, 1600, 102, 102, 102, 102
Farmakokinetisk profil (Tmax) etter korttidsbehandling med Chronocort® hos voksne pasienter med medfødt binyrehyperplasi
Tidsramme: 24 timer
Tid til maksimal plasmakonsentrasjon (tmax)
24 timer

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandelen av pasienter med 17-OHP og androstenedion-nivåer kl. 07.00 innenfor foreslåtte optimale områder under behandling med Chronocort og under standardbehandling (ved baseline)
Tidsramme: Spesifikt tidspunkt (0700 timer)
Foreslåtte optimale områder for 17-OHP: 300-1200ng/dl Foreslåtte optimale områder for androstenedion: 40-150ng.dl for hanner og 30-200ng/dl for kvinner
Spesifikt tidspunkt (0700 timer)
17-OHP-nivåer kl. 07.00, 17.00 og 23.00
Tidsramme: Spesifiserte tidspunkter (0700, 1700 og 2300)
17-OHP-nivåer kl. 07.00, 17.00 og 23.00
Spesifiserte tidspunkter (0700, 1700 og 2300)
Androstenedionnivåer kl. 07.00, 17.00 og 23.00
Tidsramme: Spesifiserte tidspunkter (0700, 1700 og 2300)
Androstenedionnivåer kl. 07.00, 17.00 og 23.00
Spesifiserte tidspunkter (0700, 1700 og 2300)
ACTH-nivåer klokken 0700, 1700 og 2300
Tidsramme: Spesifiserte tidspunkter (0700, 1700 og 2300)
ACTH-nivåer kl. 07.00, 17.00 og 23.00
Spesifiserte tidspunkter (0700, 1700 og 2300)
AUC-verdier (Nmol*t/L) for androstenedion
Tidsramme: Spesifikke tidspunkter (2300-2300, 2300-0700, 0700-1500 og 1500-2300)
AUC-verdier (nmol*t/L) for androstenedion for følgende rapporteringsperioder: 24 timer (2300-2300t), 2300-0700t, 0700-1500t og 1500-2300t
Spesifikke tidspunkter (2300-2300, 2300-0700, 0700-1500 og 1500-2300)
AUC-verdier (Nmol*t/L) for 17-OHP
Tidsramme: Spesifikke tidspunkter (2300-2300, 2300-0700, 0700-1500 og 1500-2300)
AUC-verdier (nmol*t/L) for 17-OHP for følgende rapporteringsperioder: 24 timer (2300-2300t), 2300-0700t, 0700-1500t og 1500-2300t
Spesifikke tidspunkter (2300-2300, 2300-0700, 0700-1500 og 1500-2300)
AUC-verdier (Pmol*h/L) for ACTH
Tidsramme: Spesifikke tidspunkter (2300-2300, 2300-0700, 0700-1500 og 1500-2300)
AUC-verdier (pmol*t/L) for ACTH for følgende rapporteringsperioder: 24 timer (2300-2300t), 2300-0700t, 0700-1500t og 1500-2300t
Spesifikke tidspunkter (2300-2300, 2300-0700, 0700-1500 og 1500-2300)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Diurnal Limited

Samarbeidspartnere

National Institutes of Health (NIH)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Deborah P Merke, BS, MS, MD, National Institutes of Health Clinical Center (CC)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2013

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. november 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. november 2012

Først lagt ut (Anslag)

28. november 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. mai 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. april 2017

Sist bekreftet

1. april 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DIUR-003

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Medfødt binyrehyperplasi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Costa Rica

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere