Trattamento del fattore VIIa BI ricombinante (rFVIIa BI) di episodi di sanguinamento acuto secondo un regime al bisogno
14 aprile 2021 aggiornato da: Baxalta now part of Shire
UNO STUDIO RANDOMIZZATO, PROSPETTIVO, IN APERTURA DI FASE 3 PER VALUTARE LA SICUREZZA E L'EFFICACIA DEL FVII BI ATTIVATO RICOMBINANTE (rFVIIa BI) NEL TRATTAMENTO DEGLI EPISODI DI SANGUINAMENTO ACUTO PER UN REGIME SU RICHIESTA IN PAZIENTI CON EMOFILIA A O B CON INIBITORI
Lo scopo dello studio è determinare l'efficacia e la sicurezza di rFVIIa BI come parte di un regime di trattamento on-demand di sei mesi in soggetti con emofilia A o B con inibitori.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
40
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Kirov, Federazione Russa, 610027
- Kirov Hematology and Blood Transfusion Research Institute under the Federal Medical and Biological Agency of Russia
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Moscow, Federazione Russa, 125167
- Hematology Research Center under RAMS (State Institution), Department of Reconstructive Orthopedic Surgery for Hemophilia Patients
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St. Petersburg, Federazione Russa, 195213
- St. Petersburg City Healthcare Institution Municipal Policlinic # 37
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Nara, Giappone, 6348522
- Nara Medical University Hospital
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Tokyo, Giappone, 1600023
- Tokyo Medical University Hospital
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Krakow, Polonia, 31-501
- Kracow Medical Center, LLC
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Warszawa, Polonia, 02-776
- Institute of Haematology and Transfusion Medicine, Clinic of Haemostatic Disorders and Internal Diseases
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Timisoara, Romania, 300011
- Louis Turcanu Emergency Clinical Children´s Hospital
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Belgrade, Serbia, 11000
- Clinic for Hematology of the Clinical Center of Serbia
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A Coruña, Spagna, 15006
- Hospital Teresa Herrera Materno Infantil del C.H.U.Carretera del Pasajes/nlaboratorio de hematología
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Sevilla, Spagna, 41013
- University Hospital Virgen del Rocio
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Florida
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33607
- Health Point Medical Group "St Joseph's Children's Hospital"
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Taipei City, Taiwan, 11490
- Tri-Service General Hospital (TSGH)
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Donetsk, Ucraina, 83045
- V.K. Gusak Institute of Urgent and Reconstructive Surgery within the Ukrainian National Academy of Medical Sciences, Hematology Department
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Kiev, Ucraina, 79044
- Kyiv City Clinical Hospital #9, City Scientific-Practical Center for Diagnostics and Treatment of Patients with Hemostatic Pathlogies
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Lviv, Ucraina
- State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine within the Ukrainian National Academy of Medical Sciences", Hematology Department
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 12 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Principali criteri di inclusione:
- Il partecipante è maschio con emofilia A o B con inibitori, con un titolo elevato (≥5 unità Bethesda (BU)) o una risposta anamnestica alta storica.
- Il partecipante ha dai 12 ai 65 anni al momento dello screening.
- Il partecipante sta attualmente utilizzando o ha utilizzato agenti bypassanti per il trattamento di episodi di sanguinamento.
- - Il partecipante ha un tasso di sanguinamento annualizzato di 5 o più episodi di sanguinamento all'anno in media nei 2 anni precedenti la visita di screening.
- Il partecipante ha un Karnofsky Performance Score ≥60.
- Il partecipante è negativo al virus dell'epatite C (HCV-) mediante test anticorpale o reazione a catena della polimerasi (PCR); o virus dell'epatite C positivo (HCV+) con malattia epatica stabile.
- - Il partecipante è negativo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV-) o HIV+ con malattia stabile, conta CD4+ ≥200 cellule/mm^3 allo screening.
- Il partecipante è disposto e in grado di rispettare i requisiti del protocollo.
Principali criteri di esclusione:
- Il partecipante non è disposto a sottoporsi a un programma di trattamento su richiesta.
- Il partecipante è positivo per un inibitore del FVII allo screening.
- Il partecipante ha una malattia epatica clinicamente sintomatica.
- Il partecipante ha una conta piastrinica <100.000/µL.
L'uso di α-interferone con o senza ribavirina è previsto per un partecipante con infezione da HCV o l'uso di un inibitore della proteasi è previsto per un partecipante con infezione da HIV.
- I partecipanti che attualmente assumono uno di questi farmaci per ≥30 giorni sono idonei.
- Il partecipante ha una nota ipersensibilità a rFVIIa, criceto o proteine murine o Tween 80.
- - Il partecipante ha una storia nota di non risposta al trattamento con rFVIIa di episodi emorragici.
- - Il partecipante ha una precedente storia di evento tromboembolico o diagnosi di altre malattie che possono aumentare il rischio del partecipante di complicanze tromboemboliche.
- - Il partecipante ha partecipato a un altro studio clinico che coinvolge un prodotto sperimentale (IP) o un dispositivo sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento o è programmato per partecipare a un altro studio clinico che coinvolge un IP o un dispositivo sperimentale durante il corso di questo studio.
- Il partecipante è un familiare o un dipendente dello sperimentatore.
- Il partecipante è programmato per un intervento chirurgico durante il periodo di studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: ≤ 3 dosi di 90 µg/kg rFVIIa BI
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Somministrato ogni 3 ore circa come iniezione endovenosa in bolo su richiesta
Somministrato come singola iniezione in bolo endovenoso su richiesta
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Sperimentale: Una dose di 270 µg/kg rFVIIa BI
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Somministrato ogni 3 ore circa come iniezione endovenosa in bolo su richiesta
Somministrato come singola iniezione in bolo endovenoso su richiesta
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Percentuale di episodi di sanguinamento con "successo del trattamento"
Lasso di tempo: entro 12 ore dalla prima dose
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Nessun prodotto emostatico aggiuntivo richiesto entro 12 ore dalla prima dose diverso dal regime di dosaggio prescritto.
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entro 12 ore dalla prima dose
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Risposta al trattamento per ciascun episodio di sanguinamento
Lasso di tempo: entro 24 ore dall'infusione
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I partecipanti hanno valutato il trattamento di ciascun episodio di sanguinamento.
Se il trattamento è avvenuto sotto la diretta supervisione del medico curante, il medico ha valutato la risposta.
Valutazioni basate su una scala a 4 punti; ECCELLENTE - completo sollievo dal dolore e cessazione dei segni oggettivi di sanguinamento (gonfiore, dolorabilità, diminuzione del range di movimento [per sanguinamento muscolare]) entro 9 ore dall'inizio del trattamento.
Non è necessaria alcuna infusione aggiuntiva per controllare il sanguinamento, oltre al regime posologico prescritto.
BUONO - Sostanziale sollievo dal dolore e/o cessazione dei segni oggettivi di sanguinamento entro 9 ore dall'inizio del trattamento.
Non è necessaria alcuna infusione aggiuntiva per controllare il sanguinamento, oltre al regime posologico prescritto.
MODERATO - leggero sollievo dal dolore e leggero miglioramento dei segni di sanguinamento entro 9 ore dall'inizio del trattamento.
Richiede un'infusione aggiuntiva oltre il regime di trattamento.
NESSUNO - Nessun miglioramento o peggioramento della condizione.
SUCCESSO = ECCELLENTE o BUONO.
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entro 24 ore dall'infusione
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Percentuale di pazienti che rispondono clinicamente (controllo dell'emorragia sostenuta) per tutti gli episodi di emorragia acuta
Lasso di tempo: 24 ore dopo l'infusione
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Responders clinici definiti come controllo prolungato dell'emorragia (nessun farmaco emostatico aggiuntivo, incluso rFVIIa BI, richiesto tra 12 e 24 ore dopo la prima infusione dell'episodio emorragico trattato con successo).
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24 ore dopo l'infusione
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Sicurezza e tollerabilità dei regimi terapeutici in base alla valutazione clinica della percentuale di partecipanti con eventi avversi (AE)
Lasso di tempo: 6 mesi (per tutto il periodo di studio)
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La sicurezza è stata determinata dal numero di eventi avversi (sia eventi avversi gravi [SAE] che eventi avversi non gravi [nsAE]).
La tollerabilità è stata determinata dal numero di eventi avversi correlati a rFVIIa BI (sia SAE che nsAE) determinato dalla valutazione del nesso di causalità degli eventi avversi da parte dello sperimentatore.
Un evento avverso è stato considerato correlato se lo sperimentatore ha giudicato l'evento avverso "possibilmente correlato" o "probabilmente correlato" all'rFVIIa BI.
La percentuale di partecipanti con eventi avversi è stata presentata per gravità (SAE, nsAE), gravità (lieve, moderata o grave) e causalità (correlata o non correlata a rFVIIa BI).
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6 mesi (per tutto il periodo di studio)
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Sicurezza e tollerabilità dei regimi terapeutici mediante valutazione clinica degli eventi avversi (AE)
Lasso di tempo: 6 mesi (per tutto il periodo di studio)
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La sicurezza è stata determinata dal numero di eventi avversi (sia eventi avversi gravi [SAE] che eventi avversi non gravi [nsAE]).
La tollerabilità è stata determinata dal numero di eventi avversi correlati a rFVIIa BI (sia SAE che nsAE) determinato dalla valutazione del nesso di causalità degli eventi avversi da parte dello sperimentatore.
Un EA è stato considerato Correlato se l'investigatore giudica l'AE "possibilmente correlato" o "probabilmente correlato" all'rFVIIa BI.
La percentuale di eventi avversi è stata presentata per gravità (SAE, nsAE), gravità (lieve, moderata o grave) e causalità (correlata o non correlata [a rFVIIa BI]).
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6 mesi (per tutto il periodo di studio)
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Percentuale di partecipanti con sviluppo di inibitori a FVII
Lasso di tempo: 6 mesi (per tutto il periodo di studio)
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Sviluppo di inibitori rFVII o anticorpi leganti FVIIa durante lo studio.
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6 mesi (per tutto il periodo di studio)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
20 febbraio 2013
Completamento primario (Effettivo)
11 novembre 2014
Completamento dello studio (Effettivo)
11 novembre 2014
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
21 dicembre 2012
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
21 dicembre 2012
Primo Inserito (Stima)
28 dicembre 2012
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
11 maggio 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
14 aprile 2021
Ultimo verificato
1 aprile 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 021101
- 2011-006294-26 (Numero EudraCT)
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