Rekombinant Faktor VIIa BI (rFVIIa BI) Behandling av akuta blödningsepisoder enligt on-demand-regimen
14 april 2021 uppdaterad av: Baxalta now part of Shire
EN FAS 3, PROSPEKTIV, ÖPPEN, RANDOMISERAD STUDIE FÖR ATT UTVÄRDERA SÄKERHET OCH EFFEKTIVITET HOS REKOMBINANT AKTIVERAD FVII BI (rFVIIa BI) I BEHANDLING AV AKUTA BÖDNINGSEPISODER PER EN ANDRA REGERING I ANDRA OCH DEMMIMEN BITORS
Syftet med studien är att fastställa effektiviteten och säkerheten av rFVIIa BI som en del av en sex månader lång behandlingsregim på begäran hos patienter med hemofili A eller B med inhibitorer.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
40
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33607
- Health Point Medical Group "St Joseph's Children's Hospital"
-
-
-
-
-
Nara, Japan, 6348522
- Nara Medical University Hospital
-
Tokyo, Japan, 1600023
- Tokyo Medical University Hospital
-
-
-
-
-
Krakow, Polen, 31-501
- Kracow Medical Center, LLC
-
Warszawa, Polen, 02-776
- Institute of Haematology and Transfusion Medicine, Clinic of Haemostatic Disorders and Internal Diseases
-
-
-
-
-
Timisoara, Rumänien, 300011
- Louis Turcanu Emergency Clinical Children´s Hospital
-
-
-
-
-
Kirov, Ryska Federationen, 610027
- Kirov Hematology and Blood Transfusion Research Institute under the Federal Medical and Biological Agency of Russia
-
Moscow, Ryska Federationen, 125167
- Hematology Research Center under RAMS (State Institution), Department of Reconstructive Orthopedic Surgery for Hemophilia Patients
-
St. Petersburg, Ryska Federationen, 195213
- St. Petersburg City Healthcare Institution Municipal Policlinic # 37
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien, 11000
- Clinic for Hematology of the Clinical Center of Serbia
-
-
-
-
-
A Coruña, Spanien, 15006
- Hospital Teresa Herrera Materno Infantil del C.H.U.Carretera del Pasajes/nlaboratorio de hematología
-
Sevilla, Spanien, 41013
- University Hospital Virgen del Rocio
-
-
-
-
-
Taipei City, Taiwan, 11490
- Tri-Service General Hospital (TSGH)
-
-
-
-
-
Donetsk, Ukraina, 83045
- V.K. Gusak Institute of Urgent and Reconstructive Surgery within the Ukrainian National Academy of Medical Sciences, Hematology Department
-
Kiev, Ukraina, 79044
- Kyiv City Clinical Hospital #9, City Scientific-Practical Center for Diagnostics and Treatment of Patients with Hemostatic Pathlogies
-
Lviv, Ukraina
- State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine within the Ukrainian National Academy of Medical Sciences", Hematology Department
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år till 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Manlig
Beskrivning
Huvudinkluderingskriterier:
- Deltagaren är en man med hemofili A eller B med inhibitorer, med en hög titer (≥5 Bethesda-enhet (BU)) eller ett historiskt högt anamnesiskt svar.
- Deltagaren är 12 till 65 år vid visningstillfället.
- Deltagaren använder för närvarande eller har använt bypassmedel för behandling av blödningsepisoder.
- Deltagaren har en årlig blödningsfrekvens på 5 eller fler blödningsepisoder per år i genomsnitt under de 2 åren före screeningbesöket.
- Deltagaren har ett Karnofsky Performance Score ≥60.
- Deltagare är hepatit C-virus negativ (HCV-) antingen genom antikroppstestning eller polymeraskedjereaktion (PCR); eller hepatit C-viruspositiv (HCV+) med stabil leversjukdom.
- Deltagaren är negativ med humant immunbristvirus (HIV-) eller HIV+ med stabil sjukdom, CD4+-antal ≥200 celler/mm^3 vid screening.
- Deltagaren är villig och kapabel att följa kraven i protokollet.
Huvudsakliga uteslutningskriterier:
- Deltagaren är inte villig att gå på ett behandlingsprogram på begäran.
- Deltagaren är positiv för en FVII-hämmare vid screening.
- Deltagaren har kliniskt symptomatisk leversjukdom.
- Deltagaren har ett trombocytantal <100 000/µL.
Användning av α-interferon med eller utan ribavirin är planerad för en HCV-infekterad deltagare eller användning av en proteashämmare är planerad för en HIV-infekterad deltagare.
- Deltagare som för närvarande tar någon av dessa mediciner i ≥30 dagar är berättigade.
- Deltagaren har en känd överkänslighet mot rFVIIa, hamster- eller murina proteiner eller Tween 80.
- Deltagaren har en känd historia av att inte svara på rFVIIa-behandling av blödningsepisoder.
- Deltagaren har tidigare haft en tromboembolisk händelse eller diagnos av andra sjukdomar som kan öka deltagarens risk för tromboemboliska komplikationer.
- Deltagaren har deltagit i en annan klinisk studie som involverar en prövningsprodukt (IP) eller undersökningsenhet inom 30 dagar före registreringen eller är planerad att delta i en annan klinisk studie som involverar en IP eller prövningsenhet under studiens gång.
- Deltagare är en familjemedlem eller anställd hos utredaren.
- Deltagaren är schemalagd för operation under studieperioden.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: ≤ 3 doser av 90 µg/kg rFVIIa BI
|
Administreras ungefär var tredje timme som en intravenös bolusinjektion vid behov
Administreras som en enstaka intravenös bolusinjektion vid behov
|
|
Experimentell: En dos på 270 µg/kg rFVIIa BI
|
Administreras ungefär var tredje timme som en intravenös bolusinjektion vid behov
Administreras som en enstaka intravenös bolusinjektion vid behov
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procentandel av blödningsavsnitt med "behandlingsframgång"
Tidsram: inom 12 timmar efter första dosen
|
Ingen ytterligare hemostatisk produkt krävs inom 12 timmar efter första dosen förutom den föreskrivna doseringsregimen.
|
inom 12 timmar efter första dosen
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Behandlingssvar för varje blödningsepisod
Tidsram: inom 24 timmar efter infusion
|
Deltagarna bedömde behandlingen av varje blödningsepisod.
Om behandlingen skedde under direkt övervakning av behandlande läkare, bedömde läkaren svaret.
Betyg baserat på en 4-gradig skala; UTMÄRKT - full smärtlindring och upphörande av objektiva tecken på blödning (svullnad, ömhet, minskat rörelseomfång [för muskelblödningar]) inom 9 timmar efter behandlingsstart.
Ingen ytterligare infusion krävs för att kontrollera blödning, annat än ordinerad doseringsregim.
BRA - Betydande smärtlindring och/eller upphörande av objektiva tecken på blödning inom 9 timmar efter behandlingsstart.
Ingen ytterligare infusion krävs för att kontrollera blödning, annat än ordinerad doseringsregim.
MÅTTLIG - lätt smärtlindring och lätt förbättring av tecken på blödning inom 9 timmar efter behandlingsstart.
Kräver ytterligare infusion utöver behandlingsregimen.
INGEN - Ingen förbättring eller tillstånd försämras.
FRAMGÅNGSRIKTIG = UTMÄRKT eller BRA.
|
inom 24 timmar efter infusion
|
|
Andel av kliniska svarspersoner (ihållande blödningskontroll) för alla akuta blödningsepisoder
Tidsram: 24 timmar efter infusion
|
Kliniskt svar definieras som ihållande blödningskontroll (ingen ytterligare hemostatisk medicinering inklusive rFVIIa BI krävs mellan 12 och 24 timmar efter första infusionen av den framgångsrikt behandlade blödningsepisoden).
|
24 timmar efter infusion
|
|
Säkerhet och tolerabilitet för behandlingsregimer genom klinisk bedömning av andelen deltagare med biverkningar (AE)
Tidsram: 6 månader (under hela studietiden)
|
Säkerheten bestämdes av antalet biverkningar (både allvarliga biverkningar [SAE] och icke allvarliga biverkningar [nsAE]).
Tolerabiliteten bestämdes av antalet AE relaterade till rFVIIa BI (både SAEs och nsAEs) som bestämdes genom kausalitetsbedömning av AEs av utredaren.
En AE ansågs relaterad om utredaren bedömde att AE var "möjligen relaterat" eller "troligen relaterat" till rFVIIa BI.
Andelen deltagare med biverkningar presenterades efter allvarlighetsgrad (SAE, nsAE), svårighetsgrad (lindrig, måttlig eller svår) och kausalitet (relaterad eller inte relaterad till rFVIIa BI).
|
6 månader (under hela studietiden)
|
|
Säkerhet och tolerabilitet för behandlingsregimer genom klinisk bedömning av biverkningar (AE)
Tidsram: 6 månader (under hela studietiden)
|
Säkerheten bestämdes av antalet biverkningar (både allvarliga biverkningar [SAE] och icke allvarliga biverkningar [nsAE]).
Tolerabiliteten bestämdes av antalet AE relaterade till rFVIIa BI (både SAEs och nsAEs) som bestämdes genom kausalitetsbedömning av AEs av utredaren.
En AE ansågs relaterad om utredaren bedömer att AE är "möjligen relaterat" eller "troligen relaterat" till rFVIIa BI.
Andelen biverkningar presenterades efter allvarlighetsgrad (SAE, nsAE), svårighetsgrad (lindrig, måttlig eller svår) och kausalitet (relaterad eller inte relaterad [till rFVIIa BI]).
|
6 månader (under hela studietiden)
|
|
Andel deltagare med inhibitorutveckling till FVII
Tidsram: 6 månader (under hela studietiden)
|
Utveckling av rFVII-hämmare eller FVIIa-bindande antikroppar under studien.
|
6 månader (under hela studietiden)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
20 februari 2013
Primärt slutförande (Faktisk)
11 november 2014
Avslutad studie (Faktisk)
11 november 2014
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
21 december 2012
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
21 december 2012
Första postat (Uppskatta)
28 december 2012
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
11 maj 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
14 april 2021
Senast verifierad
1 april 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 021101
- 2011-006294-26 (EudraCT-nummer)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .