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一项随机 III 期研究，以评估长期尼罗替尼巩固治疗对 CP CML 患者 TFR 的影响。 (ENESTPath)

2021年6月23日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

一项前瞻性、随机化、开放标签、双臂 III 期研究，旨在评估费城阳性 CML 患者在使用尼罗替尼 300mg BID 进行两次不同持续时间的巩固治疗后的无治疗缓解 (TFR) 率。

本研究旨在评估费城染色体阳性 (Ph+) 慢性粒细胞白血病 (CML) 患者接受尼罗替尼 300 mg 每日两次 (BID) 巩固治疗的最佳持续时间，以便患者保持无治疗缓解 (≥MR4. 0) 在开始无治疗缓解 (TFR) 阶段后 12 个月没有分子复发。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项前瞻性、随机、开放标签、多中心的 III 期研究。 研究设计由 3 个阶段组成：

  • 尼罗替尼诱导期：12个月
  • 尼罗替尼巩固期：12 或 24 个月，取决于随机化
  • Nilotinib 无治疗缓解 (TFR) 阶段：24 或 36 个月，取决于随机化。

受试者被纳入研究，并在诱导期（12 个月）和巩固期（12 个月）期间接受尼罗替尼 300 毫克每天两次 (BID) 治疗 24 个月。 在前 24 个月的治疗结束时，参与者在 5 次实时定量聚合酶链反应 (RQ-PCR) 评估中有 4 次达到持续分子反应（定义为 ≥ MR4.0，包括最后一次评估，最近 12 个月）以 1:1 的比例随机分配至：

  1. 立即暂停尼罗替尼治疗并进入 TFR 阶段 36 个月（尼罗替尼 24 个月治疗组），或
  2. 继续尼罗替尼治疗 12 个月（随机化后巩固阶段），然后暂停治疗并进入 TFR 阶段 24 个月（尼罗替尼 36 个月治疗组）。

在治疗开始后 24 个月内未达到持续分子反应的参与者不符合随机分组的条件，并由研究者根据标准做法自行决定接受治疗。 收集有关生存、干细胞移植和患者疾病状况的信息，直至死亡或研究开始后 5 年，以先到者为准。 此外，对于 Nilotinib 36 个月治疗组，参与者在治疗开始后 36 个月未达到持续分子反应，退出研究并根据标准做法接受治疗并随访直至死亡或研究进入后 5 年，以先到者为准。

在 TFR 阶段复发的参与者进入研究的尼罗替尼再治疗阶段，并使用与 TFR 阶段之前相同剂量的尼罗替尼再次治疗。 这些患者继续接受研究，直到 5 年研究期结束，除非因协议中规定的任何原因提前退出和中止研究。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

620

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 丹麦
      • Holstebro、丹麦、DK-7500
        • Novartis Investigative Site
      • Roskilde、丹麦、4000
        • Novartis Investigative Site
  • 保加利亚
      • Pleven、保加利亚、5800
        • Novartis Investigative Site
      • Plovdiv、保加利亚、4002
        • Novartis Investigative Site
      • Sofia、保加利亚、1756
        • Novartis Investigative Site
      • Sofia、保加利亚、1431
        • Novartis Investigative Site
      • Varna、保加利亚、9000
        • Novartis Investigative Site
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1097
        • Novartis Investigative Site
      • Debrecen、匈牙利、4032
        • Novartis Investigative Site
      • Szeged、匈牙利、H 6725
        • Novartis Investigative Site
  • 塞尔维亚
      • Belgrade、塞尔维亚、11000
        • Novartis Investigative Site
      • Belgrade、塞尔维亚、11070
        • Novartis Investigative Site
      • Nis、塞尔维亚、18000
        • Novartis Investigative Site
      • Novi Sad、塞尔维亚
        • Novartis Investigative Site
  • 奥地利
      • Graz、奥地利、8036
        • Novartis Investigative Site
      • Linz、奥地利、A-4010
        • Novartis Investigative Site
      • Linz、奥地利、4010
        • Novartis Investigative Site
      • Rankweil、奥地利、A-6830
        • Novartis Investigative Site
      • Salzburg、奥地利、5020
        • Novartis Investigative Site
    • Oberoesterreich
      • Linz、Oberoesterreich、奥地利、A 4020
        • Novartis Investigative Site
  • 希腊
      • Athens、希腊、115 27
        • Novartis Investigative Site
      • Athens、希腊、106 76
        • Novartis Investigative Site
      • Patras、希腊、265 00
        • Novartis Investigative Site
    • GR
      • Athens、GR、希腊、115 27
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki、GR、希腊、570 10
        • Novartis Investigative Site
  • 德国
      • Augsburg、德国、86150
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      • Bayreuth、德国、95445
        • Novartis Investigative Site
      • Berlin、德国、13353
        • Novartis Investigative Site
      • Braunschweig、德国、38114
        • Novartis Investigative Site
      • Bremen、德国、28177
        • Novartis Investigative Site
      • Chemnitz、德国、09113
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      • Dresden、德国、01307
        • Novartis Investigative Site
      • Eisenach、德国、99817
        • Novartis Investigative Site
      • Frankfurt、德国、60596
        • Novartis Investigative Site
      • Georgsmarienhuette、德国、49124
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      • Halle、德国、06110
        • Novartis Investigative Site
      • Hamm、德国、59063
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      • Kiel、德国、24105
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        • Novartis Investigative Site
      • Leipzig、德国、04103
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      • Muenchen、德国、81241
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      • Muenster、德国、48149
        • Novartis Investigative Site
      • Nuernberg、德国、90449
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      • Offenburg、德国、77654
        • Novartis Investigative Site
      • Potsdam、德国、14467
        • Novartis Investigative Site
      • Rostock、德国、18057
        • Novartis Investigative Site
      • Rostock、德国、18059
        • Novartis Investigative Site
      • Schorndorf、德国、73614
        • Novartis Investigative Site
      • Schwäbisch-Hall、德国、74523
        • Novartis Investigative Site
      • Stuttgart、德国、70174
        • Novartis Investigative Site
      • Velbert、德国、42551
        • Novartis Investigative Site
      • Westerstede、德国、26655
        • Novartis Investigative Site
      • Wiesbaden、德国、65191
        • Novartis Investigative Site
      • Wuerzburg、德国、97080
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wuerttemberg
      • Mannheim、Baden-Wuerttemberg、德国、68305
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  • 意大利
      • Napoli、意大利、80131
        • Novartis Investigative Site
      • Novara、意大利、28100
        • Novartis Investigative Site
      • Perugia、意大利、06129
        • Novartis Investigative Site
    • AL
      • Alessandria、AL、意大利、15100
        • Novartis Investigative Site
    • AN
      • Ancona、AN、意大利、60126
        • Novartis Investigative Site
    • AV
      • Avellino、AV、意大利、83100
        • Novartis Investigative Site
    • BA
      • Bari、BA、意大利、70124
        • Novartis Investigative Site
    • BO
      • Bologna、BO、意大利、40138
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Brescia、BS、意大利、25123
        • Novartis Investigative Site
    • CA
      • Cagliari、CA、意大利、09126
        • Novartis Investigative Site
    • CR
      • Cremona、CR、意大利、26100
        • Novartis Investigative Site
    • CT
      • Catania、CT、意大利、95100
        • Novartis Investigative Site
    • FE
      • Cona、FE、意大利、44100
        • Novartis Investigative Site
    • FG
      • San Giovanni Rotondo、FG、意大利、71013
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Firenze、FI、意大利、50134
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova、GE、意大利、16132
        • Novartis Investigative Site
    • LE
      • Lecce、LE、意大利、73100
        • Novartis Investigative Site
    • LI
      • Livorno、LI、意大利、57124
        • Novartis Investigative Site
    • Lazio
      • Roma、Lazio、意大利、00168
        • Novartis Investigative Site
    • ME
      • Messina、ME、意大利、98125
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano、MI、意大利、20162
        • Novartis Investigative Site
      • Milano、MI、意大利、20132
        • Novartis Investigative Site
      • Milano、MI、意大利、20122
        • Novartis Investigative Site
    • MO
      • Modena、MO、意大利、41124
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo、PA、意大利、90127
        • Novartis Investigative Site
      • Palermo、PA、意大利、90146
        • Novartis Investigative Site
    • PD
      • Padova、PD、意大利、35128
        • Novartis Investigative Site
    • PE
      • Pescara、PE、意大利、65124
        • Novartis Investigative Site
    • PI
      • Pisa、PI、意大利、56126
        • Novartis Investigative Site
    • PR
      • Parma、PR、意大利、43100
        • Novartis Investigative Site
    • PV
      • Pavia、PV、意大利、27100
        • Novartis Investigative Site
    • PZ
      • Potenza、PZ、意大利、85100
        • Novartis Investigative Site
    • RC
      • Reggio Calabria、RC、意大利、89124
        • Novartis Investigative Site
    • RE
      • Reggio Emilia、RE、意大利、42123
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma、RM、意大利、00144
        • Novartis Investigative Site
      • Roma、RM、意大利、00161
        • Novartis Investigative Site
      • Roma、RM、意大利、00133
        • Novartis Investigative Site
    • SA
      • Pagani、SA、意大利、84016
        • Novartis Investigative Site
    • SI
      • Siena、SI、意大利、53100
        • Novartis Investigative Site
    • TA
      • Taranto、TA、意大利、74100
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano、TO、意大利、10043
        • Novartis Investigative Site
      • Torino、TO、意大利、10126
        • Novartis Investigative Site
    • TV
      • Treviso、TV、意大利、31100
        • Novartis Investigative Site
    • UD
      • Udine、UD、意大利、33100
        • Novartis Investigative Site
    • VE
      • Mirano、VE、意大利、30035
        • Novartis Investigative Site
      • Venezia、VE、意大利、30174
        • Novartis Investigative Site
    • VI
      • Vicenza、VI、意大利、36100
        • Novartis Investigative Site
    • VR
      • Verona、VR、意大利、37126
        • Novartis Investigative Site
  • 挪威
      • Bergen、挪威、NO-5021
        • Novartis Investigative Site
      • Oslo、挪威、NO-0310
        • Novartis Investigative Site
  • 捷克语
    • CZE
      • Hradec Kralove、CZE、捷克语、500 05
        • Novartis Investigative Site
    • Czech Republic
      • Brno Bohunice、Czech Republic、捷克语、625 00
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  • 斯洛伐克
      • Bratislava、斯洛伐克、85107
        • Novartis Investigative Site
      • Martin、斯洛伐克、03601
        • Novartis Investigative Site
  • 斯洛文尼亚
      • Ljubljana、斯洛文尼亚、1000
        • Novartis Investigative Site
  • 比利时
      • Bruxelles、比利时、1070
        • Novartis Investigative Site
      • Liege、比利时、4000
        • Novartis Investigative Site
  • 法国
      • Angers Cedex 1、法国、49033
        • Novartis Investigative Site
      • Bordeaux、法国、33076
        • Novartis Investigative Site
      • Bordeaux Cedex、法国、33000
        • Novartis Investigative Site
      • Chalon sur Saône、法国、71321
        • Novartis Investigative Site
      • Chambéry cedex、法国、73011
        • Novartis Investigative Site
      • Clermont Ferrand cedex 1、法国、63003
        • Novartis Investigative Site
      • Corbeil Essonnes、法国、91100
        • Novartis Investigative Site
      • Dunkerque、法国、59240
        • Novartis Investigative Site
      • Grenoble、法国、38043
        • Novartis Investigative Site
      • La Roche sur Yon cedex 9、法国、85925
        • Novartis Investigative Site
      • Lille、法国、59037
        • Novartis Investigative Site
      • Lille cedex、法国、59020
        • Novartis Investigative Site
      • Lyon Cedex、法国、69373
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille、法国、13273
        • Novartis Investigative Site
      • Metz、法国、57085
        • Novartis Investigative Site
      • Metz、法国、57000
        • Novartis Investigative Site
      • Mulhouse cedex、法国、68070
        • Novartis Investigative Site
      • Nice Cedex、法国、06202
        • Novartis Investigative Site
      • Paris、法国、75012
        • Novartis Investigative Site
      • Perpignan、法国、66046
        • Novartis Investigative Site
      • Pontoise、法国、F-95300
        • Novartis Investigative Site
      • Rouen Cedex 1、法国、76038
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Priest en Jarez、法国、42271
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse、法国、31059
        • Novartis Investigative Site
    • Bayonne Cedex
      • Bayonne、Bayonne Cedex、法国、64109
        • Novartis Investigative Site
    • Cedex
      • Caen、Cedex、法国、14033
        • Novartis Investigative Site
    • Cedex 09
      • Le Mans、Cedex 09、法国、72037
        • Novartis Investigative Site
    • Cedex 10
      • Paris Cedex 10、Cedex 10、法国、75475
        • Novartis Investigative Site
  • 波兰
      • Chorzow、波兰、41-500
        • Novartis Investigative Site
      • Gdansk、波兰、80 952
        • Novartis Investigative Site
      • Katowice、波兰、40-027
        • Novartis Investigative Site
      • Krakow、波兰、30-510
        • Novartis Investigative Site
      • Olsztyn、波兰、10 561
        • Novartis Investigative Site
      • Opole、波兰、45-372
        • Novartis Investigative Site
      • Torun、波兰、87 100
        • Novartis Investigative Site
      • Warszawa、波兰、02 776
        • Novartis Investigative Site
      • Warszawa、波兰、02 106
        • Novartis Investigative Site
  • 瑞典
      • Stockholm、瑞典、SE-171 76
        • Novartis Investigative Site
  • 罗马尼亚
      • Bucharest、罗马尼亚、030 171
        • Novartis Investigative Site
      • Bucharest、罗马尼亚、500098
        • Novartis Investigative Site
      • Cluj-Napoca、罗马尼亚、400124
        • Novartis Investigative Site
      • Iasi、罗马尼亚、700483
        • Novartis Investigative Site
      • Sibiu、罗马尼亚、550245
        • Novartis Investigative Site
      • Timisoara、罗马尼亚、300 079
        • Novartis Investigative Site
    • District 2
      • Bucharest、District 2、罗马尼亚、022328
        • Novartis Investigative Site
  • 芬兰
      • HUS Helsinki、芬兰、FIN-00029
        • Novartis Investigative Site
  • 英国
      • East Yorkshire、英国、HU16 5JQ
        • Novartis Investigative Site
      • Edinburgh、英国、EH4 2XU
        • Novartis Investigative Site
      • London、英国、EC1A 7BE
        • Novartis Investigative Site
      • London、英国、W12 0HS
        • Novartis Investigative Site
  • 葡萄牙
      • Lisboa、葡萄牙、1749-035
        • Novartis Investigative Site
      • Lisboa、葡萄牙、1099 023
        • Novartis Investigative Site
      • Porto、葡萄牙、4099-001
        • Novartis Investigative Site
      • Porto、葡萄牙、4200-072
        • Novartis Investigative Site
      • Porto、葡萄牙、4200 319
        • Novartis Investigative Site
  • 西班牙
      • Granollers、西班牙、08402
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid、西班牙、28041
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid、西班牙、28034
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid、西班牙、28046
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid、西班牙、28006
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid、西班牙、28040
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid、西班牙、28009
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid、西班牙、28222
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid、西班牙、28031
        • Novartis Investigative Site
      • Murcia、西班牙、30008
        • Novartis Investigative Site
      • Santa Cruz de Tenerife、西班牙、38009
        • Novartis Investigative Site
      • Zaragoza、西班牙、50009
        • Novartis Investigative Site
    • Andalucia
      • Granada、Andalucia、西班牙、18014
        • Novartis Investigative Site
      • Jaen、Andalucia、西班牙、23007
        • Novartis Investigative Site
      • Malaga、Andalucia、西班牙、29010
        • Novartis Investigative Site
      • Sevilla、Andalucia、西班牙、41013
        • Novartis Investigative Site
      • Sevilla、Andalucia、西班牙、41009
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Sabadell、Barcelona、西班牙、08208
        • Novartis Investigative Site
    • Castilla Y Leon
      • León、Castilla Y Leon、西班牙、24071
        • Novartis Investigative Site
      • Salamanca、Castilla Y Leon、西班牙、37007
        • Novartis Investigative Site
      • Valladolid、Castilla Y Leon、西班牙、47011
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Badalona、Catalunya、西班牙、08916
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona、Catalunya、西班牙、08035
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona、Catalunya、西班牙、08036
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona、Catalunya、西班牙、08003
        • Novartis Investigative Site
      • Girona、Catalunya、西班牙、17007
        • Novartis Investigative Site
      • Hospitalet de LLobregat、Catalunya、西班牙、08907
        • Novartis Investigative Site
      • Tarragona、Catalunya、西班牙、43005
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Alicante、Comunidad Valenciana、西班牙、03010
        • Novartis Investigative Site
      • Alzira、Comunidad Valenciana、西班牙、46600
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia、Comunidad Valenciana、西班牙、46026
        • Novartis Investigative Site
    • Extremadura
      • Caceres、Extremadura、西班牙、10003
        • Novartis Investigative Site
    • Galicia
      • La Coruna、Galicia、西班牙、15006
        • Novartis Investigative Site
      • Pontevedra、Galicia、西班牙、36071
        • Novartis Investigative Site
      • Santiago de Compostela、Galicia、西班牙、15706
        • Novartis Investigative Site
    • Islas Baleares
      • Palma De Mallorca、Islas Baleares、西班牙、07120
        • Novartis Investigative Site
    • Navarra
      • Pamplona、Navarra、西班牙、31008
        • Novartis Investigative Site
    • Pais Vasco
      • San Sebastian、Pais Vasco、西班牙、20080
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

关键纳入标准：

  • 慢性期 Ph+ CML 确诊
  • 以前使用伊马替尼一线治疗至少 2 年；
  • 完全细胞遗传学反应的患者；

关键排除标准：

  • 进入研究时的 MR4.0 先前成就；
  • 既往使用伊马替尼以外的其他靶细胞抑制剂治疗；
  • 具有任何可检测到的非典型白血病转录物病史的患者或在筛选时具有可检测到的非典型白血病转录物的患者；
  • 除细胞减灭术外，伊马替尼以外的既往慢性粒细胞白血病抗癌药；
  • 研究者认为可能导致不可接受的安全风险或损害对方案的遵守的严重和/或不受控制的并发医学疾病；
  • 进入研究前 5 年内有其他活动性恶性肿瘤的病史，既往或同时患有基底细胞皮肤癌和既往接受过治愈性治疗的原位癌除外；
  • 先前手术尚未康复的患者；
  • 第 1 天后 4 周内用其他研究药物治疗；
  • 可能显着改变研究药物吸收的胃肠 (GI) 功能受损或胃肠道疾病

其他包含/排除标准可能适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：尼洛替尼 24 个月治疗
参与者接受尼罗替尼 300mg BID 治疗 24 个月，然后进入 36 个月的 TFR 阶段
药品：尼罗替尼
参与者每日口服 300 毫克尼洛替尼，每日两次，每次两次，每粒 150 毫克，每日两次。
其他名称：
  • AMN107
实验性的：尼罗替尼 36 个月治疗
参与者接受尼罗替尼 300mg BID 治疗 36 个月，然后进入 24 个月的 TFR 阶段
药品：尼罗替尼
参与者每日口服 300 毫克尼洛替尼，每日两次，每次两次，每粒 150 毫克，每日两次。
其他名称：
  • AMN107
实验性的：不是随机的
参与者接受诺罗替尼 300mg BID 治疗 24 个月，但在治疗 24 个月后未达到持续的分子学反应。
药品：尼罗替尼
参与者每日口服 300 毫克尼洛替尼，每日两次，每次两次，每粒 150 毫克，每日两次。
其他名称：
  • AMN107

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
进入 TFR 阶段后 12 个月仍保持无治疗缓解 (TFR) 且无分子复发的参与者百分比
大体时间：进入 TFR 阶段后 12 个月，即尼罗替尼 24 个月治疗组研究治疗开始后 36 个月和尼罗替尼 36 个月治疗组研究治疗开始后 48 个月

进入 TFR 阶段（未重新开始尼罗替尼治疗）后 12 个月仍保持 TFR（≥分子反应 (MR) 4.0）且无分子复发的参与者人数除以进入 TFR 阶段的参与者人数再乘以 100。

TFR 期间的分子复发定义为主要分子反应 (MMR) 的丧失，或 MR4.0 的确认丧失（定义为在 TFR 阶段连续 3 次访问评估的 3 次连续测试低于 MR4.0）。 在 TFR 阶段提前退出研究的参与者被视为不成功的 TFR。

置信区间是根据 Exact Clopper-Pearson 方法计算的。 MMR 定义为与标准化基线相比，BCR-ABL 转录本减少≥3.0 log 或≤0.1% BCR-ABL。

MR4.0 定义为可检测疾病≤0.01% 具有≥10,000 ABL 转录本的 cDNA 中的 BCR-ABL 或不可检测疾病
进入 TFR 阶段后 12 个月，即尼罗替尼 24 个月治疗组研究治疗开始后 36 个月和尼罗替尼 36 个月治疗组研究治疗开始后 48 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
在研究开始时没有反应的参与者中随机化前诱导/巩固阶段 MMR 的累积发生率
大体时间：从基线到研究治疗开始后 24 个月

在随机化前诱导/巩固阶段处于 MMR 的参与者人数除以在基线时没有该反应的参与者人数，然后乘以 100。

置信区间是根据 Exact Clopper-Pearson 方法计算的。 MMR 定义为与标准化基线相比 BCR-ABL 转录物减少 ≥ 3.0 log 或 ≤ 0.1% BCR-ABL。
从基线到研究治疗开始后 24 个月
研究开始时没有反应的参与者在随机化后巩固阶段的 MMR 累积发生率
大体时间：从随机化（研究治疗开始后 24 个月）到研究治疗开始后 36 个月

在随机化后巩固阶段处于 MMR 的参与者人数除以在基线时没有该反应的参与者人数，然后乘以 100。 随机化后巩固阶段对应于尼洛替尼 36 个月治疗组的 12 个月额外治疗（随机化后）。

置信区间是根据 Exact Clopper-Pearson 方法计算的。 MMR 定义为与标准化基线相比 BCR-ABL 转录物减少 ≥ 3.0 log 或 ≤ 0.1% BCR-ABL。
从随机化（研究治疗开始后 24 个月）到研究治疗开始后 36 个月
研究开始时没有反应的参与者在随机化前诱导/巩固阶段 MR4.0 的累积发生率
大体时间：从基线到研究治疗开始后 24 个月

在随机化前诱导/巩固阶段处于 MR4.0 的参与者人数除以在基线时没有该反应的参与者人数，然后乘以 100。

置信区间是根据 Exact Clopper-Pearson 方法计算的。 MR4.0 定义为可检测疾病≤0.01% 具有 ≥10,000 个 ABL 转录本的 cDNA 存在 BCR-ABL IS 或检测不到疾病（用于检测 BCR-ABL 的相同体积的 cDNA 中的 ABL 转录本数量）
从基线到研究治疗开始后 24 个月
MR4.0 在研究开始时没有反应的参与者中随机化后巩固阶段的累积发生率
大体时间：从随机化（研究治疗开始后 24 个月）到研究治疗开始后 36 个月

在随机化后巩固阶段处于 MR4.0 的参与者人数除以在基线时没有反应的参与者人数，然后乘以 100。 随机化后巩固阶段对应于尼洛替尼 36 个月治疗组的 12 个月额外治疗（随机化后）。

置信区间是根据 Exact Clopper-Pearson 方法计算的。 MR4.0 定义为可检测疾病≤0.01% 具有 ≥10,000 个 ABL 转录本的 cDNA 存在 BCR-ABL IS 或检测不到疾病（用于检测 BCR-ABL 的相同体积的 cDNA 中的 ABL 转录本数量）
从随机化（研究治疗开始后 24 个月）到研究治疗开始后 36 个月
在研究开始时没有这种反应的参与者中，随机化前诱导/巩固阶段 MR4.5 的累积发生率
大体时间：从基线到研究治疗开始后 24 个月

在随机化前诱导/巩固阶段处于 MR4.5 的参与者人数除以在基线时没有该反应的参与者人数，然后乘以 100。

置信区间是根据 Exact Clopper-Pearson 方法计算的。 MR4.5 定义为可检测疾病≤ 0.0032% BCR-ABL IS；或 cDNA 中检测不到的疾病，具有 ≥ 32,000 个 ABL 转录本（用于检测 BCR-ABL 的相同体积的 cDNA 中的 ABL 转录本数量）
从基线到研究治疗开始后 24 个月
MR4.5 在研究开始时没有反应的参与者中随机化后巩固阶段的累积发生率
大体时间：从随机化（研究治疗开始后 24 个月）到研究治疗开始后 36 个月

在随机化后巩固阶段处于 MR4.5 的参与者人数除以在基线时没有反应的参与者人数，然后乘以 100。 随机化后巩固阶段对应于尼洛替尼 36 个月治疗组的 12 个月额外治疗（随机化后）。

置信区间是根据 Exact Clopper-Pearson 方法计算的。 MR4.5 定义为可检测疾病≤ 0.0032% BCR-ABL IS；或 cDNA 中检测不到的疾病，具有 ≥ 32,000 个 ABL 转录本（用于检测 BCR-ABL 的相同体积的 cDNA 中的 ABL 转录本数量）
从随机化（研究治疗开始后 24 个月）到研究治疗开始后 36 个月
随机化前诱导/巩固阶段 MMR 的累积发生率
大体时间：从基线到研究治疗开始后 24 个月

在随机化前诱导/巩固阶段处于 MMR 的参与者人数除以登记的参与者人数再乘以 100。

置信区间是根据 Exact Clopper-Pearson 方法计算的。 MMR 定义为与标准化基线相比 BCR-ABL 转录物减少 ≥ 3.0 log 或 ≤ 0.1% BCR-ABL。
从基线到研究治疗开始后 24 个月
随机化后巩固阶段 MMR 的累积发生率
大体时间：从随机化（研究治疗开始后 24 个月）到研究治疗开始后 36 个月

在随机化后巩固阶段处于 MMR 的参与者人数除以登记的参与者人数再乘以 100。 随机化后巩固阶段对应于尼洛替尼 36 个月治疗组的 12 个月额外治疗（随机化后）。

置信区间是根据 Exact Clopper-Pearson 方法计算的。 MMR 定义为与标准化基线相比 BCR-ABL 转录物减少 ≥ 3.0 log 或 ≤ 0.1% BCR-ABL。
从随机化（研究治疗开始后 24 个月）到研究治疗开始后 36 个月
随机化前诱导/巩固阶段 MR4.0 的累积发生率
大体时间：从基线到研究治疗开始后 24 个月

在随机化前诱导/巩固阶段处于 MR4.0 的参与者人数除以登记的参与者人数再乘以 100。

置信区间是根据 Exact Clopper-Pearson 方法计算的。 MR4.0 定义为可检测疾病≤0.01% 具有 ≥10,000 个 ABL 转录本的 cDNA 存在 BCR-ABL IS 或检测不到疾病（用于检测 BCR-ABL 的相同体积的 cDNA 中的 ABL 转录本数量）
从基线到研究治疗开始后 24 个月
随机化后巩固阶段 MR4.0 的累积发生率
大体时间：从随机化（研究治疗开始后 24 个月）到研究治疗开始后 36 个月

在随机化后巩固阶段处于 MR4.0 的参与者人数除以登记的参与者人数再乘以 100。 随机化后巩固阶段对应于尼洛替尼 36 个月治疗组的 12 个月额外治疗（随机化后）。

置信区间是根据 Exact Clopper-Pearson 方法计算的。 MR4.0 定义为可检测疾病≤0.01% 具有 ≥10,000 个 ABL 转录本的 cDNA 存在 BCR-ABL IS 或检测不到疾病（用于检测 BCR-ABL 的相同体积的 cDNA 中的 ABL 转录本数量）
从随机化（研究治疗开始后 24 个月）到研究治疗开始后 36 个月
随机前诱导/巩固阶段 MR4.5 的累积发生率
大体时间：从基线到研究治疗开始后 24 个月

在随机化前诱导/巩固阶段处于 MR4.5 的参与者人数除以登记的参与者人数再乘以 100。

置信区间是根据 Exact Clopper-Pearson 方法计算的。 MR4.5 定义为可检测疾病≤ 0.0032% BCR-ABL IS；或 cDNA 中检测不到的疾病，具有 ≥ 32,000 个 ABL 转录本（用于检测 BCR-ABL 的相同体积的 cDNA 中的 ABL 转录本数量）
从基线到研究治疗开始后 24 个月
随机化后巩固阶段 MR4.5 的累积发生率
大体时间：从随机化（研究治疗开始后 24 个月）到研究治疗开始后 36 个月

在随机化后巩固阶段处于 MR4.5 的参与者人数除以登记的参与者人数再乘以 100。 随机化后巩固阶段对应于尼洛替尼 36 个月治疗组的 12 个月额外治疗（随机化后）。

置信区间是根据 Exact Clopper-Pearson 方法计算的。 MR4.5 定义为可检测疾病≤ 0.0032% BCR-ABL IS；或 cDNA 中检测不到的疾病，具有 ≥ 32,000 个 ABL 转录本（用于检测 BCR-ABL 的相同体积的 cDNA 中的 ABL 转录本数量）
从随机化（研究治疗开始后 24 个月）到研究治疗开始后 36 个月
在 TFR 阶段处于 MMR 状态的参与者百分比
大体时间：对于尼罗替尼 36 个月治疗组，从进入 TFR 阶段后第 1 个月到进入 TFR 阶段后最多 24 个月，对于尼罗替尼 24 个月治疗组，从进入 TFR 阶段后最多 36 个月

在选定时间点处于 MMR 的参与者人数除以 TFR 阶段的参与者人数，然后乘以 100。 随机分配到 Nilotinib 36 个月治疗组的参与者有最长 24 个月的 TFR 阶段，而随机分配到 Nilotinib 24 个月治疗组的参与者有最长 36 个月的 TFR 阶段。

置信区间是根据 Exact Clopper-Pearson 方法计算的。 MMR 定义为与标准化基线相比 BCR-ABL 转录物减少 ≥ 3.0 log 或 ≤ 0.1% BCR-ABL。
对于尼罗替尼 36 个月治疗组，从进入 TFR 阶段后第 1 个月到进入 TFR 阶段后最多 24 个月，对于尼罗替尼 24 个月治疗组，从进入 TFR 阶段后最多 36 个月
在 TFR 阶段处于 MR4.0 的参与者百分比
大体时间：尼洛替尼 36 个月治疗组从进入 TFR 阶段后第 1 个月到进入 TFR 阶段后最多 24 个月，尼罗替尼 24 个月治疗组进入 TFR 阶段后最多 36 个月

在选定时间点处于 MR4.0 的参与者人数除以 TFR 阶段的参与者人数，然后乘以 100。 随机分配到 Nilotinib 36 个月治疗组的参与者有最长 24 个月的 TFR 阶段，而随机分配到 Nilotinib 24 个月治疗组的参与者有最长 36 个月的 TFR 阶段。

置信区间是根据 Exact Clopper-Pearson 方法计算的。 MR4.0 定义为可检测疾病≤0.01% 具有 ≥10,000 个 ABL 转录本的 cDNA 存在 BCR-ABL IS 或检测不到疾病（用于检测 BCR-ABL 的相同体积的 cDNA 中的 ABL 转录本数量）
尼洛替尼 36 个月治疗组从进入 TFR 阶段后第 1 个月到进入 TFR 阶段后最多 24 个月，尼罗替尼 24 个月治疗组进入 TFR 阶段后最多 36 个月
在 TFR 阶段处于 MR4.5 的参与者百分比
大体时间：尼洛替尼 36 个月治疗组从进入 TFR 阶段后第 1 个月到进入 TFR 阶段后最多 24 个月，尼罗替尼 24 个月治疗组进入 TFR 阶段后最多 36 个月

在选定时间点处于 MR4.5 的参与者人数除以 TFR 阶段的参与者人数，然后乘以 100。 随机分配到 Nilotinib 36 个月治疗组的参与者有最长 24 个月的 TFR 阶段，而随机分配到 Nilotinib 24 个月治疗组的参与者有最长 36 个月的 TFR 阶段。

置信区间是根据 Exact Clopper-Pearson 方法计算的。 MR4.5 定义为可检测疾病≤ 0.0032% BCR-ABL IS；或 cDNA 中检测不到的疾病，具有 ≥ 32,000 个 ABL 转录本（用于检测 BCR-ABL 的相同体积的 cDNA 中的 ABL 转录本数量）
尼洛替尼 36 个月治疗组从进入 TFR 阶段后第 1 个月到进入 TFR 阶段后最多 24 个月，尼罗替尼 24 个月治疗组进入 TFR 阶段后最多 36 个月
诱导/巩固阶段的 BCR-ABL 比率（以百分比表示）
大体时间：尼洛替尼 24 个月治疗组和非随机参与者的研究治疗开始后从基线到 24 个月；尼洛替尼 36 个月治疗组在研究治疗开始后最多 36 个月。
在诱导/巩固阶段，BCR-ABL 转录本比率按国际标准 (IS)（以百分比表示）。 随机分配到尼洛替尼 36 个月治疗组的参与者有 12 个月的额外巩固期（随机化后）。
尼洛替尼 24 个月治疗组和非随机参与者的研究治疗开始后从基线到 24 个月；尼洛替尼 36 个月治疗组在研究治疗开始后最多 36 个月。
TFR 阶段的 BCR-ABL 比率（以百分比表示）
大体时间：对于尼罗替尼 36 个月治疗组，从进入 TFR 阶段后第 1 个月到进入 TFR 阶段后最多 24 个月，对于尼罗替尼 24 个月治疗组，从进入 TFR 阶段后最多 36 个月

在 TFR 阶段，BCR-ABL/对照基因 (ABL) 转录本比率按国际标准 (IS)（以百分比表示）。 BCR-ABL是断点簇区与Abelson基因的融合基因。

随机分配到 Nilotinib 36 个月治疗组的参与者有最长 24 个月的 TFR 阶段，而随机分配到 Nilotinib 24 个月治疗组的参与者有最长 36 个月的 TFR 阶段。
对于尼罗替尼 36 个月治疗组，从进入 TFR 阶段后第 1 个月到进入 TFR 阶段后最多 24 个月，对于尼罗替尼 24 个月治疗组，从进入 TFR 阶段后最多 36 个月
尼洛替尼再治疗阶段的 BCR-ABL 比率（以百分比表示）
大体时间：从进入再治疗阶段后的第 1 天到尼罗替尼 36 个月治疗组进入再治疗阶段后 24 个月和尼罗替尼 24 个月治疗组进入再治疗阶段后 36 个月
在尼罗替尼再治疗阶段，BCR-ABL/对照基因 (ABL) 转录本比率按国际标准 (IS)（以百分比表示）。 BCR-ABL是断点簇区与Abelson基因的融合基因。
从进入再治疗阶段后的第 1 天到尼罗替尼 36 个月治疗组进入再治疗阶段后 24 个月和尼罗替尼 24 个月治疗组进入再治疗阶段后 36 个月
研究的 TFR 阶段的无进展生存期 (PFS)。
大体时间：尼罗替尼 36 个月治疗组从 TFR 阶段开始到进入 TFR 阶段后最多 24 个月进展至 AP/BC 或死亡，尼罗替尼 24 个月治疗组进入 TFR 阶段后最多 36 个月

PFS 定义为从尼罗替尼 TFR 阶段开始日期到加速阶段/急变期 (AP/BC) 或死亡日期（以先到者为准）的时间。 随机分配到 Nilotinib 36 个月治疗组的参与者有最长 24 个月的 TFR 阶段，而随机分配到 Nilotinib 24 个月治疗组的参与者有最长 36 个月的 TFR 阶段。

在 PFS 分析的截止日期或之前不知道复发或死亡的患者在他们最后一次评估（细胞遗传学、血液学或髓外）的日期被审查，对于正在研究的患者，以及在最后一次联系的日期接受随访的患者。
尼罗替尼 36 个月治疗组从 TFR 阶段开始到进入 TFR 阶段后最多 24 个月进展至 AP/BC 或死亡，尼罗替尼 24 个月治疗组进入 TFR 阶段后最多 36 个月
研究的 TFR 阶段期间的无治疗生存期 (TFS)
大体时间：从 TFR 阶段开始到无治疗生存事件发生之日，尼罗替尼 36 个月治疗组进入 TFR 阶段后最多 24 个月，尼罗替尼 24 个月治疗组进入 TFR 阶段后最多 36 个月

TFS 定义为从 TFR 阶段开始到以下最早日期的时间：MMR 丢失、确认 MR4.0 丢失、重新开始尼罗替尼治疗、进展至 AP/BC 或死于任何原因。 不知道在截止日期或之前发生过任何事件的患者在对仍在研究的患者进行最后一次评估的日期和对正在接受研究的患者进行最后一次联系的日期中较早的日期进行审查向上。 随机分配到 Nilotinib 36 个月治疗组的参与者有最长 24 个月的 TFR 阶段，而随机分配到 Nilotinib 24 个月治疗组的参与者有最长 36 个月的 TFR 阶段。 MMR 定义为与标准化基线相比 BCR-ABL 转录物减少 ≥ 3.0 log 或 ≤ 0.1% BCR-ABL。

MR4.0 被定义为可检测疾病≤0.01%BCR-ABL IS 或 cDNA 中不可检测疾病且具有 ≥10,000 个 ABL 转录本（用于检测 BCR-ABL 的相同体积的 cDNA 中的 ABL 转录本数量）
从 TFR 阶段开始到无治疗生存事件发生之日，尼罗替尼 36 个月治疗组进入 TFR 阶段后最多 24 个月，尼罗替尼 24 个月治疗组进入 TFR 阶段后最多 36 个月
研究的 TFR 阶段的总生存 (OS) 率。
大体时间：从 TFR 阶段开始到因任何原因死亡，尼罗替尼 36 个月治疗组在进入 TFR 阶段后长达 24 个月，尼罗替尼 24 个月治疗组在进入 TFR 阶段后长达 36 个月进行评估

OS 定义为从 TFR 阶段开始到由于任何原因死亡的时间。 随机分配到 Nilotinib 36 个月治疗组的参与者有最长 24 个月的 TFR 阶段，而随机分配到 Nilotinib 24 个月治疗组的参与者有最长 36 个月的 TFR 阶段。

对于在截止日期或之前没有发生任何事件的参与者，生存时间将在他们对仍在研究的患者进行最后一次评估的日期进行审查，对正在接受随访的患者进行最后一次联系的日期进行审查。
从 TFR 阶段开始到因任何原因死亡，尼罗替尼 36 个月治疗组在进入 TFR 阶段后长达 24 个月，尼罗替尼 24 个月治疗组在进入 TFR 阶段后长达 36 个月进行评估

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2013年4月15日

初级完成 (实际的)

2020年7月8日

研究完成 (实际的)

2020年7月8日

研究注册日期

首次提交

2012年12月4日

首先提交符合 QC 标准的

2012年12月5日

首次发布 (估计)

2012年12月6日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年7月15日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年6月23日

最后验证

2021年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CAMN107AIC05
  • 2012-005124-15 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

诺华致力于与合格的外部研究人员共享患者水平数据的访问权限，并支持符合条件的研究的临床文件。 这些请求由独立审查小组根据科学价值审查和批准。 所提供的所有数据均已匿名处理，以根据适用的法律法规尊重参与试验的患者的隐私。

该试验数据的可用性是根据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的标准和过程

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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