Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Rekombináns VIIa BI faktor (rFVIIa BI) akut vérzéses epizódok kezelése igény szerint

2021. április 14. frissítette: Baxalta now part of Shire

3. FÁZIS, PROJEKTÍV, NYÍLT CÍMKÉZÉS, VÉLETLENSZERŰ SZERINTI VIZSGÁLAT A REKOMBINÁNS AKTIVÁLT FVII BI (rFVIIa BI) BIZTONSÁGÁNAK ÉS HATÉKONYSÁGÁNAK ÉRTÉKELÉSÉRE AZ AKUT VÉRZÉS KEZELÉSÉBEN A VÉGREMONDÁSBAN A VAGY B. gátlószerekkel

A vizsgálat célja az rFVIIa BI hatékonyságának és biztonságosságának meghatározása egy hat hónapos igény szerinti kezelési rend részeként inhibitorokkal rendelkező hemofília A vagy B betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

40

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Florida
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33607
        • Health Point Medical Group "St Joseph's Children's Hospital"
  • Japán
      • Nara, Japán, 6348522
        • Nara Medical University Hospital
      • Tokyo, Japán, 1600023
        • Tokyo Medical University Hospital
  • Lengyelország
      • Krakow, Lengyelország, 31-501
        • Kracow Medical Center, LLC
      • Warszawa, Lengyelország, 02-776
        • Institute of Haematology and Transfusion Medicine, Clinic of Haemostatic Disorders and Internal Diseases
  • Orosz Föderáció
      • Kirov, Orosz Föderáció, 610027
        • Kirov Hematology and Blood Transfusion Research Institute under the Federal Medical and Biological Agency of Russia
      • Moscow, Orosz Föderáció, 125167
        • Hematology Research Center under RAMS (State Institution), Department of Reconstructive Orthopedic Surgery for Hemophilia Patients
      • St. Petersburg, Orosz Föderáció, 195213
        • St. Petersburg City Healthcare Institution Municipal Policlinic # 37
  • Románia
      • Timisoara, Románia, 300011
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Children´s Hospital
  • Spanyolország
      • A Coruña, Spanyolország, 15006
        • Hospital Teresa Herrera Materno Infantil del C.H.U.Carretera del Pasajes/nlaboratorio de hematología
      • Sevilla, Spanyolország, 41013
        • University Hospital Virgen del Rocio
  • Szerbia
      • Belgrade, Szerbia, 11000
        • Clinic for Hematology of the Clinical Center of Serbia
  • Tajvan
      • Taipei City, Tajvan, 11490
        • Tri-Service General Hospital (TSGH)
  • Ukrajna
      • Donetsk, Ukrajna, 83045
        • V.K. Gusak Institute of Urgent and Reconstructive Surgery within the Ukrainian National Academy of Medical Sciences, Hematology Department
      • Kiev, Ukrajna, 79044
        • Kyiv City Clinical Hospital #9, City Scientific-Practical Center for Diagnostics and Treatment of Patients with Hemostatic Pathlogies
      • Lviv, Ukrajna
        • State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine within the Ukrainian National Academy of Medical Sciences", Hematology Department

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Fő felvételi kritériumok:

  • A résztvevő férfi hemofília A vagy B, inhibitorokkal, magas titerrel (≥5 Bethesda egység (BU)) vagy történelmileg magas anamnesztikus válaszreakcióval.
  • A résztvevő a szűrés időpontjában 12 és 65 év közötti.
  • A résztvevő jelenleg megkerülő szereket használ vagy használt a vérzéses epizódok kezelésére.
  • A résztvevőnek évesített vérzési aránya átlagosan 5 vagy több vérzési epizód évente a szűrővizsgálatot megelőző 2 év során.
  • A résztvevő Karnofsky teljesítménypontszáma ≥60.
  • A résztvevő hepatitis C vírus-negatív (HCV-) akár antitestvizsgálat, akár polimeráz láncreakció (PCR) alapján; vagy hepatitis C vírus pozitív (HCV+) stabil májbetegséggel.
  • A résztvevő humán immundeficiencia vírus negatív (HIV-) vagy HIV+, stabil betegséggel, CD4+ szám ≥200 sejt/mm^3 a szűréskor.
  • A résztvevő hajlandó és képes megfelelni a protokoll követelményeinek.

Fő kizárási kritériumok:

  • A résztvevő nem hajlandó igény szerinti kezelési programban részt venni.
  • A szűrés során a résztvevő FVII-gátlóra pozitív.
  • A résztvevőnek klinikai tünetekkel járó májbetegsége van.
  • A résztvevő vérlemezkeszáma <100 000/µl.

  • A HCV-fertőzött résztvevőknél α-interferon alkalmazását ribavirinnel vagy anélkül, HIV-fertőzött résztvevőnél proteázgátló alkalmazását tervezik.

    • Azok a résztvevők, akik jelenleg legalább 30 napig szedik e gyógyszerek bármelyikét, jogosultak.
  • A résztvevő ismerten túlérzékeny az rFVIIa-ra, a hörcsög- vagy egérfehérjékre vagy a Tween 80-ra.
  • A résztvevőről ismert, hogy nem reagált a vérzéses epizódok rFVIIa-kezelésére.
  • A résztvevőnek korábban thromboemboliás eseménye van, vagy más olyan betegséget diagnosztizáltak, amely növelheti a résztvevőnél a tromboembóliás szövődmények kockázatát.
  • A résztvevő a beiratkozást megelőző 30 napon belül részt vett egy másik klinikai vizsgálatban, amely egy vizsgálati terméket (IP) vagy vizsgálati eszközt tartalmazott, vagy a vizsgálat ideje alatt egy másik klinikai vizsgálatban vesz részt, amely IP-t vagy vizsgálati eszközt tartalmaz.
  • A résztvevő a vizsgáló családtagja vagy alkalmazottja.
  • A vizsgálati időszak alatt a résztvevőt műtétre tervezik.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: ≤ 3 adag 90 µg/kg rFVIIa BI
Biológiai: Rekombináns VIIa BI faktor (rFVIIa BI)
Körülbelül 3 óránként adják be intravénás bolus injekcióként, igény szerint
Biológiai: Rekombináns VIIa BI faktor (rFVIIa BI)
Igény szerint egyszeri intravénás bolus injekcióként adják be
Kísérleti: Egy adag 270 µg/kg rFVIIa BI
Biológiai: Rekombináns VIIa BI faktor (rFVIIa BI)
Körülbelül 3 óránként adják be intravénás bolus injekcióként, igény szerint
Biológiai: Rekombináns VIIa BI faktor (rFVIIa BI)
Igény szerint egyszeri intravénás bolus injekcióként adják be

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A vérzéses epizód százalékos aránya a "kezelési sikerrel"
Időkeret: az első adagtól számított 12 órán belül
Az első adagot követő 12 órán belül nincs szükség további vérzéscsillapító készítményre, kivéve az előírt adagolási rendet.
az első adagtól számított 12 órán belül

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kezelési válasz minden egyes vérzési epizódra
Időkeret: az infúziót követő 24 órán belül
A résztvevők értékelték az egyes vérzéses epizódok kezelését. Ha a kezelés a kezelőorvos közvetlen felügyelete alatt történt, az orvos értékelte a választ. Értékelések 4 pontos skála alapján; KIVÁLÓ - a fájdalom teljes csillapítása és a vérzés objektív jeleinek (duzzanat, érzékenység, mozgástartomány csökkenése [izomvérzés esetén]) megszűnése a kezelés megkezdését követő 9 órán belül. Nincs szükség további infúzióra a vérzés szabályozására, kivéve az előírt adagolási rendet. JÓ – Jelentős fájdalomcsillapítás és/vagy a vérzés objektív jeleinek megszűnése a kezelés megkezdését követő 9 órán belül. Nincs szükség további infúzióra a vérzés szabályozására, kivéve az előírt adagolási rendet. MÉRETES – a fájdalom enyhe enyhülése és a vérzés jeleinek enyhe javulása a kezelés megkezdését követő 9 órán belül. A kezelési renden túl további infúziót igényel. NINCS - Nincs javulás vagy az állapot rosszabbodik. SIKERES = KIVÁLÓ vagy JÓ.
az infúziót követő 24 órán belül
A klinikailag reagálók százalékos aránya (tartós vérzésszabályozás) minden akut vérzéses epizód esetén
Időkeret: 24 órával az infúzió után
A klinikai válaszadók tartós vérzésszabályozásként definiálhatók (a sikeresen kezelt vérzéses epizód első infúziója után 12 és 24 óra között nincs szükség további hemosztatikus gyógyszerre, beleértve az rFVIIa BI-t).
24 órával az infúzió után
A kezelési rendek biztonságossága és tolerálhatósága a nemkívánatos eseményekkel (AE) részt vevők százalékos arányának klinikai értékelése alapján
Időkeret: 6 hónap (a teljes tanulmányi időszak alatt)
A biztonságot a nemkívánatos események száma (mind súlyos, mind nem súlyos AE-k [nsAE]) határozta meg. A tolerálhatóságot az rFVIIa BI-vel kapcsolatos mellékhatások száma (mind SAE, mind nsAE) határozta meg, amelyet a nemkívánatos események ok-okozati összefüggésének a vizsgáló általi értékelése határoz meg. Az AE akkor minősült kapcsolódónak, ha a vizsgáló úgy ítélte meg, hogy az AE „valószínűleg rokon” vagy „valószínűleg összefügg” az rFVIIa BI-val. Az AE-kkel rendelkező résztvevők százalékos arányát súlyosság (SAE, nsAE), súlyosság (enyhe, közepes vagy súlyos) és ok-okozati összefüggés (rFVIIa BI-vel kapcsolatos vagy nem kapcsolódó) szerint mutatták be.
6 hónap (a teljes tanulmányi időszak alatt)
A kezelési rendek biztonságossága és tolerálhatósága a nemkívánatos események klinikai értékelése alapján
Időkeret: 6 hónap (a teljes tanulmányi időszak alatt)
A biztonságot a nemkívánatos események száma (mind súlyos, mind nem súlyos AE-k [nsAE]) határozta meg. A tolerálhatóságot az rFVIIa BI-vel kapcsolatos mellékhatások száma (mind SAE, mind nsAE) határozta meg, amelyet a nemkívánatos események ok-okozati összefüggésének a vizsgáló általi értékelése határoz meg. Az AE akkor minősül Kapcsolódónak, ha a vizsgáló úgy ítéli meg, hogy az AE „valószínűleg rokon” vagy „valószínűleg összefügg” az rFVIIa BI-val. A nemkívánatos események százalékos arányát súlyosság (SAE, nsAE), súlyosság (enyhe, közepes vagy súlyos) és ok-okozati összefüggés (kapcsolódó vagy nem kapcsolódó [az rFVIIa BI-hez]) szerint mutatták be.
6 hónap (a teljes tanulmányi időszak alatt)
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknek gátló hatása van az FVII-re
Időkeret: 6 hónap (a teljes tanulmányi időszak alatt)
RFVII-inhibitorok vagy FVIIa-kötő antitestek kifejlesztése a vizsgálat során.
6 hónap (a teljes tanulmányi időszak alatt)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Baxalta now part of Shire

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2013. február 20.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2014. november 11.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2014. november 11.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. december 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. december 21.

Első közzététel (Becslés)

2012. december 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. május 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. április 14.

Utolsó ellenőrzés

2021. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 021101
  • 2011-006294-26 (EudraCT szám)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Rekombináns VIIa BI faktor (rFVIIa BI)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mozambique

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel