Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Рекомбинантный фактор VIIa BI (rFVIIa BI) Лечение эпизодов острого кровотечения по схеме «по требованию»

14 апреля 2021 г. обновлено: Baxalta now part of Shire

ФАЗА 3, ПРОСПЕКТИВНОЕ, ОТКРЫТОЕ, РАНДОМИЗИРОВАННОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ ПО ОЦЕНКЕ БЕЗОПАСНОСТИ И ЭФФЕКТИВНОСТИ РЕКОМБИНАНТНОГО АКТИВИРОВАННОГО FVII BI (rFVIIa BI) ПРИ ЛЕЧЕНИИ ОСТРЫХ КРОВОТЕЧЕНИЙ ПО СХЕМЕ ПО ТРЕБОВАНИЮ У ПАЦИЕНТОВ С ГЕМОФИЛИЕЙ А ИЛИ В С ИНГИБИТОРАМИ

Целью исследования является определение эффективности и безопасности rFVIIa BI как части шестимесячной схемы лечения по требованию у пациентов с гемофилией А или В с ингибиторами.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

40

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Испания
      • A Coruña, Испания, 15006
        • Hospital Teresa Herrera Materno Infantil del C.H.U.Carretera del Pasajes/nlaboratorio de hematología
      • Sevilla, Испания, 41013
        • University Hospital Virgen del Rocio
  • Польша
      • Krakow, Польша, 31-501
        • Kracow Medical Center, LLC
      • Warszawa, Польша, 02-776
        • Institute of Haematology and Transfusion Medicine, Clinic of Haemostatic Disorders and Internal Diseases
  • Российская Федерация
      • Kirov, Российская Федерация, 610027
        • Kirov Hematology and Blood Transfusion Research Institute under the Federal Medical and Biological Agency of Russia
      • Moscow, Российская Федерация, 125167
        • Hematology Research Center under RAMS (State Institution), Department of Reconstructive Orthopedic Surgery for Hemophilia Patients
      • St. Petersburg, Российская Федерация, 195213
        • St. Petersburg City Healthcare Institution Municipal Policlinic # 37
  • Румыния
      • Timisoara, Румыния, 300011
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Children´s Hospital
  • Сербия
      • Belgrade, Сербия, 11000
        • Clinic for Hematology of the Clinical Center of Serbia
  • Соединенные Штаты
    • Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33607
        • Health Point Medical Group "St Joseph's Children's Hospital"
  • Тайвань
      • Taipei City, Тайвань, 11490
        • Tri-Service General Hospital (TSGH)
  • Украина
      • Donetsk, Украина, 83045
        • V.K. Gusak Institute of Urgent and Reconstructive Surgery within the Ukrainian National Academy of Medical Sciences, Hematology Department
      • Kiev, Украина, 79044
        • Kyiv City Clinical Hospital #9, City Scientific-Practical Center for Diagnostics and Treatment of Patients with Hemostatic Pathlogies
      • Lviv, Украина
        • State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine within the Ukrainian National Academy of Medical Sciences", Hematology Department
  • Япония
      • Nara, Япония, 6348522
        • Nara Medical University Hospital
      • Tokyo, Япония, 1600023
        • Tokyo Medical University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 12 лет до 65 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Основные критерии включения:

  • Участником является мужчина с гемофилией A или B с ингибиторами, с высоким титром (≥5 единиц Бетесда (BU)) или исторически высоким анамнестическим ответом.
  • На момент скрининга участнику от 12 до 65 лет.
  • Участник в настоящее время использует или использовал шунтирующие средства для лечения эпизодов кровотечения.
  • У участника годовая частота кровотечений составляет 5 или более эпизодов кровотечения в год в среднем за 2 года до визита для скрининга.
  • Участник имеет оценку производительности Карновского ≥60.
  • Участник имеет отрицательный результат на вирус гепатита С (HCV-) по результатам тестирования на антитела или полимеразной цепной реакции (ПЦР); или положительный вирус гепатита С (HCV+) со стабильным заболеванием печени.
  • Участник отрицательный по вирусу иммунодефицита человека (ВИЧ-) или ВИЧ+ со стабильным заболеванием, количество CD4+ ≥200 клеток/мм^3 при скрининге.
  • Участник желает и может соблюдать требования протокола.

Основные критерии исключения:

  • Участник не желает проходить лечение по требованию.
  • У участника положительный результат на ингибитор FVII при скрининге.
  • У участника клинически симптоматическое заболевание печени.
  • У участника количество тромбоцитов <100 000/мкл.

  • Для участника, инфицированного ВГС, планируется использование α-интерферона с рибавирином или без него, а для участника, инфицированного ВИЧ, планируется использование ингибитора протеазы.

    • Участники, которые в настоящее время принимают любое из этих лекарств в течение ≥30 дней, имеют право на участие.
  • Участник имеет известную гиперчувствительность к rFVIIa, хомячьим или мышиным белкам или Tween 80.
  • Известно, что у участника в анамнезе не было ответа на лечение эпизодов кровотечения с помощью rFVIIa.
  • У участника в анамнезе были тромбоэмболические события или диагноз других заболеваний, которые могут увеличить риск тромбоэмболических осложнений у участника.
  • Участник участвовал в другом клиническом исследовании с использованием исследуемого продукта (IP) или исследуемого устройства в течение 30 дней до регистрации или должен участвовать в другом клиническом исследовании с использованием IP или исследуемого устройства в ходе этого исследования.
  • Участник – член семьи или сотрудник следователя.
  • Участнику запланирована операция в течение периода исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ≤ 3 дозы 90 мкг/кг rFVIIa BI
Биологический: Рекомбинантный фактор VIIa BI (rFVIIa BI)
Вводят примерно каждые 3 часа в виде внутривенной болюсной инъекции по требованию.
Биологический: Рекомбинантный фактор VIIa BI (rFVIIa BI)
Вводится в виде однократной внутривенной болюсной инъекции по требованию.
Экспериментальный: Одна доза 270 мкг/кг rFVIIa BI
Биологический: Рекомбинантный фактор VIIa BI (rFVIIa BI)
Вводят примерно каждые 3 часа в виде внутривенной болюсной инъекции по требованию.
Биологический: Рекомбинантный фактор VIIa BI (rFVIIa BI)
Вводится в виде однократной внутривенной болюсной инъекции по требованию.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент эпизодов кровотечения с «успешным лечением»
Временное ограничение: в течение 12 часов после первой дозы
В течение 12 часов после первой дозы не требуется дополнительного гемостатического препарата, кроме предписанного режима дозирования.
в течение 12 часов после первой дозы

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Ответ на лечение для каждого эпизода кровотечения
Временное ограничение: в течение 24 часов после инфузии
Участники оценивали лечение каждого эпизода кровотечения. Если лечение проводилось под непосредственным наблюдением лечащего врача, врач оценивал реакцию. Рейтинги по 4-балльной шкале; ОТЛИЧНО - полное купирование боли и прекращение объективных признаков кровотечения (отек, болезненность, уменьшение объема движений [при мышечных кровотечениях]) в течение 9 часов после начала лечения. Для остановки кровотечения не требуется дополнительной инфузии, кроме предписанного режима дозирования. ХОРОШО — существенное облегчение боли и/или прекращение объективных признаков кровотечения в течение 9 часов после начала лечения. Для остановки кровотечения не требуется дополнительной инфузии, кроме предписанного режима дозирования. УМЕРЕННАЯ - небольшое облегчение боли и незначительное уменьшение признаков кровотечения в течение 9 часов после начала лечения. Требует дополнительной инфузии сверх схемы лечения. НЕТ - Нет улучшения или состояние ухудшается. УСПЕШНЫЙ = ОТЛИЧНЫЙ или ХОРОШИЙ.
в течение 24 часов после инфузии
Процент пациентов с клиническим ответом (устойчивый контроль кровотечения) для всех эпизодов острого кровотечения
Временное ограничение: Через 24 часа после инфузии
Клинический ответ определяется как устойчивый контроль кровотечения (не требуется дополнительного кровоостанавливающего препарата, включая rFVIIa BI, между 12 и 24 часами после первой инфузии при успешно вылеченном эпизоде ​​кровотечения).
Через 24 часа после инфузии
Безопасность и переносимость схем лечения по клинической оценке процента участников с нежелательными явлениями (НЯ)
Временное ограничение: 6 месяцев (в течение всего периода обучения)
Безопасность определялась количеством НЯ (как серьезных НЯ [СНЯ], так и несерьезных НЯ [нсНЯ]). Переносимость определяли по количеству НЯ, связанных с rFVIIa BI (как СНЯ, так и нсНЯ), согласно оценке причинно-следственной связи НЯ исследователем. НЯ считалось связанным, если исследователь считал НЯ «возможно связанным» или «вероятно связанным» с rFVIIa BI. Процент участников с НЯ был представлен по степени серьезности (СНЯ, НСЯ), степени тяжести (легкая, умеренная или тяжелая) и причинно-следственной связи (связанной или не связанной с rFVIIa BI).
6 месяцев (в течение всего периода обучения)
Безопасность и переносимость схем лечения по клинической оценке нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: 6 месяцев (в течение всего периода обучения)
Безопасность определялась количеством НЯ (как серьезных НЯ [СНЯ], так и несерьезных НЯ [нсНЯ]). Переносимость определяли по количеству НЯ, связанных с rFVIIa BI (как СНЯ, так и нсНЯ), согласно оценке причинно-следственной связи НЯ исследователем. НЯ считалось связанным, если исследователь считает НЯ «возможно связанным» или «вероятно связанным» с rFVIIa BI. Процент НЯ был представлен по степени серьезности (СНЯ, НСЯ), степени тяжести (легкая, умеренная или тяжелая) и причинно-следственной связи (связанной или не связанной [с rFVIIa BI]).
6 месяцев (в течение всего периода обучения)
Процент участников с развитием ингибитора FVII
Временное ограничение: 6 месяцев (в течение всего периода обучения)
Разработка ингибиторов rFVII или антител, связывающих FVIIa, в ходе исследования.
6 месяцев (в течение всего периода обучения)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Baxalta now part of Shire

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 февраля 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

11 ноября 2014 г.

Завершение исследования (Действительный)

11 ноября 2014 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 декабря 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 декабря 2012 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

28 декабря 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 мая 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 апреля 2021 г.

Последняя проверка

1 апреля 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 021101
  • 2011-006294-26 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Гемофилия А

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Morocco

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться