Fator recombinante VIIa BI (rFVIIa BI) Tratamento de episódios de sangramento agudo por um regime sob demanda
14 de abril de 2021 atualizado por: Baxalta now part of Shire
ESTUDO DE FASE 3, PROSPECTIVO, ABERTO, RANDOMIZADO PARA AVALIAR A SEGURANÇA E A EFICÁCIA DO FVII BI RECOMBINANTE ATIVADO (rFVIIa BI) NO TRATAMENTO DE EPISÓDIOS DE SANGRAMENTO AGUDO POR UM REGIME SOB DEMANDA EM PACIENTES COM HEMOFILIA A OU B COM INIBIDORES
O objetivo do estudo é determinar a eficácia e a segurança do rFVIIa BI como parte de um regime de tratamento sob demanda de seis meses em indivíduos com hemofilia A ou B com inibidores.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
40
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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A Coruña, Espanha, 15006
- Hospital Teresa Herrera Materno Infantil del C.H.U.Carretera del Pasajes/nlaboratorio de hematología
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Sevilla, Espanha, 41013
- University Hospital Virgen del Rocio
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
- Health Point Medical Group "St Joseph's Children's Hospital"
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Kirov, Federação Russa, 610027
- Kirov Hematology and Blood Transfusion Research Institute under the Federal Medical and Biological Agency of Russia
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Moscow, Federação Russa, 125167
- Hematology Research Center under RAMS (State Institution), Department of Reconstructive Orthopedic Surgery for Hemophilia Patients
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St. Petersburg, Federação Russa, 195213
- St. Petersburg City Healthcare Institution Municipal Policlinic # 37
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Nara, Japão, 6348522
- Nara Medical University Hospital
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Tokyo, Japão, 1600023
- Tokyo Medical University Hospital
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Krakow, Polônia, 31-501
- Kracow Medical Center, LLC
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Warszawa, Polônia, 02-776
- Institute of Haematology and Transfusion Medicine, Clinic of Haemostatic Disorders and Internal Diseases
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Timisoara, Romênia, 300011
- Louis Turcanu Emergency Clinical Children´s Hospital
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Belgrade, Sérvia, 11000
- Clinic for Hematology of the Clinical Center of Serbia
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Taipei City, Taiwan, 11490
- Tri-Service General Hospital (TSGH)
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Donetsk, Ucrânia, 83045
- V.K. Gusak Institute of Urgent and Reconstructive Surgery within the Ukrainian National Academy of Medical Sciences, Hematology Department
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Kiev, Ucrânia, 79044
- Kyiv City Clinical Hospital #9, City Scientific-Practical Center for Diagnostics and Treatment of Patients with Hemostatic Pathlogies
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Lviv, Ucrânia
- State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine within the Ukrainian National Academy of Medical Sciences", Hematology Department
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- O participante é do sexo masculino com hemofilia A ou B com inibidores, com um título alto (≥5 unidades Bethesda (BU)) ou uma resposta anamnéstica alta histórica.
- O participante tem de 12 a 65 anos no momento da triagem.
- O participante está atualmente usando ou usou agentes de bypass para tratamento de episódios hemorrágicos.
- O participante tem uma taxa de sangramento anualizada de 5 ou mais episódios de sangramento por ano, em média, nos 2 anos anteriores à visita de triagem.
- O participante tem uma pontuação de desempenho de Karnofsky ≥60.
- O participante é negativo para o vírus da hepatite C (HCV-) por teste de anticorpos ou reação em cadeia da polimerase (PCR); ou vírus da hepatite C positivo (HCV+) com doença hepática estável.
- O participante é negativo para o vírus da imunodeficiência humana (HIV-) ou HIV+ com doença estável, contagem de CD4+ ≥200 células/mm^3 na triagem.
- O participante está disposto e é capaz de cumprir os requisitos do protocolo.
Principais Critérios de Exclusão:
- O participante não está disposto a seguir um esquema de tratamento sob demanda.
- O participante é positivo para um inibidor de FVII na triagem.
- O participante tem doença hepática clinicamente sintomática.
- O participante tem uma contagem de plaquetas <100.000/µL.
O uso de α-interferon com ou sem ribavirina está planejado para um participante infectado pelo HCV ou o uso de um inibidor de protease está planejado para um participante infectado pelo HIV.
- Os participantes que atualmente tomam qualquer um desses medicamentos por ≥30 dias são elegíveis.
- O participante tem uma hipersensibilidade conhecida a rFVIIa, hamster ou proteínas murinas ou Tween 80.
- O participante tem um histórico conhecido de não resposta ao tratamento de episódios hemorrágicos com rFVIIa.
- O participante tem história prévia de evento tromboembólico ou diagnóstico de outras doenças que podem aumentar o risco do participante de complicações tromboembólicas.
- O participante participou de outro estudo clínico envolvendo um produto experimental (IP) ou dispositivo experimental dentro de 30 dias antes da inscrição ou está programado para participar de outro estudo clínico envolvendo um IP ou dispositivo experimental durante o curso deste estudo.
- O participante é um membro da família ou funcionário do investigador.
- O participante está agendado para cirurgia durante o período do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: ≤ 3 doses de 90 µg/kg rFVIIa BI
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Administrado aproximadamente a cada 3 horas como uma injeção intravenosa em bolus sob demanda
Administrado como uma única injeção intravenosa em bolus sob demanda
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Experimental: Uma dose de 270 µg/kg rFVIIa BI
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Administrado aproximadamente a cada 3 horas como uma injeção intravenosa em bolus sob demanda
Administrado como uma única injeção intravenosa em bolus sob demanda
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Porcentagem de episódios de sangramento com "sucesso no tratamento"
Prazo: dentro de 12 horas após a primeira dose
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Nenhum produto hemostático adicional é necessário dentro de 12 horas após a primeira dose além do regime de dosagem prescrito.
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dentro de 12 horas após a primeira dose
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Resposta do tratamento para cada episódio de sangramento
Prazo: dentro de 24 horas após a infusão
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Os participantes classificaram o tratamento de cada episódio de sangramento.
Se o tratamento ocorreu sob supervisão direta do médico assistente, o médico avaliou a resposta.
Classificações baseadas em uma escala de 4 pontos; EXCELENTE - alívio total da dor e cessação dos sinais objetivos de sangramento (inchaço, sensibilidade, diminuição da amplitude de movimento [para sangramentos musculares]) dentro de 9 horas após o início do tratamento.
Nenhuma infusão adicional necessária para controlar o sangramento, além do regime de dosagem prescrito.
BOM - Alívio substancial da dor e/ou cessação dos sinais objetivos de sangramento dentro de 9 horas após o início do tratamento.
Nenhuma infusão adicional necessária para controlar o sangramento, além do regime de dosagem prescrito.
MODERADO - leve alívio da dor e leve melhora dos sinais de sangramento em até 9 horas após o início do tratamento.
Requer infusão adicional além do regime de tratamento.
NENHUM - Nenhuma melhora ou piora da condição.
BEM SUCEDIDO = EXCELENTE ou BOM.
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dentro de 24 horas após a infusão
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Porcentagem de respondedores clínicos (controle de sangramento sustentado) para todos os episódios de sangramento agudo
Prazo: 24 horas após a infusão
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Respondedores clínicos definidos como controle de sangramento sustentado (sem medicação hemostática adicional, incluindo rFVIIa BI necessária entre 12 e 24 horas após a primeira infusão do episódio de sangramento tratado com sucesso).
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24 horas após a infusão
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Segurança e tolerabilidade dos regimes de tratamento por avaliação clínica da porcentagem de participantes com eventos adversos (EAs)
Prazo: 6 meses (durante todo o período de estudo)
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A segurança foi determinada pelo número de EAs (AEs graves [SAEs] e EAs não graves [nsAE]).
A tolerabilidade foi determinada pelo número de AEs relacionados ao rFVIIa BI (tanto SAEs quanto nsAEs), conforme determinado pela avaliação de causalidade dos AEs pelo investigador.
Um AE foi considerado Relacionado se o investigador julgou o AE como "possivelmente relacionado" ou "provavelmente relacionado" ao rFVIIa BI.
A porcentagem de participantes com EAs foi apresentada por gravidade (SAE, nsAE), gravidade (leve, moderada ou grave) e causalidade (relacionada ou não relacionada ao rFVIIa BI).
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6 meses (durante todo o período de estudo)
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Segurança e tolerabilidade de regimes de tratamento por avaliação clínica de eventos adversos (EAs)
Prazo: 6 meses (durante todo o período de estudo)
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A segurança foi determinada pelo número de EAs (AEs graves [SAEs] e EAs não graves [nsAE]).
A tolerabilidade foi determinada pelo número de AEs relacionados ao rFVIIa BI (tanto SAEs quanto nsAEs), conforme determinado pela avaliação de causalidade dos AEs pelo investigador.
Um AE foi considerado Relacionado se o investigador julgar que o AE é "possivelmente relacionado" ou "provavelmente relacionado" ao rFVIIa BI.
A porcentagem de EAs foi apresentada por gravidade (SAE, nsAE), gravidade (leve, moderada ou grave) e causalidade (relacionada ou não relacionada [ao rFVIIa BI]).
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6 meses (durante todo o período de estudo)
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Porcentagem de participantes com desenvolvimento de inibidor para FVII
Prazo: 6 meses (durante todo o período de estudo)
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Desenvolvimento de inibidores de rFVII ou anticorpos de ligação a FVIIa durante o estudo.
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6 meses (durante todo o período de estudo)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de fevereiro de 2013
Conclusão Primária (Real)
11 de novembro de 2014
Conclusão do estudo (Real)
11 de novembro de 2014
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de dezembro de 2012
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de dezembro de 2012
Primeira postagem (Estimativa)
28 de dezembro de 2012
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de maio de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de abril de 2021
Última verificação
1 de abril de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 021101
- 2011-006294-26 (Número EudraCT)
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