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組換え第 VIIa 因子 BI (rFVIIa BI) オンデマンドレジメンによる急性出血エピソードの治療

2021年4月14日 更新者：Baxalta now part of Shire

インヒビターを含む血友病 A または B 患者のオンデマンド療法による急性出血エピソードの治療における組換え活性化 FVII BI (rFVIIa BI) の安全性と有効性を評価する第 3 相、前向き、非盲検、無作為化試験

この研究の目的は、インヒビターを有する血友病 A または B の被験者における 6 か月のオンデマンド治療レジメンの一部として、rFVIIa BI の有効性と安全性を判断することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

40

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Florida
      • Tampa、Florida、アメリカ、33607
        • Health Point Medical Group "St Joseph's Children's Hospital"
  • ウクライナ
      • Donetsk、ウクライナ、83045
        • V.K. Gusak Institute of Urgent and Reconstructive Surgery within the Ukrainian National Academy of Medical Sciences, Hematology Department
      • Kiev、ウクライナ、79044
        • Kyiv City Clinical Hospital #9, City Scientific-Practical Center for Diagnostics and Treatment of Patients with Hemostatic Pathlogies
      • Lviv、ウクライナ
        • State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine within the Ukrainian National Academy of Medical Sciences", Hematology Department
  • スペイン
      • A Coruña、スペイン、15006
        • Hospital Teresa Herrera Materno Infantil del C.H.U.Carretera del Pasajes/nlaboratorio de hematología
      • Sevilla、スペイン、41013
        • University Hospital Virgen del Rocio
  • セルビア
      • Belgrade、セルビア、11000
        • Clinic for Hematology of the Clinical Center of Serbia
  • ポーランド
      • Krakow、ポーランド、31-501
        • Kracow Medical Center, LLC
      • Warszawa、ポーランド、02-776
        • Institute of Haematology and Transfusion Medicine, Clinic of Haemostatic Disorders and Internal Diseases
  • ルーマニア
      • Timisoara、ルーマニア、300011
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Children´s Hospital
  • ロシア連邦
      • Kirov、ロシア連邦、610027
        • Kirov Hematology and Blood Transfusion Research Institute under the Federal Medical and Biological Agency of Russia
      • Moscow、ロシア連邦、125167
        • Hematology Research Center under RAMS (State Institution), Department of Reconstructive Orthopedic Surgery for Hemophilia Patients
      • St. Petersburg、ロシア連邦、195213
        • St. Petersburg City Healthcare Institution Municipal Policlinic # 37
  • 台湾
      • Taipei City、台湾、11490
        • Tri-Service General Hospital (TSGH)
  • 日本
      • Nara、日本、6348522
        • Nara Medical University Hospital
      • Tokyo、日本、1600023
        • Tokyo Medical University Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年～65年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

主な包含基準:

  • 参加者は、インヒビターを伴う血友病AまたはBの男性で、力価が高い（5ベセスダ単位（BU）以上）または歴史的に高い既往反応があります。
  • 参加者は審査時の年齢が12歳から65歳です。
  • -参加者は現在、出血エピソードの治療にバイパス剤を使用しているか、使用しています。
  • -参加者は、スクリーニング訪問前の2年間で、年間平均5回以上の出血エピソードの年間出血率を持っています。
  • -参加者はカルノフスキーパフォーマンススコア≥60を持っています。
  • 参加者は、抗体検査またはポリメラーゼ連鎖反応（PCR）のいずれかにより、C型肝炎ウイルス陰性（HCV-）です。または安定した肝疾患を伴うC型肝炎ウイルス陽性（HCV +）。
  • -参加者は、ヒト免疫不全ウイルス陰性（HIV-）または安定した疾患のHIV +であり、スクリーニング時にCD4 +カウントが200細胞/ mm ^ 3以上です。
  • 参加者は、プロトコルの要件を喜んで順守することができます。

主な除外基準:

  • 参加者は、オンデマンドの治療計画に進んで参加しません。
  • -参加者はスクリーニングでFVII阻害剤が陽性です。
  • -参加者は臨床的に症候性の肝疾患を患っています。
  • 参加者の血小板数は 100,000/μL 未満です。

  • -リバビリンの有無にかかわらずα-インターフェロンの使用がHCV感染参加者に計画されているか、プロテアーゼ阻害剤の使用がHIV感染参加者に計画されています。

    • 現在、これらの薬のいずれかを30日以上服用している参加者は適格です。
  • -参加者は、rFVIIa、ハムスターまたはマウスのタンパク質、またはTween 80に対する既知の過敏症を持っています。
  • -参加者には、出血エピソードのrFVIIa治療に反応しないという既知の歴史があります。
  • -参加者は、血栓塞栓症イベントの既往歴があるか、参加者の血栓塞栓性合併症のリスクを高める可能性のある他の疾患の診断を受けています。
  • -参加者は、治験薬（IP）または治験機器を含む別の臨床研究に参加したことがある 登録前30日以内、またはこの研究の過程でIPまたは治験機器を含む別の臨床研究に参加する予定。
  • 参加者は、研究者の家族または従業員です。
  • -参加者は、研究期間中に手術を予定されています。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：90 µg/kg rFVIIa BI の ≤ 3 回の投与
生物学的：組換え因子VIIa BI (rFVIIa BI)
オンデマンドの静脈内ボーラス注射として、約 3 時間ごとに投与
生物学的：組換え因子VIIa BI (rFVIIa BI)
オンデマンドで単回静脈内ボーラス注射として投与
実験的：270 μg/kg rFVIIa BI の 1 回投与
生物学的：組換え因子VIIa BI (rFVIIa BI)
オンデマンドの静脈内ボーラス注射として、約 3 時間ごとに投与
生物学的：組換え因子VIIa BI (rFVIIa BI)
オンデマンドで単回静脈内ボーラス注射として投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
「治療成功」による出血エピソードの割合
時間枠：初回投与から12時間以内
処方された投薬計画以外に、最初の投薬から 12 時間以内に追加の止血剤は必要ありません。
初回投与から12時間以内

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
各出血エピソードに対する治療反応
時間枠：注入後24時間以内
参加者は、各出血エピソードの治療を評価しました。 治療を担当する医師の直接の監督下で治療が行われた場合、医師は反応を評価した。 4 段階評価に基づく評価。優れた - 治療開始から 9 時間以内に痛みが完全に軽減し、客観的な出血の兆候 (腫れ、圧痛、可動域の減少 [筋肉出血の場合]) が停止しました。 処方された投薬レジメン以外に、出血を抑えるための追加の注入は必要ありません。 良好 - 治療開始から 9 時間以内に、痛みが大幅に緩和され、および/または客観的な出血の徴候が停止した。 処方された投薬レジメン以外に、出血を抑えるための追加の注入は必要ありません。 中等度 - 治療開始から 9 時間以内に痛みがわずかに軽減し、出血の徴候がわずかに改善しました。 治療レジメンを超えた追加の注入が必要です。 NONE - 改善も状態の悪化もありません。 成功 = 優秀または良好。
注入後24時間以内
すべての急性出血エピソードに対する臨床応答者 (持続出血制御) の割合
時間枠：注入後24時間
持続的な出血コントロールとして定義された臨床応答者 (治療に成功した出血エピソードの最初の注入後 12 時間から 24 時間の間、rFVIIa BI を含む追加の止血薬は必要ありません)。
注入後24時間
有害事象（AE）を伴う参加者の割合の臨床評価による治療計画の安全性と忍容性
時間枠：6ヶ月（留学期間中）
安全性は、AE (重篤な AE [SAE] と非重篤な AE [nsAE] の両方) の数によって決定されました。 忍容性は、治験責任医師による AE の因果関係評価によって決定された、rFVIIa BI に関連する AE (SAE と nsAE の両方) の数によって決定されました。 研究者がその AE を rFVIIa BI に「関連している可能性がある」または「おそらく関連している」と判断した場合、その AE は関連性があると見なされました。 AEを有する参加者の割合は、重症度（SAE、nsAE）、重症度（軽度、中等度または重度）および因果関係（rFVIIa BIに関連するまたは関連しない）によって表されました。
6ヶ月（留学期間中）
有害事象（AE）の臨床評価による治療計画の安全性と忍容性
時間枠：6ヶ月（留学期間中）
安全性は、AE (重篤な AE [SAE] と非重篤な AE [nsAE] の両方) の数によって決定されました。 忍容性は、治験責任医師による AE の因果関係評価によって決定された、rFVIIa BI に関連する AE (SAE と nsAE の両方) の数によって決定されました。 研究者がその AE を rFVIIa BI に「関連している可能性がある」または「関連している可能性がある」と判断した場合、その AE は関連性があると見なされました。 有害事象のパーセンテージは、深刻度（SAE、nsAE）、重症度（軽度、中等度または重度）、および因果関係（[rFVIIa BI に関連する] または [関連しない]）によって表されました。
6ヶ月（留学期間中）
FVIIへのインヒビター開発を伴う参加者の割合
時間枠：6ヶ月（留学期間中）
-研究中のrFVII阻害剤またはFVIIa結合抗体の開発。
6ヶ月（留学期間中）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Baxalta now part of Shire

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2013年2月20日

一次修了 (実際)

2014年11月11日

研究の完了 (実際)

2014年11月11日

試験登録日

最初に提出

2012年12月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2012年12月21日

最初の投稿 (見積もり)

2012年12月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年5月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年4月14日

最終確認日

2021年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 021101
  • 2011-006294-26 (EudraCT番号)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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