利妥昔单抗治疗系统性硬化症 (RECOVER)

系统性硬化症 (SSc) 是一种罕见疾病，其特征是促进细胞外基质合成和广泛纤维化的微血管和免疫学变化。 尚未证明任何治疗具有改变疾病纤维化过程的能力。 在这种疾病中常见特异性自身抗体，在皮肤和肺浸润中检测到 B 淋巴细胞。 来自小鼠模型的研究表明 B 淋巴细胞阻断策略的作用。

这导致在 SSc 中使用利妥昔单抗进行 B 细胞治疗的观察性试验提供了令人鼓舞的结果，但没有关于耐受性的特定信号。 这些试验包括具有不同疾病阶段和不同受累器官的异质性患者，并且大部分是非盲法的，这排除了任何明确的结论。 然而，他们支持这种治疗方法的持续发展。

由于疾病的罕见性和内脏并发症的异质性进展，在疾病的早期阶段进行研究变得复杂。 这就提出了选择一组同质患者进行评估的问题。 在类风湿性关节炎中发现了在自身免疫病症中使用利妥昔单抗的最令人信服的结果。 关节受累在 SSc 中很常见，75% 的患者主诉关节僵硬和疼痛，30% 的患者表现为滑膜炎、腱鞘炎或屈曲挛缩。 没有特定的治疗已经解决了这个问题，并且通常建议使用小剂量的口服皮质类固醇与甲氨蝶呤联合使用，类似于类风湿性关节炎。 我们建议评估利妥昔单抗在一线治疗后仍患有活动性关节炎的 SSc 患者中的疗效和安全性。 改善关节受累将改善 SSc 患者的生活质量，利妥昔单抗对皮肤和肺纤维化受累的有效性将作为次要结果进行评估，以估计该药物对 SSc 的总体影响。