早期原发性骨髓纤维化中的聚乙二醇干扰素 Alpha-2b

纳入标准：

- 患者必须符合世界卫生组织 (WHO) 诊断标准定义的原发性骨髓纤维化的实验室和骨髓组织学标准，如下所示：

WHO PMF 诊断标准 建议的 PMF 主要标准

1. 存在巨核细胞增殖和异型性，通常伴有网状纤维化和/或胶原纤维化，或者在没有明显的网状纤维化的情况下，巨核细胞的变化必须伴随以粒细胞增殖和红细胞生成减少为特征的骨髓细胞结构增加（即. 纤维化前细胞期疾病）
2. 不符合 WHO 真性红细胞增多症 (PV)、慢性粒细胞白血病 (CML)、骨髓增生异常综合征 (MDS) 或其他骨髓肿瘤的标准
3. JAK2617V>F 或其他克隆标记（例如 MPL515W>L/K)，或者在没有克隆标记的情况下，没有证据表明由于潜在的炎症或其他肿瘤疾病导致骨髓纤维化

次要标准

1. 白细胞增多症
2. 血清乳糖酶脱氢酶 (LDH) 增加
3. 贫血

4. 可触及脾肿大

   • 患者必须患有国际工作组 (IWG) 在动态国际预后评分系统 (DIPSS) 中原发性骨髓纤维化风险分层所定义的低度或中度 1 期疾病。 此外，无论 Manoharan 标准定义的网状蛋白和/或胶原纤维化程度如何，它们都必须表现出一些活跃的造血功能，细胞结构至少为 15%。
   • 患者不应接受过原发性骨髓纤维化治疗。 这包括使用细胞减灭药物（羟基脲）、免疫调节药物（沙利度胺、来那度胺、泊马度胺）、JAK2 抑制剂或其他专门针对骨髓纤维化的疗法进行治疗。 如果他们因 PMF 以外的适应症接受了这些类别的药物治疗，则应在随机分组前至少 6 周停止治疗。
   • 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态 < 2

   • 患者必须具有如下定义的正常器官和骨髓功能：

     • 白细胞 (WBC) ≥ 3,000/微升
     • 中性粒细胞绝对计数 (ANC) ≥ 1,500/microL
     • 血小板 ≥ 100,000//微升
     • 总胆红素在正常范围内
     • 天冬氨酸氨基转移酶 - 血清谷氨酸草酰乙酸转氨酶 (AST(SGOT)) 和丙氨酸氨基转移酶 - 血清谷氨酸丙酮酸转氨酶 (ALT(SGPT)) 小于或等于正常上限的 2.5 倍
     • 肌酐清除率 ≥ 50 毫升/分钟
   • 在推荐治疗剂量下，peg-IFNα-2b 对发育中的人类胎儿的影响尚不清楚。 出于这个原因，有生育能力的女性和男性必须同意在研究开始之前和研究参与期间使用充分的避孕措施（激素或屏障避孕方法；禁欲）。 如果女性在参与这项研究时怀孕或怀疑自己怀孕，她应该立即通知她的治疗医生。
   • 能够理解并愿意签署书面知情同意书。

排除标准

• 在进入研究前 6 周内接受过化疗或放疗的患者，或因提前 6 周以上服用药物而导致的不良事件尚未恢复的患者。
• 国际工作组 (IWG) 在动态国际预后评分系统 (DIPSS) 和/或骨髓活检中显示原发性骨髓纤维化风险分层的国际工作组 (IWG) 定义的处于中间 2 级或高危阶段的患者 + 2 个或更多个网状纤维化（根据 Manoharan 标准）、胶原纤维化或骨硬化。
• 患者可能未接受任何其他研究药物。
• 归因于与 peg-IFNα-2b 具有相似化学或生物成分的化合物的过敏反应史

• 其他排除标准

  • 怀孕或哺乳的女性患者
  • 抑郁症病史或积极治疗抑郁症
  • 不遵守医疗方案的历史
  • 自身免疫性疾病史
  • 甲减或甲亢病史
  • 神经病变的临床证据
• 不受控制的疾病，包括但不限于持续或活动性感染、有症状的充血性心力衰竭、不稳定型心绞痛、心律失常或会限制对研究要求的依从性的精神疾病/社交情况。
• 孕妇和哺乳期妇女被排除在研究之外，因为对未出生胎儿的风险或对哺乳婴儿的潜在风险是未知的。