重组因子 VIIa BI (rFVIIa BI) 根据按需方案治疗急性出血事件
2021年4月14日 更新者：Baxalta now part of Shire
一项第 3 期前瞻性、开放标签、随机研究，旨在评估重组活化 FVII BI (rFVIIa BI) 在使用抑制物的血友病 A 或 B 患者中按按需方案治疗急性出血事件的安全性和有效性
该研究的目的是确定 rFVIIa BI 作为六个月按需治疗方案的一部分在具有抑制物的血友病 A 或 B 受试者中的有效性和安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
40
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Donetsk、乌克兰、83045
- V.K. Gusak Institute of Urgent and Reconstructive Surgery within the Ukrainian National Academy of Medical Sciences, Hematology Department
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Kiev、乌克兰、79044
- Kyiv City Clinical Hospital #9, City Scientific-Practical Center for Diagnostics and Treatment of Patients with Hemostatic Pathlogies
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Lviv、乌克兰
- State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine within the Ukrainian National Academy of Medical Sciences", Hematology Department
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Kirov、俄罗斯联邦、610027
- Kirov Hematology and Blood Transfusion Research Institute under the Federal Medical and Biological Agency of Russia
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Moscow、俄罗斯联邦、125167
- Hematology Research Center under RAMS (State Institution), Department of Reconstructive Orthopedic Surgery for Hemophilia Patients
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St. Petersburg、俄罗斯联邦、195213
- St. Petersburg City Healthcare Institution Municipal Policlinic # 37
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Taipei City、台湾、11490
- Tri-Service General Hospital (TSGH)
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Belgrade、塞尔维亚、11000
- Clinic for Hematology of the Clinical Center of Serbia
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Nara、日本、6348522
- Nara Medical University Hospital
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Tokyo、日本、1600023
- Tokyo Medical University Hospital
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Krakow、波兰、31-501
- Kracow Medical Center, LLC
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Warszawa、波兰、02-776
- Institute of Haematology and Transfusion Medicine, Clinic of Haemostatic Disorders and Internal Diseases
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Timisoara、罗马尼亚、300011
- Louis Turcanu Emergency Clinical Children´s Hospital
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Florida
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Tampa、Florida、美国、33607
- Health Point Medical Group "St Joseph's Children's Hospital"
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A Coruña、西班牙、15006
- Hospital Teresa Herrera Materno Infantil del C.H.U.Carretera del Pasajes/nlaboratorio de hematología
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Sevilla、西班牙、41013
- University Hospital Virgen del Rocio
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 至 65年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
主要纳入标准：
- 参与者是患有血友病 A 或 B 的男性，具有抑制物，具有高滴度（≥5 Bethesda 单位 (BU)）或历史上的高记忆反应。
- 参与者在筛选时年龄在 12 至 65 岁之间。
- 参与者目前正在使用或已经使用旁路剂治疗出血事件。
- 在筛选访问之前的 2 年内，参与者的年化出血率平均为每年 5 次或更多次出血。
- 参与者的卡诺夫斯基表现得分≥60。
- 通过抗体测试或聚合酶链反应 (PCR)，参与者为丙型肝炎病毒阴性 (HCV-)；或丙型肝炎病毒阳性 (HCV+) 且肝病稳定。
- 参与者是人类免疫缺陷病毒阴性 (HIV-) 或 HIV+ 且疾病稳定，筛选时 CD4+ 计数≥200 个细胞/mm^3。
- 参与者愿意并能够遵守协议的要求。
主要排除标准：
- 参与者不愿意继续按需治疗计划。
- 参与者在筛选时对 FVII 抑制剂呈阳性。
- 参与者患有有临床症状的肝病。
- 参与者的血小板计数 <100,000/µL。
计划为感染 HCV 的参与者使用 α-干扰素加或不加利巴韦林，或计划为感染 HIV 的参与者使用蛋白酶抑制剂。
- 目前服用任何这些药物 ≥ 30 天的参与者符合条件。
- 参与者已知对 rFVIIa、仓鼠或鼠类蛋白质或吐温 80 过敏。
- 参与者有对 rFVIIa 治疗出血事件无反应的已知历史。
- 参与者既往有血栓栓塞事件史或诊断出其他可能增加参与者血栓栓塞并发症风险的疾病。
- 参与者在入组前 30 天内参加了另一项涉及研究产品 (IP) 或研究设备的临床研究，或计划在本研究过程中参加另一项涉及 IP 或研究设备的临床研究。
- 参与者是研究者的家庭成员或雇员。
- 参与者计划在研究期间进行手术。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：≤ 3 剂 90 µg/kg rFVIIa BI
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大约每 3 小时按需静脉推注一次
按需单次静脉推注给药
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实验性的：一剂 270 µg/kg rFVIIa BI
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大约每 3 小时按需静脉推注一次
按需单次静脉推注给药
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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“治疗成功”的出血事件百分比
大体时间：第一次给药后 12 小时内
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除了规定的给药方案外，在首次给药后 12 小时内不需要额外的止血产品。
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第一次给药后 12 小时内
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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每次出血事件的治疗反应
大体时间：输注后24小时内
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参与者对每次出血事件的治疗进行评分。
如果治疗是在主治医师的直接监督下进行的，则由医师评定反应。
评分基于 4 分制；极好——在治疗开始后 9 小时内完全缓解疼痛并停止出血的客观体征（肿胀、压痛、运动范围减少 [对于肌肉出血]）。
除了规定的给药方案外，不需要额外输注来控制出血。
好——治疗开始后 9 小时内疼痛明显减轻和/或客观出血迹象停止。
除了规定的给药方案外，不需要额外输注来控制出血。
中度 - 治疗开始后 9 小时内疼痛略有缓解，出血迹象略有改善。
需要超出治疗方案的额外输注。
无 - 没有改善或病情恶化。
成功 = 优秀或良好。
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输注后24小时内
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所有急性出血事件的临床反应者（持续出血控制）的百分比
大体时间：输注后 24 小时
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临床反应者定义为持续的出血控制（在第一次输注成功治疗的出血事件后 12 至 24 小时内不需要额外的止血药物，包括 rFVIIa BI）。
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输注后 24 小时
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通过对不良事件 (AE) 参与者百分比的临床评估来确定治疗方案的安全性和耐受性
大体时间：6个月（整个学习期间）
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安全性由 AE 的数量决定（包括严重 AE [SAE] 和非严重 AE [nsAE]）。
耐受性由与 rFVIIa BI 相关的 AE 数量决定（SAE 和 nsAE），由研究者通过对 AE 的因果关系评估确定。
如果研究者判断 AE 与 rFVIIa BI“可能相关”或“很可能相关”，则认为 AE 相关。
AE 参与者的百分比按严重性（SAE、nsAE）、严重性（轻度、中度或重度）和因果关系（与 rFVIIa BI 相关或无关）呈现。
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6个月（整个学习期间）
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通过不良事件 (AE) 的临床评估来确定治疗方案的安全性和耐受性
大体时间：6个月（整个学习期间）
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安全性由 AE 的数量决定（包括严重 AE [SAE] 和非严重 AE [nsAE]）。
耐受性由与 rFVIIa BI 相关的 AE 数量决定（SAE 和 nsAE），由研究者通过对 AE 的因果关系评估确定。
如果研究者判断 AE 与 rFVIIa BI“可能相关”或“可能相关”，则认为 AE 相关。
AE 的百分比按严重性（SAE、nsAE）、严重性（轻度、中度或重度）和因果关系（相关或不相关 [与 rFVIIa BI]）呈现。
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6个月（整个学习期间）
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发展为 FVII 抑制剂的参与者百分比
大体时间：6个月（整个学习期间）
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在研究期间开发 rFVII 抑制剂或 FVIIa 结合抗体。
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6个月（整个学习期间）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2013年2月20日
初级完成 (实际的)
2014年11月11日
研究完成 (实际的)
2014年11月11日
研究注册日期
首次提交
2012年12月21日
首先提交符合 QC 标准的
2012年12月21日
首次发布 (估计)
2012年12月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年5月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年4月14日
最后验证
2021年4月1日
更多信息
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