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Behandlung akuter Blutungsepisoden mit rekombinantem Faktor VIIa BI (rFVIIa BI) nach Bedarf

14. April 2021 aktualisiert von: Baxalta now part of Shire

EINE PHASE 3, PROSPEKTIVE, OPEN-LABEL, RANDOMISIERTE STUDIE ZUR BEWERTUNG DER SICHERHEIT UND WIRKSAMKEIT VON REKOMBINANT AKTIVIERTEM FVII BI (rFVIIa BI) BEI DER BEHANDLUNG AKUTE BLUTUNGSEPISODEN NACH EINEM BEDARF-REGIMENT BEI PATIENTEN MIT HÄMOPHILIE A ODER B MIT HEMMERN

Der Zweck der Studie besteht darin, die Wirksamkeit und Sicherheit von rFVIIa BI als Teil eines sechsmonatigen Bedarfsbehandlungsschemas bei Patienten mit Hämophilie A oder B mit Inhibitoren zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

40

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Japan
      • Nara, Japan, 6348522
        • Nara Medical University Hospital
      • Tokyo, Japan, 1600023
        • Tokyo Medical University Hospital
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-501
        • Kracow Medical Center, LLC
      • Warszawa, Polen, 02-776
        • Institute of Haematology and Transfusion Medicine, Clinic of Haemostatic Disorders and Internal Diseases
  • Rumänien
      • Timisoara, Rumänien, 300011
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Children´s Hospital
  • Russische Föderation
      • Kirov, Russische Föderation, 610027
        • Kirov Hematology and Blood Transfusion Research Institute under the Federal Medical and Biological Agency of Russia
      • Moscow, Russische Föderation, 125167
        • Hematology Research Center under RAMS (State Institution), Department of Reconstructive Orthopedic Surgery for Hemophilia Patients
      • St. Petersburg, Russische Föderation, 195213
        • St. Petersburg City Healthcare Institution Municipal Policlinic # 37
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinic for Hematology of the Clinical Center of Serbia
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien, 15006
        • Hospital Teresa Herrera Materno Infantil del C.H.U.Carretera del Pasajes/nlaboratorio de hematología
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • University Hospital Virgen del Rocio
  • Taiwan
      • Taipei City, Taiwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital (TSGH)
  • Ukraine
      • Donetsk, Ukraine, 83045
        • V.K. Gusak Institute of Urgent and Reconstructive Surgery within the Ukrainian National Academy of Medical Sciences, Hematology Department
      • Kiev, Ukraine, 79044
        • Kyiv City Clinical Hospital #9, City Scientific-Practical Center for Diagnostics and Treatment of Patients with Hemostatic Pathlogies
      • Lviv, Ukraine
        • State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine within the Ukrainian National Academy of Medical Sciences", Hematology Department
  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33607
        • Health Point Medical Group "St Joseph's Children's Hospital"

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Haupteinschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer ist männlich mit Hämophilie A oder B mit Inhibitoren, mit einem hohen Titer (≥5 Bethesda-Einheiten (BU)) oder einem historisch hohen anamnestischen Ansprechen.
  • Der Teilnehmer ist zum Zeitpunkt der Vorführung zwischen 12 und 65 Jahre alt.
  • Der Teilnehmer verwendet derzeit oder hat Bypassing-Mittel zur Behandlung von Blutungsepisoden verwendet.
  • Der Teilnehmer hat eine jährliche Blutungsrate von durchschnittlich 5 oder mehr Blutungsepisoden pro Jahr in den 2 Jahren vor dem Screening-Besuch.
  • Der Teilnehmer hat einen Karnofsky Performance Score ≥60.
  • Der Teilnehmer ist Hepatitis-C-Virus-negativ (HCV-), entweder durch Antikörpertest oder Polymerase-Kettenreaktion (PCR); oder Hepatitis-C-Virus-positiv (HCV+) mit stabiler Lebererkrankung.
  • Der Teilnehmer ist humanes Immundefizienzvirus negativ (HIV-) oder HIV+ mit stabiler Erkrankung, CD4+-Zahl ≥200 Zellen/mm^3 beim Screening.
  • Der Teilnehmer ist bereit und in der Lage, die Anforderungen des Protokolls einzuhalten.

Hauptausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer ist nicht bereit, an einem On-Demand-Behandlungsprogramm teilzunehmen.
  • Der Teilnehmer ist beim Screening positiv auf einen FVII-Inhibitor.
  • Der Teilnehmer hat eine klinisch symptomatische Lebererkrankung.
  • Der Teilnehmer hat eine Thrombozytenzahl <100.000/µl.

  • Die Verwendung von α-Interferon mit oder ohne Ribavirin ist für einen HCV-infizierten Teilnehmer geplant, oder die Verwendung eines Proteaseinhibitors ist für einen HIV-infizierten Teilnehmer geplant.

    • Teilnahmeberechtigt sind Teilnehmer, die derzeit eines dieser Medikamente für ≥ 30 Tage einnehmen.
  • Der Teilnehmer hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen rFVIIa, Hamster- oder Mausproteine ​​oder Tween 80.
  • Der Teilnehmer hat bekanntermaßen nicht auf die Behandlung von Blutungsepisoden mit rFVIIa angesprochen.
  • Der Teilnehmer hat in der Vorgeschichte ein thromboembolisches Ereignis oder eine Diagnose anderer Krankheiten, die das Risiko des Teilnehmers für thromboembolische Komplikationen erhöhen können.
  • Der Teilnehmer hat innerhalb von 30 Tagen vor der Registrierung an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfprodukt (IP) oder Prüfgerät teilgenommen oder soll im Verlauf dieser Studie an einer anderen klinischen Studie mit einem IP oder Prüfgerät teilnehmen.
  • Der Teilnehmer ist ein Familienmitglied oder Mitarbeiter des Ermittlers.
  • Der Teilnehmer soll während des Studienzeitraums operiert werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ≤ 3 Dosen von 90 µg/kg rFVIIa BI
Biologisch: Rekombinanter Faktor VIIa BI (rFVIIa BI)
Wird etwa alle 3 Stunden als intravenöse Bolusinjektion nach Bedarf verabreicht
Biologisch: Rekombinanter Faktor VIIa BI (rFVIIa BI)
Wird als einzelne intravenöse Bolusinjektion nach Bedarf verabreicht
Experimental: Eine Dosis von 270 µg/kg rFVIIa BI
Biologisch: Rekombinanter Faktor VIIa BI (rFVIIa BI)
Wird etwa alle 3 Stunden als intravenöse Bolusinjektion nach Bedarf verabreicht
Biologisch: Rekombinanter Faktor VIIa BI (rFVIIa BI)
Wird als einzelne intravenöse Bolusinjektion nach Bedarf verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Blutungsepisoden mit „Behandlungserfolg“
Zeitfenster: innerhalb von 12 Stunden nach der ersten Dosis
Außer dem vorgeschriebenen Dosierungsschema ist innerhalb von 12 Stunden nach der ersten Dosis kein zusätzliches blutstillendes Produkt erforderlich.
innerhalb von 12 Stunden nach der ersten Dosis

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ansprechen auf die Behandlung für jede Blutungsepisode
Zeitfenster: innerhalb von 24 Stunden nach der Infusion
Die Teilnehmer bewerteten die Behandlung jeder Blutungsepisode. Erfolgte die Behandlung unter direkter Aufsicht des behandelnden Arztes, bewertete der Arzt das Ansprechen. Bewertungen basierend auf einer 4-Punkte-Skala; AUSGEZEICHNET – vollständige Linderung der Schmerzen und Beendigung der objektiven Anzeichen einer Blutung (Schwellung, Empfindlichkeit, Abnahme des Bewegungsbereichs [bei Muskelblutungen]) innerhalb von 9 Stunden nach Behandlungsbeginn. Außer dem vorgeschriebenen Dosierungsschema ist keine zusätzliche Infusion zur Blutstillung erforderlich. GUT – Deutliche Schmerzlinderung und/oder Beendigung objektiver Blutungszeichen innerhalb von 9 Stunden nach Behandlungsbeginn. Außer dem vorgeschriebenen Dosierungsschema ist keine zusätzliche Infusion zur Blutstillung erforderlich. MÄSSIG – leichte Schmerzlinderung und leichte Besserung der Blutungszeichen innerhalb von 9 Stunden nach Behandlungsbeginn. Erfordert eine zusätzliche Infusion über das Behandlungsschema hinaus. NONE – Keine Verbesserung oder Zustandsverschlechterung. ERFOLGREICH = AUSGEZEICHNET oder GUT.
innerhalb von 24 Stunden nach der Infusion
Prozentsatz der klinischen Responder (anhaltende Blutungskontrolle) für alle akuten Blutungsepisoden
Zeitfenster: 24 Stunden nach der Infusion
Klinische Responder, definiert als anhaltende Blutungskontrolle (keine zusätzliche hämostatische Medikation, einschließlich rFVIIa BI, erforderlich zwischen 12 und 24 Stunden nach der ersten Infusion der erfolgreich behandelten Blutungsepisode).
24 Stunden nach der Infusion
Sicherheit und Verträglichkeit von Behandlungsschemata durch klinische Bewertung des Prozentsatzes der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: 6 Monate (gesamte Studienzeit)
Die Sicherheit wurde durch die Anzahl der UE (sowohl schwerwiegende UE [SAEs] als auch nicht schwerwiegende UE [nsUE]) bestimmt. Die Verträglichkeit wurde anhand der Anzahl der UEs im Zusammenhang mit rFVIIa BI (sowohl SUEs als auch nsAEs) bestimmt, die durch die Kausalitätsbeurteilung der UEs durch den Prüfarzt bestimmt wurden. Ein UE wurde als verwandt angesehen, wenn der Prüfarzt das UE als „möglicherweise verwandt“ oder „wahrscheinlich verwandt“ mit rFVIIa BI beurteilte. Der Prozentsatz der Teilnehmer mit UE wurde nach Schweregrad (SAE, nsAE), Schweregrad (leicht, mittel oder schwer) und Kausalität (bezogen oder nicht bezogen auf rFVIIa BI) dargestellt.
6 Monate (gesamte Studienzeit)
Sicherheit und Verträglichkeit von Behandlungsschemata durch klinische Bewertung von unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: 6 Monate (gesamte Studienzeit)
Die Sicherheit wurde durch die Anzahl der UE (sowohl schwerwiegende UE [SAEs] als auch nicht schwerwiegende UE [nsUE]) bestimmt. Die Verträglichkeit wurde anhand der Anzahl der UEs im Zusammenhang mit rFVIIa BI (sowohl SUEs als auch nsAEs) bestimmt, die durch die Kausalitätsbeurteilung der UEs durch den Prüfarzt bestimmt wurden. Ein UE wurde als verwandt angesehen, wenn der Prüfarzt das UE als „möglicherweise verwandt“ oder „wahrscheinlich verwandt“ mit rFVIIa BI beurteilt. Der Prozentsatz der UE wurde nach Schweregrad (SAE, nsAE), Schweregrad (leicht, mäßig oder schwer) und Kausalität (verbunden oder nicht verwandt [mit rFVIIa BI]) dargestellt.
6 Monate (gesamte Studienzeit)
Prozentsatz der Teilnehmer mit Inhibitorentwicklung für FVII
Zeitfenster: 6 Monate (gesamte Studienzeit)
Entwicklung von rFVII-Inhibitoren oder FVIIa-bindenden Antikörpern während der Studie.
6 Monate (gesamte Studienzeit)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. Februar 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

11. November 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

11. November 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Dezember 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Dezember 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

28. Dezember 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. Mai 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. April 2021

Zuletzt verifiziert

1. April 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 021101
  • 2011-006294-26 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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