Recombinant Factor VIIa BI (rFVIIa BI) Behandeling van episoden van acute bloedingen volgens een regime op aanvraag
14 april 2021 bijgewerkt door: Baxalta now part of Shire
EEN FASE 3, PROSPECTIEF, OPEN-LABEL, GERANDOMISEERD ONDERZOEK OM DE VEILIGHEID EN WERKZAAMHEID VAN RECOMBINANT GEACTIVEERD FVII BI (rFVIIa BI) TE EVALUEREN BIJ DE BEHANDELING VAN ACUTE BLOEDINGSPISODEN VOLGENS EEN ON-DEMAND REGIMEN BIJ PATIËNTEN MET HEMOPHILIE A OF B MET REMMERS
Het doel van de studie is om de werkzaamheid en veiligheid van rFVIIa BI te bepalen als onderdeel van een zes maanden durend on-demand behandelingsregime bij hemofilie A- of B-patiënten met remmers.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
40
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Nara, Japan, 6348522
- Nara Medical University Hospital
-
Tokyo, Japan, 1600023
- Tokyo Medical University Hospital
-
-
-
-
-
Donetsk, Oekraïne, 83045
- V.K. Gusak Institute of Urgent and Reconstructive Surgery within the Ukrainian National Academy of Medical Sciences, Hematology Department
-
Kiev, Oekraïne, 79044
- Kyiv City Clinical Hospital #9, City Scientific-Practical Center for Diagnostics and Treatment of Patients with Hemostatic Pathlogies
-
Lviv, Oekraïne
- State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine within the Ukrainian National Academy of Medical Sciences", Hematology Department
-
-
-
-
-
Krakow, Polen, 31-501
- Kracow Medical Center, LLC
-
Warszawa, Polen, 02-776
- Institute of Haematology and Transfusion Medicine, Clinic of Haemostatic Disorders and Internal Diseases
-
-
-
-
-
Timisoara, Roemenië, 300011
- Louis Turcanu Emergency Clinical Children´s Hospital
-
-
-
-
-
Kirov, Russische Federatie, 610027
- Kirov Hematology and Blood Transfusion Research Institute under the Federal Medical and Biological Agency of Russia
-
Moscow, Russische Federatie, 125167
- Hematology Research Center under RAMS (State Institution), Department of Reconstructive Orthopedic Surgery for Hemophilia Patients
-
St. Petersburg, Russische Federatie, 195213
- St. Petersburg City Healthcare Institution Municipal Policlinic # 37
-
-
-
-
-
Belgrade, Servië, 11000
- Clinic for Hematology of the Clinical Center of Serbia
-
-
-
-
-
A Coruña, Spanje, 15006
- Hospital Teresa Herrera Materno Infantil del C.H.U.Carretera del Pasajes/nlaboratorio de hematología
-
Sevilla, Spanje, 41013
- University Hospital Virgen del Rocio
-
-
-
-
-
Taipei City, Taiwan, 11490
- Tri-Service General Hospital (TSGH)
-
-
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33607
- Health Point Medical Group "St Joseph's Children's Hospital"
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
12 jaar tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Deelnemer is een man met hemofilie A of B met remmers, met een hoge titer (≥5 Bethesda-eenheid (BU)) of een historisch hoge anamnestische respons.
- Deelnemer is op het moment van screening tussen de 12 en 65 jaar.
- Deelnemer gebruikt momenteel bypassing agents of heeft dit gebruikt voor de behandeling van bloedingsepisoden.
- Deelnemer heeft een bloedingspercentage op jaarbasis van gemiddeld 5 of meer bloedingsepisoden per jaar gedurende de 2 jaar voorafgaand aan het screeningsbezoek.
- Deelnemer heeft een Karnofsky Performance Score ≥60.
- Deelnemer is hepatitis C-virus-negatief (HCV-) door antilichaamtesten of door polymerasekettingreactie (PCR); of hepatitis C-virus positief (HCV+) met stabiele leverziekte.
- Deelnemer is humaan immunodeficiëntievirus-negatief (HIV-) of HIV+ met stabiele ziekte, CD4+-telling ≥200 cellen/mm^3 bij screening.
- Deelnemer is bereid en in staat om te voldoen aan de eisen van het protocol.
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Deelnemer is niet bereid om in een behandeltraject op aanvraag te gaan.
- Deelnemer is bij screening positief voor een FVII-remmer.
- Deelnemer heeft een klinisch symptomatische leveraandoening.
- Deelnemer heeft een aantal bloedplaatjes <100.000/µL.
Het gebruik van α-interferon met of zonder ribavirine is gepland voor een met HCV geïnfecteerde deelnemer of het gebruik van een proteaseremmer is gepland voor een met hiv geïnfecteerde deelnemer.
- Deelnemers die momenteel een van deze medicijnen gebruiken gedurende ≥30 dagen komen in aanmerking.
- Deelnemer heeft een bekende overgevoeligheid voor rFVIIa, hamster- of muizeneiwitten of Tween 80.
- Van de deelnemer is bekend dat hij in het verleden niet reageerde op rFVIIa-behandeling van bloedingsepisoden.
- Deelnemer heeft een voorgeschiedenis van trombo-embolische gebeurtenis of diagnose van andere ziekten die het risico van de deelnemer op trombo-embolische complicaties kunnen verhogen.
- Deelnemer heeft deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek met een onderzoeksproduct (IP) of onderzoeksapparaat binnen 30 dagen voorafgaand aan inschrijving of staat gepland om deel te nemen aan een ander klinisch onderzoek met een IP of onderzoeksapparaat in de loop van dit onderzoek.
- Deelnemer is een familielid of medewerker van de onderzoeker.
- De deelnemer wordt tijdens de studieperiode geopereerd.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: ≤ 3 doses van 90 µg/kg rFVIIa BI
|
Ongeveer elke 3 uur toegediend als een intraveneuze bolusinjectie op verzoek
Toegediend als een enkele intraveneuze bolusinjectie op aanvraag
|
|
Experimenteel: Eén dosis van 270 µg/kg rFVIIa BI
|
Ongeveer elke 3 uur toegediend als een intraveneuze bolusinjectie op verzoek
Toegediend als een enkele intraveneuze bolusinjectie op aanvraag
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage bloedingsepisode met "behandelingssucces"
Tijdsspanne: binnen 12 uur na de eerste dosis
|
Geen aanvullend hemostatisch product nodig binnen 12 uur na de eerste dosis anders dan het voorgeschreven doseringsschema.
|
binnen 12 uur na de eerste dosis
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Behandelingsrespons voor elke bloedingsepisode
Tijdsspanne: binnen 24 uur na infusie
|
Deelnemers beoordeelden de behandeling van elke bloedingsepisode.
Als de behandeling plaatsvond onder direct toezicht van de behandelend arts, beoordeelde de arts de respons.
Waarderingen op basis van een 4-puntsschaal; UITSTEKEND - volledige verlichting van pijn en beëindiging van objectieve tekenen van bloeding (zwelling, gevoeligheid, verminderde bewegingsvrijheid [voor spierbloedingen]) binnen 9 uur na aanvang van de behandeling.
Er is geen extra infuus nodig om het bloeden onder controle te krijgen, anders dan het voorgeschreven doseringsschema.
GOED - Substantiële verlichting van pijn en/of beëindiging van objectieve tekenen van bloeding binnen 9 uur na aanvang van de behandeling.
Er is geen extra infuus nodig om het bloeden onder controle te krijgen, anders dan het voorgeschreven doseringsschema.
MATIG - lichte verlichting van pijn en lichte verbetering van tekenen van bloeding binnen 9 uur na aanvang van de behandeling.
Vereist extra infuus naast het behandelingsregime.
GEEN - Geen verbetering of toestand verslechtert.
SUCCESVOL = UITSTEKEND of GOED.
|
binnen 24 uur na infusie
|
|
Percentage klinische responders (aanhoudende bloedingscontrole) voor alle episoden van acute bloeding
Tijdsspanne: 24 uur na infusie
|
Klinische responders gedefinieerd als aanhoudende bloedingsbeheersing (geen aanvullende hemostatische medicatie inclusief rFVIIa BI vereist tussen 12 en 24 uur na de eerste infusie van de succesvol behandelde bloedingsepisode).
|
24 uur na infusie
|
|
Veiligheid en verdraagbaarheid van behandelingsregimes door klinische beoordeling van het percentage deelnemers met bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: 6 maanden (gedurende studieperiode)
|
De veiligheid werd bepaald door het aantal AE's (zowel ernstige AE's [SAE's] als niet-ernstige AE's [nsAE]).
De verdraagbaarheid werd bepaald aan de hand van het aantal bijwerkingen gerelateerd aan rFVIIa BI (zowel SAE's als nsAE's), zoals bepaald door causaliteitsbeoordeling van de bijwerkingen door de onderzoeker.
Een AE werd als Gerelateerd beschouwd als de onderzoeker oordeelde dat de AE "mogelijk gerelateerd" of "waarschijnlijk gerelateerd" was aan rFVIIa BI.
Het percentage deelnemers met AE's werd gepresenteerd op basis van ernst (SAE, nsAE), ernst (licht, matig of ernstig) en oorzakelijk verband (gerelateerd of niet gerelateerd aan rFVIIa BI).
|
6 maanden (gedurende studieperiode)
|
|
Veiligheid en verdraagbaarheid van behandelingsregimes door klinische beoordeling van bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: 6 maanden (gedurende studieperiode)
|
De veiligheid werd bepaald door het aantal AE's (zowel ernstige AE's [SAE's] als niet-ernstige AE's [nsAE]).
De verdraagbaarheid werd bepaald aan de hand van het aantal bijwerkingen gerelateerd aan rFVIIa BI (zowel SAE's als nsAE's), zoals bepaald door causaliteitsbeoordeling van de bijwerkingen door de onderzoeker.
Een AE werd als Gerelateerd beschouwd als de onderzoeker oordeelt dat de AE "mogelijk gerelateerd" of "waarschijnlijk gerelateerd" is aan rFVIIa BI.
Het percentage bijwerkingen werd gepresenteerd op basis van ernst (SAE, nsAE), ernst (licht, matig of ernstig) en oorzakelijk verband (gerelateerd of niet gerelateerd [aan rFVIIa BI]).
|
6 maanden (gedurende studieperiode)
|
|
Percentage deelnemers met ontwikkeling van remmers tot FVII
Tijdsspanne: 6 maanden (gedurende studieperiode)
|
Ontwikkeling van rFVII-remmers of FVIIa-bindende antilichamen tijdens het onderzoek.
|
6 maanden (gedurende studieperiode)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
20 februari 2013
Primaire voltooiing (Werkelijk)
11 november 2014
Studie voltooiing (Werkelijk)
11 november 2014
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
21 december 2012
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
21 december 2012
Eerst geplaatst (Schatting)
28 december 2012
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
11 mei 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
14 april 2021
Laatst geverifieerd
1 april 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 021101
- 2011-006294-26 (EudraCT-nummer)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .