Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Rekombinant Faktor VIIa BI (rFVIIa BI) Behandling af akutte blødningsepisoder efter et on-demand-regime

14. april 2021 opdateret af: Baxalta now part of Shire

ET FASE 3, PROSPEKTIV, ÅBEN LABEL, RANDOMISERET UNDERSØGELSE TIL EVALUERING AF SIKKERHED OG EFFEKTIVITET AF REKOMBINANT AKTIVERET FVII BI (rFVIIa BI) I BEHANDLING AF AKUTTE BØDNINGSEPISODER I ANDRE ANDRE REGLER I ANDRE REGLER BITORER

Formålet med undersøgelsen er at bestemme effektiviteten og sikkerheden af ​​rFVIIa BI som en del af et seks måneders on-demand behandlingsregime hos hæmofili A- eller B-patienter med hæmmere.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

40

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Den Russiske Føderation
      • Kirov, Den Russiske Føderation, 610027
        • Kirov Hematology and Blood Transfusion Research Institute under the Federal Medical and Biological Agency of Russia
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125167
        • Hematology Research Center under RAMS (State Institution), Department of Reconstructive Orthopedic Surgery for Hemophilia Patients
      • St. Petersburg, Den Russiske Føderation, 195213
        • St. Petersburg City Healthcare Institution Municipal Policlinic # 37
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607
        • Health Point Medical Group "St Joseph's Children's Hospital"
  • Japan
      • Nara, Japan, 6348522
        • Nara Medical University Hospital
      • Tokyo, Japan, 1600023
        • Tokyo Medical University Hospital
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-501
        • Kracow Medical Center, LLC
      • Warszawa, Polen, 02-776
        • Institute of Haematology and Transfusion Medicine, Clinic of Haemostatic Disorders and Internal Diseases
  • Rumænien
      • Timisoara, Rumænien, 300011
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Children´s Hospital
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinic for Hematology of the Clinical Center of Serbia
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien, 15006
        • Hospital Teresa Herrera Materno Infantil del C.H.U.Carretera del Pasajes/nlaboratorio de hematología
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • University Hospital Virgen del Rocio
  • Taiwan
      • Taipei City, Taiwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital (TSGH)
  • Ukraine
      • Donetsk, Ukraine, 83045
        • V.K. Gusak Institute of Urgent and Reconstructive Surgery within the Ukrainian National Academy of Medical Sciences, Hematology Department
      • Kiev, Ukraine, 79044
        • Kyiv City Clinical Hospital #9, City Scientific-Practical Center for Diagnostics and Treatment of Patients with Hemostatic Pathlogies
      • Lviv, Ukraine
        • State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine within the Ukrainian National Academy of Medical Sciences", Hematology Department

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  • Deltageren er en mand med hæmofili A eller B med inhibitorer, med en høj titer (≥5 Bethesda-enheder (BU)) eller en historisk høj anamnestisk respons.
  • Deltageren er 12 til 65 år på screeningstidspunktet.
  • Deltageren bruger i øjeblikket eller har brugt bypassmidler til behandling af blødningsepisoder.
  • Deltageren har en årlig blødningsrate på 5 eller flere blødningsepisoder pr. år i gennemsnit over de 2 år forud for screeningsbesøget.
  • Deltageren har en Karnofsky Performance Score ≥60.
  • Deltageren er hepatitis C-virus negativ (HCV-) enten ved antistoftest eller polymerasekædereaktion (PCR); eller hepatitis C-virus positiv (HCV+) med stabil leversygdom.
  • Deltageren er human immundefektvirus negativ (HIV-) eller HIV+ med stabil sygdom, CD4+ antal ≥200 celler/mm^3 ved screening.
  • Deltageren er villig og i stand til at overholde kravene i protokollen.

Vigtigste ekskluderingskriterier:

  • Deltageren er ikke villig til at gå på en on-demand behandlingsordning.
  • Deltageren er positiv for en FVII-hæmmer ved screening.
  • Deltageren har klinisk symptomatisk leversygdom.
  • Deltageren har et blodpladetal <100.000/µL.

  • Brugen af ​​α-interferon med eller uden ribavirin er planlagt til en HCV-inficeret deltager, eller brugen af ​​en proteasehæmmer er planlagt til en HIV-inficeret deltager.

    • Deltagere, der i øjeblikket tager nogen af ​​disse medikamenter i ≥30 dage, er kvalificerede.
  • Deltageren har en kendt overfølsomhed over for rFVIIa, hamster- eller murineproteiner eller Tween 80.
  • Deltageren har en kendt historie med at være ikke-reagerende på rFVIIa-behandling af blødningsepisoder.
  • Deltageren har tidligere haft tromboemboliske hændelser eller diagnosticeret andre sygdomme, der kan øge deltagerens risiko for tromboemboliske komplikationer.
  • Deltageren har deltaget i et andet klinisk studie, der involverer et forsøgsprodukt (IP) eller forsøgsudstyr inden for 30 dage før tilmelding, eller er planlagt til at deltage i et andet klinisk forsøg, der involverer en IP eller forsøgsudstyr i løbet af denne undersøgelse.
  • Deltageren er et familiemedlem eller ansat hos efterforskeren.
  • Deltageren er planlagt til operation i løbet af undersøgelsesperioden.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ≤ 3 doser på 90 µg/kg rFVIIa BI
Biologisk: Rekombinant Faktor VIIa BI (rFVIIa BI)
Indgivet cirka hver 3. time som en intravenøs bolusinjektion efter behov
Biologisk: Rekombinant Faktor VIIa BI (rFVIIa BI)
Indgivet som en enkelt intravenøs bolusinjektion efter behov
Eksperimentel: En dosis på 270 µg/kg rFVIIa BI
Biologisk: Rekombinant Faktor VIIa BI (rFVIIa BI)
Indgivet cirka hver 3. time som en intravenøs bolusinjektion efter behov
Biologisk: Rekombinant Faktor VIIa BI (rFVIIa BI)
Indgivet som en enkelt intravenøs bolusinjektion efter behov

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af blødningsepisode med "behandlingssucces"
Tidsramme: inden for 12 timer efter første dosis
Der kræves intet yderligere hæmostatisk produkt inden for 12 timer efter første dosis ud over det foreskrevne doseringsregime.
inden for 12 timer efter første dosis

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingsrespons for hver blødningsepisode
Tidsramme: inden for 24 timer efter infusion
Deltagerne bedømte behandlingen af ​​hver blødningsepisode. Hvis behandlingen fandt sted under direkte opsyn af den behandlende læge, vurderede lægen responsen. Bedømmelser baseret på en 4-punkts skala; UDMÆRKET - fuld smertelindring og ophør af objektive tegn på blødning (hævelse, ømhed, nedsat bevægelighed [for muskelblødninger]) inden for 9 timer efter behandlingsstart. Der kræves ingen yderligere infusion for at kontrollere blødning, udover den foreskrevne doseringsregime. GOD - Væsentlig lindring af smerte og/eller ophør af objektive tegn på blødning inden for 9 timer efter behandlingsstart. Der kræves ingen yderligere infusion for at kontrollere blødning, udover den foreskrevne doseringsregime. MODERAT - let lindring af smerte og let bedring af tegn på blødning inden for 9 timer efter behandlingsstart. Kræver yderligere infusion ud over behandlingsregimet. INGEN - Ingen forbedring eller tilstand forværres. SUCCESFULD = FREMRAGENDE eller GODT.
inden for 24 timer efter infusion
Procentdel af kliniske respondere (vedvarende blødningskontrol) for alle akutte blødningsepisoder
Tidsramme: 24 timer efter infusion
Kliniske respondere defineret som vedvarende blødningskontrol (ingen yderligere hæmostatisk medicin inklusive rFVIIa BI påkrævet mellem 12 og 24 timer efter første infusion af den vellykket behandlede blødningsepisode).
24 timer efter infusion
Sikkerhed og tolerabilitet af behandlingsregimer ved klinisk vurdering af procentdel af deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: 6 måneder (gennem hele studieperioden)
Sikkerheden blev bestemt af antallet af AE'er (både alvorlige AE'er [SAE'er] og ikke-alvorlige AE'er [nsAE]). Tolerabiliteten blev bestemt af antallet af AE'er relateret til rFVIIa BI (både SAE'er og nsAE'er) som bestemt ved kausalitetsvurdering af AE'erne af investigator. En AE blev anset for at være relateret, hvis investigator vurderede AE'en til at være "muligvis relateret" eller "sandsynligvis relateret" til rFVIIa BI. Procentdelen af ​​deltagere med AE'er blev præsenteret efter alvorlighed (SAE, nsAE), sværhedsgrad (mild, moderat eller svær) og kausalitet (relateret eller ikke relateret til rFVIIa BI).
6 måneder (gennem hele studieperioden)
Sikkerhed og tolerabilitet af behandlingsregimer ved klinisk vurdering af bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: 6 måneder (gennem hele studieperioden)
Sikkerheden blev bestemt af antallet af AE'er (både alvorlige AE'er [SAE'er] og ikke-alvorlige AE'er [nsAE]). Tolerabiliteten blev bestemt af antallet af AE'er relateret til rFVIIa BI (både SAE'er og nsAE'er) som bestemt ved kausalitetsvurdering af AE'erne af investigator. En AE blev anset for at være relateret, hvis investigator vurderer AE for at være "muligvis relateret" eller "sandsynligvis relateret" til rFVIIa BI. Procentdelen af ​​bivirkninger blev præsenteret efter alvorlighed (SAE, nsAE), sværhedsgrad (mild, moderat eller svær) og kausalitet (relateret eller ikke relateret [til rFVIIa BI]).
6 måneder (gennem hele studieperioden)
Procentdel af deltagere med inhibitorudvikling til FVII
Tidsramme: 6 måneder (gennem hele studieperioden)
Udvikling af rFVII-hæmmere eller FVIIa-bindende antistoffer under undersøgelsen.
6 måneder (gennem hele studieperioden)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. februar 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. november 2014

Studieafslutning (Faktiske)

11. november 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. december 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. december 2012

Først opslået (Skøn)

28. december 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. april 2021

Sidst verificeret

1. april 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 021101
  • 2011-006294-26 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med Rekombinant Faktor VIIa BI (rFVIIa BI)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Australia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner