Rekombinanttitekijä VIIa BI (rFVIIa BI) akuuttien verenvuotojaksojen hoito tarpeen mukaan
keskiviikko 14. huhtikuuta 2021 päivittänyt: Baxalta now part of Shire
VAIHE 3, PROSPEKTIIVINEN, AVOIN, SATUNNAISTUTKIMUS REKOMBINANTTIAKTIVOITUN FVII BI:N (rFVIIa BI) TURVALLISUUDEN JA TEHOKKUUDEN ARVIOIMISEKSI AKUUTIEN VERENVUOTOJOHTAJIEN HOITOESSA AJAN JA UUDELLEEN VUODELLA B ESTÄJIEN KANSSA
Tutkimuksen tarkoituksena on määrittää rFVIIa BI:n teho ja turvallisuus osana kuuden kuukauden on-demand -hoitoa hemofilia A- tai B-potilailla, joilla on estäjiä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
40
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
A Coruña, Espanja, 15006
- Hospital Teresa Herrera Materno Infantil del C.H.U.Carretera del Pasajes/nlaboratorio de hematología
-
Sevilla, Espanja, 41013
- University Hospital Virgen del Rocio
-
-
-
-
-
Nara, Japani, 6348522
- Nara Medical University Hospital
-
Tokyo, Japani, 1600023
- Tokyo Medical University Hospital
-
-
-
-
-
Krakow, Puola, 31-501
- Kracow Medical Center, LLC
-
Warszawa, Puola, 02-776
- Institute of Haematology and Transfusion Medicine, Clinic of Haemostatic Disorders and Internal Diseases
-
-
-
-
-
Timisoara, Romania, 300011
- Louis Turcanu Emergency Clinical Children´s Hospital
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Clinic for Hematology of the Clinical Center of Serbia
-
-
-
-
-
Taipei City, Taiwan, 11490
- Tri-Service General Hospital (TSGH)
-
-
-
-
-
Donetsk, Ukraina, 83045
- V.K. Gusak Institute of Urgent and Reconstructive Surgery within the Ukrainian National Academy of Medical Sciences, Hematology Department
-
Kiev, Ukraina, 79044
- Kyiv City Clinical Hospital #9, City Scientific-Practical Center for Diagnostics and Treatment of Patients with Hemostatic Pathlogies
-
Lviv, Ukraina
- State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine within the Ukrainian National Academy of Medical Sciences", Hematology Department
-
-
-
-
-
Kirov, Venäjän federaatio, 610027
- Kirov Hematology and Blood Transfusion Research Institute under the Federal Medical and Biological Agency of Russia
-
Moscow, Venäjän federaatio, 125167
- Hematology Research Center under RAMS (State Institution), Department of Reconstructive Orthopedic Surgery for Hemophilia Patients
-
St. Petersburg, Venäjän federaatio, 195213
- St. Petersburg City Healthcare Institution Municipal Policlinic # 37
-
-
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33607
- Health Point Medical Group "St Joseph's Children's Hospital"
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Osallistuja on mies, jolla on hemofilia A tai B ja jolla on estäjät, korkea tiitteri (≥5 Bethesda-yksikköä (BU)) tai historiallisesti korkea anamnestinen vaste.
- Osallistuja on seulontahetkellä 12-65-vuotias.
- Osallistuja käyttää tai on käyttänyt ohitusaineita verenvuotojaksojen hoitoon.
- Osallistujan vuotuinen vuototaajuus on vähintään 5 vuotokohtausta vuodessa seulontakäyntiä edeltäneiden 2 vuoden aikana.
- Osallistujan Karnofskyn suorituskykypiste on ≥60.
- Osallistuja on hepatiitti C -virusnegatiivinen (HCV-) joko vasta-ainetestauksen tai polymeraasiketjureaktion (PCR) perusteella; tai hepatiitti C -viruspositiivinen (HCV+), jolla on stabiili maksasairaus.
- Osallistuja on ihmisen immuunikatovirusnegatiivinen (HIV-) tai HIV+, jolla on stabiili sairaus, CD4+:n määrä ≥200 solua/mm^3 seulonnassa.
- Osallistuja on halukas ja kykenevä noudattamaan protokollan vaatimuksia.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Osallistuja ei ole halukas osallistumaan tilaushoitoon.
- Osallistuja on positiivinen FVII-estäjän suhteen seulonnassa.
- Osallistujalla on kliinisesti oireinen maksasairaus.
- Osallistujan verihiutaleiden määrä <100 000/µl.
HCV-tartunnan saaneelle osallistujalle suunnitellaan alfa-interferonin käyttöä ribaviriinin kanssa tai ilman tai HIV-tartunnan saaneelle osallistujalle suunnitellaan proteaasi-inhibiittorin käyttöä.
- Osallistujat, jotka käyttävät jotakin näistä lääkkeistä ≥ 30 päivää, ovat kelpoisia.
- Osallistujalla on tunnettu yliherkkyys rFVIIa:lle, hamsterin tai hiiren proteiineille tai Tween 80:lle.
- Osallistujalla on tiedossa, että hän ei ole reagoinut verenvuotojaksojen rFVIIa-hoitoon.
- Osallistujalla on aiemmin ollut tromboembolinen tapahtuma tai diagnosoitu muita sairauksia, jotka voivat lisätä osallistujan tromboembolisten komplikaatioiden riskiä.
- Osallistuja on osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana tutkimustuote (IP) tai tutkimuslaite 30 päivän kuluessa ennen ilmoittautumista, tai hänen on määrä osallistua toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana IP tai tutkimuslaite tämän tutkimuksen aikana.
- Osallistuja on tutkijan perheenjäsen tai työntekijä.
- Osallistuja on varattu leikkaukseen opintojakson aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ≤ 3 annosta 90 µg/kg rFVIIa BI:tä
|
Annetaan noin 3 tunnin välein tarvittaessa laskimonsisäisenä bolusinjektiona
Annetaan yksittäisenä laskimonsisäisenä bolusinjektiona tarpeen mukaan
|
|
Kokeellinen: Yksi annos 270 µg/kg rFVIIa BI:tä
|
Annetaan noin 3 tunnin välein tarvittaessa laskimonsisäisenä bolusinjektiona
Annetaan yksittäisenä laskimonsisäisenä bolusinjektiona tarpeen mukaan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Verenvuotojakson prosenttiosuus "hoidon onnistumisesta"
Aikaikkuna: 12 tunnin kuluessa ensimmäisestä annoksesta
|
Muita hemostaattisia valmisteita ei tarvita 12 tunnin sisällä ensimmäisestä annoksesta, paitsi määrätty annostusohjelma.
|
12 tunnin kuluessa ensimmäisestä annoksesta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitovaste jokaiselle verenvuotojaksolle
Aikaikkuna: 24 tunnin kuluessa infuusion jälkeen
|
Osallistujat arvioivat jokaisen verenvuotojakson hoidon.
Jos hoito tapahtui hoitavan lääkärin suorassa valvonnassa, lääkäri arvioi vasteen.
Arviot perustuvat 4 pisteen asteikkoon; ERINOMAINEN - kivun täydellinen lievitys ja objektiivisten verenvuodon merkkien (turvotus, arkuus, liikeradan heikkeneminen [lihasverenvuoto]) loppuminen 9 tunnin sisällä hoidon aloittamisesta.
Verenvuodon hallintaan ei tarvita lisäinfuusiota, lukuun ottamatta määrättyä annostelua.
HYVÄ - Kivun huomattava lievitys ja/tai objektiivisten verenvuodon merkkien loppuminen 9 tunnin sisällä hoidon aloittamisesta.
Verenvuodon hallintaan ei tarvita lisäinfuusiota, lukuun ottamatta määrättyä annostelua.
KOHTAINEN – lievä kivun lievitys ja lievä verenvuodon merkkien paraneminen 9 tunnin sisällä hoidon aloittamisesta.
Vaatii lisäinfuusion hoito-ohjelman ulkopuolella.
EI MITÄÄN - Ei parannusta tai tila huononee.
MENESTYKSET = ERINOMAINEN tai HYVÄ.
|
24 tunnin kuluessa infuusion jälkeen
|
|
Kliinisten vasteiden prosenttiosuus (jatkuva verenvuotokontrolli) kaikissa akuuteissa verenvuotojaksoissa
Aikaikkuna: 24 tuntia infuusion jälkeen
|
Kliiniset vasteet määritellään jatkuvaksi verenvuodon hallintaan (ei vaadi ylimääräistä hemostaattista lääkitystä, mukaan lukien rFVIIa BI, 12–24 tuntia onnistuneesti hoidetun verenvuotojakson ensimmäisen infuusion jälkeen).
|
24 tuntia infuusion jälkeen
|
|
Hoito-ohjelmien turvallisuus ja siedettävyys haitallisia tapahtumia sairastavien osallistujien prosenttiosuuden kliinisen arvioinnin perusteella
Aikaikkuna: 6 kuukautta (koko opintojakson ajan)
|
Turvallisuus määritettiin AE-tapausten (sekä vakavien haittavaikutusten [SAE] että ei-vakavien AE-tapausten [nsAE]) lukumäärän perusteella.
Siedettävyys määritettiin rFVIIa BI:hen liittyvien haittavaikutusten (sekä SAE:n että nsAE:n) lukumäärän perusteella, joka määritettiin tutkijan tekemällä haittavaikutusten syy-seuraussuhteella.
AE katsottiin liittyväksi, jos tutkija arvioi AE:n olevan "mahdollisesti sukua" tai "todennäköisesti sukua" rFVIIa BI:hen.
AE-tapahtumien osallistujien prosenttiosuus esitettiin vakavuuden (SAE, nsAE), vakavuuden (lievä, keskivaikea tai vaikea) ja syy-yhteyden (liittyy tai ei liity rFVIIa BI:hen).
|
6 kuukautta (koko opintojakson ajan)
|
|
Hoito-ohjelmien turvallisuus ja siedettävyys haittatapahtumien kliinisen arvioinnin (AE) perusteella
Aikaikkuna: 6 kuukautta (koko opintojakson ajan)
|
Turvallisuus määritettiin AE-tapausten (sekä vakavien haittavaikutusten [SAE] että ei-vakavien AE-tapausten [nsAE]) lukumäärän perusteella.
Siedettävyys määritettiin rFVIIa BI:hen liittyvien haittavaikutusten (sekä SAE:n että nsAE:n) lukumäärän perusteella, joka määritettiin tutkijan tekemällä haittavaikutusten syy-seuraussuhteella.
AE katsottiin liittyväksi, jos tutkija arvioi AE:n olevan "mahdollisesti yhteydessä" tai "todennäköisesti liittyvään" rFVIIa BI:hen.
AE-tapausten prosenttiosuus esitettiin vakavuuden (SAE, nsAE), vakavuuden (lievä, keskivaikea tai vakava) ja syy-yhteyden (liittyy tai ei liity [rFVIIa BI:hen]) mukaan.
|
6 kuukautta (koko opintojakson ajan)
|
|
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on inhibiittoreiden kehitys FVII
Aikaikkuna: 6 kuukautta (koko opintojakson ajan)
|
RFVII-estäjien tai FVIIaa sitovien vasta-aineiden kehittyminen tutkimuksen aikana.
|
6 kuukautta (koko opintojakson ajan)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 20. helmikuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 11. marraskuuta 2014
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 11. marraskuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 21. joulukuuta 2012
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 21. joulukuuta 2012
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 28. joulukuuta 2012
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 11. toukokuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 14. huhtikuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. huhtikuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 021101
- 2011-006294-26 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .