初期の原発性骨髄線維症におけるペグ化インターフェロン α-2b
初期原発性骨髄線維症におけるペグ化インターフェロン α-2b の第 II 相無作為対照試験
調査の概要
詳細な説明
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University Hospital
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New York
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New York、New York、アメリカ、10021
- Weill Medial College of Cornell Universiy
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
-患者は、次のように世界保健機関（WHO）の診断基準で定義されている原発性骨髄線維症の検査室および骨髄組織学的基準を満たす必要があります。
PMF の WHO 診断基準 PMF の主要基準の提案された基準
- 巨核球の増殖と異型の存在は、通常、レチクリンおよび/またはコラーゲン線維症を伴うか、または有意なレチクリン線維症がない場合、巨核球の変化は、顆粒球の増殖としばしば減少した赤血球生成（すなわち. 前線維性細胞期疾患)
- 真性赤血球増加症（PV）、慢性骨髄性白血病（CML）、骨髄異形成症候群（MDS）、またはその他の骨髄性新生物のWHO基準を満たしていない
- JAK2617V>F またはその他のクローンマーカー (例: MPL515W>L/K)、またはクローンマーカーが存在しない場合、基礎となる炎症性疾患またはその他の腫瘍性疾患による骨髄線維症の証拠がない
副基準
- 白血球赤芽球症
- 血清ラクターゼ脱水素酵素 (LDH) の増加
- 貧血
触知可能な脾腫
- -患者は、動的国際予後スコアリングシステム（DIPSS）における原発性骨髄線維症の国際ワーキンググループ（IWG）リスク層別化によって定義された、疾患の低または中間1ステージを持っている必要があります。 さらに、マノハラン基準で定義されているレチクリンおよび/またはコラーゲン線維症の程度に関係なく、細胞性が少なくとも15％の活発な造血を示さなければなりません。
- 患者は原発性骨髄線維症の前治療を受けるべきではありません。 これには、細胞減少薬 (ヒドロキシ尿素)、免疫調節薬 (サリドマイド、レナリドマイド、ポマリドマイド)、JAK2 阻害剤、または骨髄線維症に特化したその他の治療法が含まれます。 PMF 以外の適応症でこれらのクラスの薬剤を投与された場合は、無作為化の少なくとも 6 週間前に治療を中止する必要があります。
- -東部共同腫瘍学グループ（ECOG）のパフォーマンスステータス<2
患者は、以下に定義されているように、正常な臓器および骨髄機能を持っている必要があります。
- 白血球 (WBC) ≥ 3,000/microL
- 絶対好中球数 (ANC) ≥ 1,500/microL
- 血小板≧100,000//microL
- 正常範囲内の総ビリルビン
- アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ - 血清グルタミン酸オキサロ酢酸トランスアミナーゼ (AST(SGOT)) およびアラニンアミノトランスフェラーゼ - 血清グルタミン酸ピルビン酸トランスアミナーゼ (ALT(SGPT)) が正常上限の 2.5 X 以下
- クレアチニンクリアランス≧50ml/分
- 推奨治療用量での発育中のヒト胎児に対するペグ-IFNα-2bの効果は不明です。 このため、出産の可能性のある女性と男性は、研究への参加前および研究参加期間中、適切な避妊法（ホルモンまたは避妊法、禁欲）を使用することに同意する必要があります。 この研究に参加している間に女性が妊娠した場合、または妊娠していると思われる場合は、直ちに主治医に知らせてください。
- -書面によるインフォームドコンセント文書を理解する能力と署名する意欲。
除外基準
- -研究に参加する前の6週間以内に化学療法または放射線療法を受けた患者、または6週間以上前に投与された薬剤による有害事象から回復していない患者。
- -国際ワーキンググループ（IWG）によって定義された中間2または高リスク病期の患者動的国際予後スコアリングシステム（DIPSS）における原発性骨髄線維症のリスク層別化および/または存在下で15％未満の細胞性を示す骨髄生検+ 2つ以上のレチクリン線維症（マノハラン基準による）、コラーゲン線維症、または骨硬化症。
- 患者は他の治験薬を受けていない可能性があります。
- -ペグ-IFNα-2bと類似の化学的または生物学的組成の化合物に起因するアレルギー反応の病歴
その他の除外基準
- 妊娠中または授乳中の女性患者
- うつ病の病歴またはうつ病の積極的な治療
- -医療レジメンへの不遵守の歴史
- 自己免疫疾患の病歴
- 甲状腺機能低下症または甲状腺機能亢進症の病歴
- 神経障害の臨床的証拠
- -進行中または活動中の感染、症候性うっ血性心不全、不安定狭心症、不整脈、または研究要件への準拠を制限する精神疾患/社会的状況を含むがこれらに限定されない制御されていない病気。
- 妊娠中および授乳中の女性は、胎児へのリスクまたは授乳中の乳児の潜在的なリスクが不明であるため、研究から除外されています。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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介入なし：観測アーム
被験者は病気の進行について綿密に監視されますが、介入は受けません。
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実験的：ペグインターフェロンアルファ-2a
ペグインターフェロン アルファ-2a は、週に 1 回 50 マイクログラムの用量で最大 3 年間投与されます。
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週1回50μgの皮下注射
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床的改善
時間枠：1年
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臨床的改善 (CI) 疾患の進行 (以下に概説) および完全奏効 (CR)/部分奏効 (PR) 割り当て (CI 奏効は 8 週間以上続く場合にのみ検証される) の両方がない場合、次のいずれかが必要です。 ） 私。 ヘモグロビンレベルが最低 20 g/L 増加するか、輸血に依存しなくなります (ベースラインのヘモグロビンレベルが 100 g/L 未満の患者にのみ適用されます)。 ii. ベースラインで少なくとも 10 cm の脾臓の触知可能な脾腫が 50% 以上減少するか、ベースラインで 5 cm を超えて触知できる脾臓が触知できなくなります。 iii. 血小板数が 100% 以上増加し、絶対血小板数が 50,000 109/L 以上である (ベースラインの血小板数が 50 109/L 未満の患者にのみ適用される)。 iv。 絶対好中球数 (ANC) の最低 100% の増加、および少なくとも 0.5 x 109/L の ANC (ベースラインの絶対好中球数が 1 x 109/L 未満の患者にのみ適用)。 |
1年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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無増悪サバイバル
時間枠：第21週
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無増悪生存期間は、疾患の進行がない場合の被験体の生存率の尺度です。 疾患の進行は、診断から次に高い国際ワーキング グループ - 骨髄増殖性腫瘍研究および治療 (IWG-MRT) の動的国際予後スコアリング システム (DIPSS) 段階への進行として定義されます。 IWG-MRT DIPSS は、5 つの臨床的要因に基づいて、原発性骨髄線維症 (PMF) を 4 つのリスク カテゴリ (低、中 1、中 2、および高リスク) に階層化します。年齢 > 65、ヘモグロビン 25,000/uL、末梢芽球 > 1%、および全身症状。 無増悪生存期間は、研究登録時から21週間で評価されます。 |
第21週
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全生存
時間枠：第21週
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全生存率は、疾患の進行に関係なく被験者の生存率を測定します。 全生存率は、研究登録時から21週間で評価されます。 |
第21週
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Richard T Silver, M.D.、Weill Medical College of Cornell University
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ペグインターフェロンアルファ-2aの臨床試験
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Hoffmann-La Roche完了健康ボランティアニュージーランド, 台湾, オーストラリア, 香港, シンガポール
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Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam...完了
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Cromsource完了アルファマンノシドーシスフランス, デンマーク, オーストリア, ドイツ, イタリア
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Merck Sharp & Dohme LLC完了
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Merck Sharp & Dohme LLCIntegrated Therapeutics Group終了しました
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedTibotec Pharmaceutical Limited完了C型肝炎オーストラリア, カナダ, フランス, イタリア, ポーランド, イギリス, ドイツ, アメリカ, スペイン, イスラエル, アルゼンチン, プエルトリコ, オーストリア
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Merck Sharp & Dohme LLC完了
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated終了しました
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