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초기 원발성 골수 섬유증에서 페길화된 인터페론 알파-2b

2018년 6월 28일 업데이트: Weill Medical College of Cornell University

초기 원발성 골수 섬유증에서 페길화 인터페론 알파-2b의 2상 무작위 통제 시험

이 연구의 목적은 치료되지 않은 초기 단계 원발성 골수 섬유증(PMF)으로 새로 진단된 환자에게 PEGINTRON(pegylated interferon alfa 2b라고도 함)이라는 연구 약물을 제공하는 것의 효과를 살펴보는 것입니다. 이 중재는 환자를 면밀히 추적하고 질병이 진행되는 경우에만 치료를 시작하는 초기 PMF에 대해 널리 사용되는 "감시 및 대기"(최선의 지지 요법) 접근 방식과 비교할 것입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

피험자는 연구 그룹 중 하나로 무작위 배정됩니다. 하나는 피험자가 PEGINTRON으로 치료를 받는 그룹이고 다른 그룹은 피험자를 면밀히 추적하며 질병이 진행될 때까지 최상의 지지 요법을 받습니다(현재 허용되는 초기 질병에 대한 표준 접근법). 관찰 대상자는 예정된 연구 방문 동안 질병의 임상적 또는 실험실적 진행에 대해 주의 깊게 모니터링됩니다. 그러나 그들은 Interferon alfa 또는 Hydroxyurea, Revlimid, Thalidomide, Pomalidomide 및 새로 승인된 JAK2(Janus Kinase 2) 억제제 Ruxolitinib(Jakafi)과 같은 활성 약물로 치료되지 않습니다. 질병이 진행되면 PEGINTRON과 함께 치료군으로 교차할 수 있습니다. 치료 부문에 무작위로 배정된 피험자는 매주 1회 PEGINTRON을 투여받게 됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

8

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory University Hospital
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10021
        • Weill Medial College of Cornell Universiy

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

- 환자는 다음과 같이 세계보건기구(WHO) 진단 기준에서 정의한 원발성 골수 섬유증에 대한 실험실 및 골수 조직학적 기준을 충족해야 합니다.

PMF에 대한 WHO 진단 기준 PMF 주요 기준에 대한 제안된 기준

  1. 일반적으로 레티쿨린 및/또는 콜라겐 섬유증을 동반하는 거핵구 증식 및 이형성의 존재, 또는 상당한 레티쿨린 섬유증이 없는 경우 거핵구 변화는 과립구 증식 및 종종 감소된 적혈구 생성을 특징으로 하는 증가된 골수 세포질을 동반해야 합니다(예: . 섬유화 전 세포기 질환)
  2. 진성적혈구증가증(PV), 만성 골수성 백혈병(CML), 골수이형성 증후군(MDS) 또는 기타 골수성 신생물에 대한 WHO 기준을 충족하지 않음
  3. JAK2617V>F 또는 기타 클론 마커(예: MPL515W>L/K), 또는 클론 마커가 없는 경우, 근본적인 염증 또는 기타 신생물성 질환으로 인한 골수 섬유증의 증거가 없음

사소한 기준

  1. 백질적혈모구증
  2. 혈청 Lactase Dehydrogenase (LDH) 증가
  3. 빈혈증

  4. 만져지는 비장 비대

    • 환자는 IWG(International Working Group)에서 DIPSS(Dynamic International Prognostic Scoring System)의 원발성 골수 섬유증 위험 계층화에 의해 정의된 질병의 낮음 또는 중간 1 단계를 가져야 합니다. 또한, 그들은 Manoharan 기준에 의해 정의된 레티쿨린 및/또는 콜라겐 섬유증의 정도에 관계없이 적어도 15%의 세포질을 가진 일부 활성 조혈을 보여야 합니다.
    • 환자는 원발성 골수 섬유증에 대한 사전 치료를 받은 적이 없어야 합니다. 여기에는 세포감소제(Hydroxyurea), 면역조절제(탈리도마이드, 레날리도마이드, 포말리도마이드), JAK2 억제제 또는 특히 골수 섬유증에 대한 기타 치료법을 사용한 치료가 포함됩니다. PMF 이외의 적응증에 대해 이러한 종류의 약물을 받은 경우 무작위 배정 최소 6주 전에 치료를 중단해야 합니다.
    • ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 수행 상태 < 2

    • 환자는 아래에 정의된 바와 같이 정상적인 장기 및 골수 기능을 가지고 있어야 합니다.

      • 백혈구(WBC) ≥ 3,000/microL
      • 절대호중구수(ANC) ≥ 1,500/microL
      • 혈소판 ≥ 100,000//microL
      • 정상 범위 내의 총 빌리루빈
      • 아스파르테이트 아미노전이효소 - 혈청 글루탐산 옥살로아세트산 전이효소(AST(SGOT)) 및 알라닌 아미노전이효소 - 혈청 글루탐산 피루브산 전이효소(ALT(SGPT)) 정상 상한의 2.5배 이하
      • 크레아티닌 청소율 ≥ 50ml/분
    • 권장 치료 용량에서 발달 중인 인간 태아에 대한 peg-IFNα-2b의 효과는 알려져 있지 않습니다. 이러한 이유로, 가임 여성과 남성은 연구 참여 전과 연구 참여 기간 동안 적절한 피임법(호르몬 또는 장벽 피임법, 금욕)을 사용하는 데 동의해야 합니다. 여성이 본 연구에 참여하는 동안 임신했거나 임신이 의심되는 경우 즉시 치료 의사에게 알려야 합니다.
    • 서면 동의서에 서명할 의사와 이해 능력.

제외 기준

  • 연구 참여 전 6주 이내에 화학 요법 또는 방사선 요법을 받은 환자 또는 6주보다 먼저 투여된 제제로 인해 부작용으로부터 회복되지 않은 환자.
  • IWG(International Working Group)에서 정의한 중급 2 또는 고위험 질병 단계의 환자는 DIPSS(Dynamic International Prognostic Scoring System) 및/또는 골수 생검에서 15% 미만의 세포충실도를 나타내는 원발성 골수 섬유증의 위험 계층화 + 2개 이상의 레티쿨린 섬유증(Manoharan 기준에 따름), 콜라겐 섬유증 또는 골경화증.
  • 환자는 다른 조사 에이전트를 받지 못할 수 있습니다.
  • peg-IFNα-2b와 화학적 또는 생물학적 구성이 유사한 화합물에 기인한 알레르기 반응의 병력

  • 기타 제외 기준

    • 임신 중이거나 수유 중인 여성 환자
    • 우울증의 병력 또는 우울증에 대한 적극적인 치료
    • 의료 요법에 대한 비순응 이력
    • 자가 면역 질환의 역사
    • 갑상선기능저하증 또는 갑상선기능항진증의 병력
    • 신경병증의 임상적 증거
  • 진행 중이거나 활성 감염, 증후성 울혈성 심부전, 불안정 협심증, 심장 부정맥 또는 연구 요건 준수를 제한하는 정신 질환/사회적 상황을 포함하되 이에 국한되지 않는 제어되지 않는 질병.
  • 임산부와 수유부는 태아에 대한 위험이나 수유 중인 유아의 잠재적 위험이 알려져 있지 않기 때문에 연구에서 제외되었습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
간섭 없음: 관찰 팔
피험자는 질병 진행에 대해 면밀히 모니터링되지만 개입은 받지 않습니다.
실험적: 페그인터페론 알파-2a
Peginterferon alfa-2a는 최대 3년 동안 일주일에 한 번 50마이크로그램의 용량으로 투여됩니다.
의약품: 페그인터페론 알파-2a
주 1회 50mcg 피하주사
다른 이름들:
  • PEGINTRON, 인터페론 알파, IFNα-2b

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
임상 개선
기간: 1년

임상 개선(CI) 질병 진행(아래에 설명된 대로) 및 완전 반응(CR)/부분 반응(PR) 할당이 모두 없는 경우 다음 중 하나가 필요합니다(CI 반응은 8주 이상 지속되는 경우에만 검증됨) ) 나. 헤모글로빈 수치가 최소 20g/L 증가하거나 수혈을 받지 않게 됨(기준 헤모글로빈 수치가 100g/L 미만인 환자에게만 적용 가능).

ii. 기준선에서 최소 10cm인 비장의 만져질 수 있는 비장 비대의 최소 50% 감소 또는 기준선에서 5cm 이상 만져질 수 있는 비장은 만져질 수 없게 됩니다.

iii. 혈소판 수의 최소 100% 증가 및 최소 50,000 109/L의 절대 혈소판 수(기준 혈소판 수가 50 109/L 미만인 환자에게만 적용됨).

iv. 절대 호중구 수(ANC)의 최소 100% 증가 및 최소 0.5 109/L의 ANC(기준 절대 호중구 수가 1 109/L 미만인 환자에게만 적용 가능).
1년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
무진행 생존
기간: 21주차

무진행 생존은 질병 진행이 없는 피험자 생존의 척도입니다. 질병 진행은 진단에서 다음 상위 IWG-MRT(International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment) 단계로의 진행으로 정의됩니다. IWG-MRT DIPSS는 5가지 임상 요인을 기반으로 원발성 골수 섬유증(PMF)을 4가지 위험 범주(저위험, 중간 1, 중간 2 및 고위험)로 계층화합니다. 연령>65, 헤모글로빈 25,000/uL, 말초 모세포>1%, 전신 증상.

무진행 생존은 연구 시작 시점으로부터 21주에 평가될 것입니다.
21주차
전반적인 생존
기간: 21주차

전체 생존은 질병 진행에 관계없이 피험자의 생존을 측정합니다.

전체 생존은 연구 시작 시점으로부터 21주에 평가될 것이다.
21주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Weill Medical College of Cornell University

협력자

Merck Sharp & Dohme LLC

수사관

  • 수석 연구원: Richard T Silver, M.D., Weill Medical College of Cornell University

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2013년 1월 1일

기본 완료 (실제)

2017년 6월 1일

연구 완료 (실제)

2017년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2012년 12월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2012년 12월 24일

처음 게시됨 (추정)

2013년 1월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 7월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 6월 28일

마지막으로 확인됨

2018년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 1202012178

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