Rekombinant Faktor VIIa BI (rFVIIa BI) Behandling av akutte blødningsepisoder i henhold til et on-demand-regime
14. april 2021 oppdatert av: Baxalta now part of Shire
EN FASE 3, PROSPEKTIV, ÅPEN LABEL, RANDOMISERT STUDIE FOR Å EVALUERE SIKKERHET OG EFFEKTIVITET AV REKOMBINANT AKTIVERT FVII BI (rFVIIa BI) I BEHANDLING AV AKUTTTE BLODINGSEPISODE PER EN OG PÅ ANDRE REGLER I ANDRE REGERINGER. BITORER
Hensikten med studien er å bestemme effektiviteten og sikkerheten til rFVIIa BI som en del av et seks-måneders on-demand behandlingsregime hos hemofili A- eller B-individer med inhibitorer.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
40
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Kirov, Den russiske føderasjonen, 610027
- Kirov Hematology and Blood Transfusion Research Institute under the Federal Medical and Biological Agency of Russia
-
Moscow, Den russiske føderasjonen, 125167
- Hematology Research Center under RAMS (State Institution), Department of Reconstructive Orthopedic Surgery for Hemophilia Patients
-
St. Petersburg, Den russiske føderasjonen, 195213
- St. Petersburg City Healthcare Institution Municipal Policlinic # 37
-
-
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33607
- Health Point Medical Group "St Joseph's Children's Hospital"
-
-
-
-
-
Nara, Japan, 6348522
- Nara Medical University Hospital
-
Tokyo, Japan, 1600023
- Tokyo Medical University Hospital
-
-
-
-
-
Krakow, Polen, 31-501
- Kracow Medical Center, LLC
-
Warszawa, Polen, 02-776
- Institute of Haematology and Transfusion Medicine, Clinic of Haemostatic Disorders and Internal Diseases
-
-
-
-
-
Timisoara, Romania, 300011
- Louis Turcanu Emergency Clinical Children´s Hospital
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Clinic for Hematology of the Clinical Center of Serbia
-
-
-
-
-
A Coruña, Spania, 15006
- Hospital Teresa Herrera Materno Infantil del C.H.U.Carretera del Pasajes/nlaboratorio de hematología
-
Sevilla, Spania, 41013
- University Hospital Virgen del Rocio
-
-
-
-
-
Taipei City, Taiwan, 11490
- Tri-Service General Hospital (TSGH)
-
-
-
-
-
Donetsk, Ukraina, 83045
- V.K. Gusak Institute of Urgent and Reconstructive Surgery within the Ukrainian National Academy of Medical Sciences, Hematology Department
-
Kiev, Ukraina, 79044
- Kyiv City Clinical Hospital #9, City Scientific-Practical Center for Diagnostics and Treatment of Patients with Hemostatic Pathlogies
-
Lviv, Ukraina
- State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine within the Ukrainian National Academy of Medical Sciences", Hematology Department
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Beskrivelse
Hovedinkluderingskriterier:
- Deltakeren er en mann med hemofili A eller B med inhibitorer, med en høy titer (≥5 Bethesda-enhet (BU)) eller en historisk høy anamnestisk respons.
- Deltakeren er 12 til 65 år på visningstidspunktet.
- Deltakeren bruker eller har brukt bypassmidler for behandling av blødningsepisoder.
- Deltakeren har en årlig blødningsrate på 5 eller flere blødningsepisoder per år i gjennomsnitt over de 2 årene før screeningbesøket.
- Deltakeren har en Karnofsky Performance Score ≥60.
- Deltakeren er hepatitt C-virus negativ (HCV-) enten ved antistofftesting eller polymerasekjedereaksjon (PCR); eller hepatitt C-viruspositiv (HCV+) med stabil leversykdom.
- Deltaker er humant immunsviktvirus negativ (HIV-) eller HIV+ med stabil sykdom, CD4+-tall ≥200 celler/mm^3 ved screening.
- Deltaker er villig og i stand til å overholde kravene i protokollen.
Hovedekskluderingskriterier:
- Deltakeren er ikke villig til å gå på en behandlingsordning etter behov.
- Deltakeren er positiv for en FVII-hemmer ved screening.
- Deltakeren har klinisk symptomatisk leversykdom.
- Deltakeren har et blodplateantall <100 000/µL.
Bruk av α-interferon med eller uten ribavirin er planlagt for en HCV-infisert deltaker eller bruk av en proteasehemmer er planlagt for en HIV-infisert deltaker.
- Deltakere som for øyeblikket tar noen av disse medisinene i ≥30 dager er kvalifisert.
- Deltakeren har en kjent overfølsomhet overfor rFVIIa, hamster- eller murineproteiner, eller Tween 80.
- Deltakeren har en kjent historie med ikke-respons på rFVIIa-behandling av blødningsepisoder.
- Deltakeren har tidligere hatt tromboemboliske hendelser eller diagnose av andre sykdommer som kan øke deltakerens risiko for tromboemboliske komplikasjoner.
- Deltakeren har deltatt i en annen klinisk studie som involverer et undersøkelsesprodukt (IP) eller undersøkelsesutstyr innen 30 dager før registrering eller er planlagt å delta i en annen klinisk studie som involverer en IP eller undersøkelsesenhet i løpet av denne studien.
- Deltakeren er et familiemedlem eller ansatt hos etterforskeren.
- Deltakeren er planlagt for operasjon i løpet av studieperioden.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: ≤ 3 doser på 90 µg/kg rFVIIa BI
|
Administreres omtrent hver 3. time som en intravenøs bolusinjeksjon ved behov
Administreres som en enkelt intravenøs bolusinjeksjon ved behov
|
|
Eksperimentell: En dose på 270 µg/kg rFVIIa BI
|
Administreres omtrent hver 3. time som en intravenøs bolusinjeksjon ved behov
Administreres som en enkelt intravenøs bolusinjeksjon ved behov
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av blødningsepisoden med "behandlingssuksess"
Tidsramme: innen 12 timer etter første dose
|
Ingen ekstra hemostatisk produkt er nødvendig innen 12 timer etter første dose annet enn det foreskrevne doseringsregimet.
|
innen 12 timer etter første dose
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Behandlingsrespons for hver blødningsepisode
Tidsramme: innen 24 timer etter infusjon
|
Deltakerne vurderte behandlingen av hver blødningsepisode.
Hvis behandlingen skjedde under direkte tilsyn av behandlende lege, vurderte legen responsen.
Vurderinger basert på en 4-punkts skala; UTMERKET - full lindring av smerte og opphør av objektive tegn på blødning (hevelse, ømhet, redusert bevegelsesområde [for muskelblødninger]) innen 9 timer etter behandlingsstart.
Ingen ekstra infusjon nødvendig for å kontrollere blødning, annet enn foreskrevet doseringsregime.
BRA - Betydelig lindring av smerte og/eller opphør av objektive tegn på blødning innen 9 timer etter behandlingsstart.
Ingen ekstra infusjon nødvendig for å kontrollere blødning, annet enn foreskrevet doseringsregime.
MODERAT - lett smertelindring og lett bedring av tegn på blødning innen 9 timer etter behandlingsstart.
Krever ekstra infusjon utover behandlingsregime.
INGEN - Ingen bedring eller tilstanden forverres.
SUKSESSFULLT = UTMERKET eller BRA.
|
innen 24 timer etter infusjon
|
|
Prosentandel av kliniske respondere (vedvarende blødningskontroll) for alle akutte blødningsepisoder
Tidsramme: 24 timer etter infusjon
|
Klinisk respondere definert som vedvarende blødningskontroll (ingen ekstra hemostatisk medisin inkludert rFVIIa BI kreves mellom 12 og 24 timer etter første infusjon av den vellykket behandlede blødningsepisoden).
|
24 timer etter infusjon
|
|
Sikkerhet og tolerabilitet av behandlingsregimer ved klinisk vurdering av prosentandelen av deltakere med uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: 6 måneder (gjennom hele studietiden)
|
Sikkerheten ble bestemt av antall bivirkninger (både alvorlige bivirkninger [SAE] og ikke-alvorlige bivirkninger [nsAE]).
Tolerabiliteten ble bestemt av antall AE relatert til rFVIIa BI (både SAEs og nsAEs) som bestemt ved kausalitetsvurdering av AEene av etterforskeren.
En AE ble ansett som relatert hvis etterforskeren bedømte AE til å være "muligens relatert" eller "sannsynligvis relatert" til rFVIIa BI.
Prosentandelen av deltakere med AE ble presentert etter alvorlighetsgrad (SAE, nsAE), alvorlighetsgrad (mild, moderat eller alvorlig) og årsakssammenheng (relatert eller ikke relatert til rFVIIa BI).
|
6 måneder (gjennom hele studietiden)
|
|
Sikkerhet og toleranse for behandlingsregimer ved klinisk vurdering av bivirkninger (AE)
Tidsramme: 6 måneder (gjennom hele studietiden)
|
Sikkerheten ble bestemt av antall bivirkninger (både alvorlige bivirkninger [SAE] og ikke-alvorlige bivirkninger [nsAE]).
Tolerabiliteten ble bestemt av antall AE relatert til rFVIIa BI (både SAEs og nsAEs) som bestemt ved kausalitetsvurdering av AEene av etterforskeren.
En AE ble ansett som relatert hvis etterforskeren dømmer AE til å være "muligens relatert" eller "sannsynligvis relatert" til rFVIIa BI.
Prosentandelen av bivirkninger ble presentert etter alvorlighetsgrad (SAE, nsAE), alvorlighetsgrad (mild, moderat eller alvorlig) og årsakssammenheng (relatert eller ikke relatert [til rFVIIa BI]).
|
6 måneder (gjennom hele studietiden)
|
|
Prosentandel av deltakere med inhibitorutvikling til FVII
Tidsramme: 6 måneder (gjennom hele studietiden)
|
Utvikling av rFVII-hemmere eller FVIIa-bindende antistoffer under studien.
|
6 måneder (gjennom hele studietiden)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
20. februar 2013
Primær fullføring (Faktiske)
11. november 2014
Studiet fullført (Faktiske)
11. november 2014
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
21. desember 2012
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
21. desember 2012
Først lagt ut (Anslag)
28. desember 2012
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
11. mai 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
14. april 2021
Sist bekreftet
1. april 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 021101
- 2011-006294-26 (EudraCT-nummer)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .