Tratamiento de episodios hemorrágicos agudos con BI de factor VIIa recombinante (BI de rFVIIa) según un régimen a demanda
14 de abril de 2021 actualizado por: Baxalta now part of Shire
UN ESTUDIO DE FASE 3, PROSPECTIVO, ABIERTO, ALEATORIZADO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA DE FVII BI RECOMBINANTE ACTIVADO (rFVIIa BI) EN EL TRATAMIENTO DE EPISODIOS DE HEMORRAGÍA AGUDA SEGÚN UN RÉGIMEN A DEMANDA EN PACIENTES CON HEMOFILIA A O B CON INHIBIDORES
El propósito del estudio es determinar la eficacia y seguridad de rFVIIa BI como parte de un régimen de tratamiento a demanda de seis meses en sujetos con hemofilia A o B con inhibidores.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
40
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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A Coruña, España, 15006
- Hospital Teresa Herrera Materno Infantil del C.H.U.Carretera del Pasajes/nlaboratorio de hematología
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Sevilla, España, 41013
- University Hospital Virgen del Rocio
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
- Health Point Medical Group "St Joseph's Children's Hospital"
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Kirov, Federación Rusa, 610027
- Kirov Hematology and Blood Transfusion Research Institute under the Federal Medical and Biological Agency of Russia
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Moscow, Federación Rusa, 125167
- Hematology Research Center under RAMS (State Institution), Department of Reconstructive Orthopedic Surgery for Hemophilia Patients
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St. Petersburg, Federación Rusa, 195213
- St. Petersburg City Healthcare Institution Municipal Policlinic # 37
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Nara, Japón, 6348522
- Nara Medical University Hospital
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Tokyo, Japón, 1600023
- Tokyo Medical University Hospital
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Krakow, Polonia, 31-501
- Kracow Medical Center, LLC
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Warszawa, Polonia, 02-776
- Institute of Haematology and Transfusion Medicine, Clinic of Haemostatic Disorders and Internal Diseases
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Timisoara, Rumania, 300011
- Louis Turcanu Emergency Clinical Children´s Hospital
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Belgrade, Serbia, 11000
- Clinic for Hematology of the Clinical Center of Serbia
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Taipei City, Taiwán, 11490
- Tri-Service General Hospital (TSGH)
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Donetsk, Ucrania, 83045
- V.K. Gusak Institute of Urgent and Reconstructive Surgery within the Ukrainian National Academy of Medical Sciences, Hematology Department
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Kiev, Ucrania, 79044
- Kyiv City Clinical Hospital #9, City Scientific-Practical Center for Diagnostics and Treatment of Patients with Hemostatic Pathlogies
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Lviv, Ucrania
- State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine within the Ukrainian National Academy of Medical Sciences", Hematology Department
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Principales Criterios de Inclusión:
- El participante es hombre con hemofilia A o B con inhibidores, con un título alto (≥5 unidades Bethesda (UB)) o una respuesta anamnésica históricamente alta.
- El participante tiene entre 12 y 65 años en el momento de la selección.
- El participante actualmente usa o ha usado agentes de derivación para el tratamiento de episodios hemorrágicos.
- El participante tiene una tasa de sangrado anualizada de 5 o más episodios de sangrado por año en promedio durante los 2 años anteriores a la visita de selección.
- El participante tiene una puntuación de rendimiento de Karnofsky ≥60.
- El participante es negativo para el virus de la hepatitis C (HCV-) ya sea por prueba de anticuerpos o reacción en cadena de la polimerasa (PCR); o virus de la hepatitis C positivo (VHC+) con enfermedad hepática estable.
- El participante es negativo para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH-) o VIH+ con enfermedad estable, recuento de CD4+ ≥200 células/mm^3 en la selección.
- El participante está dispuesto y es capaz de cumplir con los requisitos del protocolo.
Principales Criterios de Exclusión:
- El participante no está dispuesto a seguir un esquema de tratamiento a pedido.
- El participante es positivo para un inhibidor de FVII en la selección.
- El participante tiene una enfermedad hepática clínicamente sintomática.
- El participante tiene un recuento de plaquetas <100 000/µL.
Se planifica el uso de interferón α con o sin ribavirina para un participante infectado por el VHC o se planifica el uso de un inhibidor de la proteasa para un participante infectado por el VIH.
- Los participantes que actualmente toman cualquiera de estos medicamentos durante ≥30 días son elegibles.
- El participante tiene una hipersensibilidad conocida a rFVIIa, proteínas de hámster o murinas, o Tween 80.
- El participante tiene un historial conocido de falta de respuesta al tratamiento de episodios hemorrágicos con rFVIIa.
- El participante tiene antecedentes de eventos tromboembólicos o diagnóstico de otras enfermedades que pueden aumentar el riesgo de complicaciones tromboembólicas del participante.
- El participante ha participado en otro estudio clínico relacionado con un producto en investigación (PI) o dispositivo en investigación dentro de los 30 días anteriores a la inscripción o está programado para participar en otro estudio clínico relacionado con un IP o dispositivo en investigación durante el curso de este estudio.
- El participante es un familiar o empleado del investigador.
- El participante está programado para cirugía durante el período de estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: ≤ 3 dosis de 90 µg/kg rFVIIa BI
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Administrado aproximadamente cada 3 horas como inyección en bolo intravenoso a demanda
Administrado como una sola inyección en bolo intravenoso a demanda
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Experimental: Una dosis de 270 µg/kg rFVIIa BI
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Administrado aproximadamente cada 3 horas como inyección en bolo intravenoso a demanda
Administrado como una sola inyección en bolo intravenoso a demanda
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de episodio de sangrado con "éxito del tratamiento"
Periodo de tiempo: dentro de las 12 horas de la primera dosis
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No se requiere ningún producto hemostático adicional dentro de las 12 horas posteriores a la primera dosis que no sea el régimen de dosificación prescrito.
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dentro de las 12 horas de la primera dosis
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Respuesta al tratamiento para cada episodio de sangrado
Periodo de tiempo: dentro de las 24 horas de la infusión
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Los participantes calificaron el tratamiento de cada episodio de sangrado.
Si el tratamiento se produjo bajo la supervisión directa del médico tratante, el médico calificó la respuesta.
Calificaciones basadas en una escala de 4 puntos; EXCELENTE: alivio total del dolor y cese de los signos objetivos de sangrado (hinchazón, sensibilidad, disminución del rango de movimiento [para hemorragias musculares]) dentro de las 9 horas posteriores al inicio del tratamiento.
No se requiere infusión adicional para controlar el sangrado, aparte del régimen de dosificación prescrito.
BUENO - Alivio sustancial del dolor y/o cese de los signos objetivos de sangrado dentro de las 9 horas posteriores al inicio del tratamiento.
No se requiere infusión adicional para controlar el sangrado, aparte del régimen de dosificación prescrito.
MODERADO: alivio leve del dolor y mejoría leve de los signos de sangrado dentro de las 9 horas posteriores al inicio del tratamiento.
Requiere infusión adicional más allá del régimen de tratamiento.
NINGUNA - No mejora o empeora la condición.
EXITOSO = EXCELENTE o BUENO.
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dentro de las 24 horas de la infusión
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Porcentaje de respondedores clínicos (control de sangrado sostenido) para todos los episodios de sangrado agudo
Periodo de tiempo: 24 horas después de la infusión
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Respondedores clínicos definidos como control sostenido del sangrado (no se requiere medicación hemostática adicional, incluido rFVIIa BI, entre 12 y 24 horas después de la primera infusión del episodio de sangrado tratado con éxito).
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24 horas después de la infusión
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Seguridad y tolerabilidad de los regímenes de tratamiento por evaluación clínica del porcentaje de participantes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: 6 meses (durante todo el período de estudio)
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La seguridad se determinó por el número de EA (tanto EA graves [SAE] como EA no graves [nsAE]).
La tolerabilidad se determinó por el número de EA relacionados con rFVIIa BI (tanto SAE como nsAE) según lo determinado por la evaluación de causalidad de los EA por parte del investigador.
Un EA se consideró relacionado si el investigador consideró que el EA estaba "posiblemente relacionado" o "probablemente relacionado" con rFVIIa BI.
El porcentaje de participantes con EA se presentó por gravedad (SAE, nsAE), gravedad (Leve, Moderado o Severo) y causalidad (Relacionado o No relacionado con rFVIIa BI).
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6 meses (durante todo el período de estudio)
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Seguridad y tolerabilidad de los regímenes de tratamiento mediante evaluación clínica de eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: 6 meses (durante todo el período de estudio)
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La seguridad se determinó por el número de EA (tanto EA graves [SAE] como EA no graves [nsAE]).
La tolerabilidad se determinó por el número de EA relacionados con rFVIIa BI (tanto SAE como nsAE) según lo determinado por la evaluación de causalidad de los EA por parte del investigador.
Un EA se consideró relacionado si el investigador juzga que el EA está "posiblemente relacionado" o "probablemente relacionado" con rFVIIa BI.
El porcentaje de EA se presentó por gravedad (SAE, nsAE), severidad (Leve, Moderado o Severo) y causalidad (Relacionado o No Relacionado [con rFVIIa BI]).
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6 meses (durante todo el período de estudio)
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Porcentaje de participantes con desarrollo de inhibidores de FVII
Periodo de tiempo: 6 meses (durante todo el período de estudio)
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Desarrollo de inhibidores de rFVII o anticuerpos de unión a FVIIa durante el estudio.
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6 meses (durante todo el período de estudio)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
20 de febrero de 2013
Finalización primaria (Actual)
11 de noviembre de 2014
Finalización del estudio (Actual)
11 de noviembre de 2014
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de diciembre de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de diciembre de 2012
Publicado por primera vez (Estimar)
28 de diciembre de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
11 de mayo de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de abril de 2021
Última verificación
1 de abril de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 021101
- 2011-006294-26 (Número EudraCT)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .