Traitement par le facteur VIIa BI recombinant (rFVIIa BI) des épisodes hémorragiques aigus selon un traitement à la demande
14 avril 2021 mis à jour par: Baxalta now part of Shire
UNE ÉTUDE PROSPECTIVE, OUVERTE ET RANDOMISÉE DE PHASE 3 POUR ÉVALUER LA SÉCURITÉ ET L'EFFICACITÉ DU FVII BI RECOMBINANT ACTIVÉ (rFVIIa BI) DANS LE TRAITEMENT DES ÉPISODES DE SAIGNEMENT AIGU PAR UN RÉGIME À LA DEMANDE CHEZ LES PATIENTS ATTEINTS D'HÉMOPHILIE A OU B AVEC INHIBITEURS
Le but de l'étude est de déterminer l'efficacité et l'innocuité du rFVIIa BI dans le cadre d'un régime de traitement à la demande de six mois chez des sujets atteints d'hémophilie A ou B avec inhibiteurs.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
40
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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A Coruña, Espagne, 15006
- Hospital Teresa Herrera Materno Infantil del C.H.U.Carretera del Pasajes/nlaboratorio de hematología
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Sevilla, Espagne, 41013
- University Hospital Virgen del Rocio
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Kirov, Fédération Russe, 610027
- Kirov Hematology and Blood Transfusion Research Institute under the Federal Medical and Biological Agency of Russia
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Moscow, Fédération Russe, 125167
- Hematology Research Center under RAMS (State Institution), Department of Reconstructive Orthopedic Surgery for Hemophilia Patients
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St. Petersburg, Fédération Russe, 195213
- St. Petersburg City Healthcare Institution Municipal Policlinic # 37
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Nara, Japon, 6348522
- Nara Medical University Hospital
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Tokyo, Japon, 1600023
- Tokyo Medical University Hospital
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Krakow, Pologne, 31-501
- Kracow Medical Center, LLC
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Warszawa, Pologne, 02-776
- Institute of Haematology and Transfusion Medicine, Clinic of Haemostatic Disorders and Internal Diseases
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Timisoara, Roumanie, 300011
- Louis Turcanu Emergency Clinical Children´s Hospital
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Belgrade, Serbie, 11000
- Clinic for Hematology of the Clinical Center of Serbia
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Taipei City, Taïwan, 11490
- Tri-Service General Hospital (TSGH)
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Donetsk, Ukraine, 83045
- V.K. Gusak Institute of Urgent and Reconstructive Surgery within the Ukrainian National Academy of Medical Sciences, Hematology Department
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Kiev, Ukraine, 79044
- Kyiv City Clinical Hospital #9, City Scientific-Practical Center for Diagnostics and Treatment of Patients with Hemostatic Pathlogies
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Lviv, Ukraine
- State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine within the Ukrainian National Academy of Medical Sciences", Hematology Department
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Florida
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Tampa, Florida, États-Unis, 33607
- Health Point Medical Group "St Joseph's Children's Hospital"
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans à 65 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
La description
Principaux critères d'inclusion :
- Le participant est un homme atteint d'hémophilie A ou B avec inhibiteurs, avec un titre élevé (≥5 unités Bethesda (UB)) ou une réponse anamnestique élevée historique.
- Le participant est âgé de 12 à 65 ans au moment de la sélection.
- Le participant utilise actuellement ou a utilisé des agents de dérivation pour le traitement des épisodes hémorragiques.
- Le participant a un taux de saignement annualisé de 5 épisodes hémorragiques ou plus par an en moyenne au cours des 2 années précédant la visite de dépistage.
- Le participant a un score de performance Karnofsky ≥60.
- Le participant est négatif pour le virus de l'hépatite C (VHC-) soit par test d'anticorps, soit par réaction en chaîne par polymérase (PCR); ou virus de l'hépatite C positif (VHC+) avec maladie hépatique stable.
- Le participant est négatif pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH-) ou VIH + avec une maladie stable, un nombre de CD4 + ≥ 200 cellules / mm ^ 3 lors du dépistage.
- Le participant est disposé et capable de se conformer aux exigences du protocole.
Principaux critères d'exclusion :
- Le participant n'est pas disposé à suivre un programme de traitement à la demande.
- Le participant est positif pour un inhibiteur du FVII lors du dépistage.
- Le participant a une maladie du foie cliniquement symptomatique.
- Le participant a un nombre de plaquettes < 100 000/µL.
L'utilisation d'interféron α avec ou sans ribavirine est prévue pour un participant infecté par le VHC ou l'utilisation d'un inhibiteur de protéase est prévue pour un participant infecté par le VIH.
- Les participants prenant actuellement l'un de ces médicaments pendant ≥ 30 jours sont éligibles.
- Le participant a une hypersensibilité connue au rFVIIa, aux protéines de hamster ou de souris ou au Tween 80.
- Le participant a des antécédents connus de non-réponse au traitement par rFVIIa des épisodes hémorragiques.
- Le participant a des antécédents d'événement thromboembolique ou un diagnostic d'autres maladies qui peuvent augmenter le risque de complications thromboemboliques du participant.
- Le participant a participé à une autre étude clinique impliquant un produit expérimental (IP) ou un dispositif expérimental dans les 30 jours précédant l'inscription ou doit participer à une autre étude clinique impliquant un IP ou un dispositif expérimental au cours de cette étude.
- Le participant est un membre de la famille ou un employé de l'investigateur.
- Le participant doit subir une intervention chirurgicale pendant la période d'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: ≤ 3 doses de 90 µg/kg de rFVIIa BI
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Administré environ toutes les 3 heures en bolus intraveineux à la demande
Administré en une seule injection de bolus intraveineux à la demande
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Expérimental: Une dose de 270 µg/kg de rFVIIa BI
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Administré environ toutes les 3 heures en bolus intraveineux à la demande
Administré en une seule injection de bolus intraveineux à la demande
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage d'épisodes hémorragiques avec "réussite du traitement"
Délai: dans les 12 heures suivant la première dose
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Aucun produit hémostatique supplémentaire requis dans les 12 heures suivant la première dose autre que le schéma posologique prescrit.
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dans les 12 heures suivant la première dose
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Réponse au traitement pour chaque épisode de saignement
Délai: dans les 24 heures suivant la perfusion
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Les participants ont évalué le traitement de chaque épisode hémorragique.
Si le traitement a eu lieu sous la supervision directe du médecin traitant, le médecin a évalué la réponse.
Évaluations basées sur une échelle de 4 points ; EXCELLENT - soulagement complet de la douleur et cessation des signes objectifs de saignement (gonflement, sensibilité, diminution de l'amplitude des mouvements [pour les saignements musculaires]) dans les 9 heures suivant le début du traitement.
Aucune perfusion supplémentaire n'est nécessaire pour contrôler le saignement, autre que le schéma posologique prescrit.
BON - Soulagement substantiel de la douleur et/ou cessation des signes objectifs de saignement dans les 9 heures suivant le début du traitement.
Aucune perfusion supplémentaire n'est nécessaire pour contrôler le saignement, autre que le schéma posologique prescrit.
MODÉRÉ - léger soulagement de la douleur et légère amélioration des signes de saignement dans les 9 heures suivant le début du traitement.
Nécessite une perfusion supplémentaire au-delà du schéma thérapeutique.
AUCUNE - Aucune amélioration ou aggravation de l'état.
RÉUSSI = EXCELLENT ou BON.
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dans les 24 heures suivant la perfusion
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Pourcentage de répondeurs cliniques (contrôle prolongé des saignements) pour tous les épisodes hémorragiques aigus
Délai: 24 heures après la perfusion
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Répondeurs cliniques définis comme un contrôle des saignements soutenus (aucun médicament hémostatique supplémentaire, y compris le rFVIIa BI requis entre 12 et 24 heures après la première perfusion de l'épisode hémorragique traité avec succès).
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24 heures après la perfusion
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Sécurité et tolérabilité des schémas thérapeutiques par évaluation clinique du pourcentage de participants présentant des événements indésirables (EI)
Délai: 6 mois (tout au long de la période d'études)
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L'innocuité a été déterminée par le nombre d'EI (à la fois des EI graves [EIG] et des EI non graves [NSAE]).
La tolérabilité a été déterminée par le nombre d'EI liés au rFVIIa BI (à la fois les EIG et les nsAE) tel que déterminé par l'évaluation de la causalité des EI par l'investigateur.
Un EI était considéré comme lié si l'investigateur jugeait que l'EI était « possiblement lié » ou « probablement lié » au rFVIIa BI.
Le pourcentage de participants présentant des EI a été présenté par gravité (SAE, nsAE), gravité (légère, modérée ou grave) et causalité (liée ou non liée au rFVIIa BI).
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6 mois (tout au long de la période d'études)
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Innocuité et tolérabilité des schémas thérapeutiques par évaluation clinique des événements indésirables (EI)
Délai: 6 mois (tout au long de la période d'études)
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L'innocuité a été déterminée par le nombre d'EI (à la fois des EI graves [EIG] et des EI non graves [NSAE]).
La tolérabilité a été déterminée par le nombre d'EI liés au rFVIIa BI (à la fois les EIG et les nsAE) tel que déterminé par l'évaluation de la causalité des EI par l'investigateur.
Un EI a été considéré comme lié si l'investigateur juge que l'EI est « possiblement lié » ou « probablement lié » au rFVIIa BI.
Le pourcentage d'EI a été présenté selon la gravité (SAE, nsAE), la gravité (légère, modérée ou grave) et la causalité (liée ou non liée [au rFVIIa BI]).
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6 mois (tout au long de la période d'études)
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Pourcentage de participants ayant développé un inhibiteur du FVII
Délai: 6 mois (tout au long de la période d'études)
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Développement d'inhibiteurs du rFVII ou d'anticorps se liant au FVIIa au cours de l'étude.
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6 mois (tout au long de la période d'études)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
20 février 2013
Achèvement primaire (Réel)
11 novembre 2014
Achèvement de l'étude (Réel)
11 novembre 2014
Dates d'inscription aux études
Première soumission
21 décembre 2012
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
21 décembre 2012
Première publication (Estimation)
28 décembre 2012
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
11 mai 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
14 avril 2021
Dernière vérification
1 avril 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 021101
- 2011-006294-26 (Numéro EudraCT)
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .