C1-酯酶抑制剂 (Cinryze) 用于急性视神经脊髓炎恶化的治疗

纳入标准：

1. 能够并愿意提供书面知情同意书。
2. 18-65岁。
3. 新的急性视神经炎和/或横贯性脊髓炎。 临床事件定义为脊髓和/或视神经中的炎症发作，导致神经系统症状不归因于另一种疾病过程。

4. 根据 2006 年修订的 NMO Wingerchuk 诊断标准（Wingerchuk，2006）诊断 NMO，或根据 EFNS 指南诊断 AQP4 阳性 NMOSD。 对于 NMO，受试者必须具备两个绝对标准：

   1. 视神经炎
   2. 脊髓炎和三个支持标准中的至少两个：
   3. 存在延伸超过三个或更多椎节的连续脊髓 MRI 病变，
   4. MRI 标准不满足修订后的 McDonald MS 诊断标准 [Polman, 2011]
   5. 血清中的 NMO-IgG (AQP4)。 对于 NMOSD，受试者必须患有纵向广泛性横贯性脊髓炎 (LETM) 复发性孤立性视神经炎 (RION)/双侧视神经炎 (BON)，或 AQP4 抗体阳性的视脊髓多发性硬化症 (OSMS)。
5. 符合以下条件的女性受试者有资格参加研究：

A. 未怀孕或哺乳； B. 没有生育能力（即 进行过子宫切除术的女性绝经后，定义为 >2 年没有月经，或者对于绝经后 <2 年的女性受试者，必须通过促卵泡激素 (FSH) 和雌二醇水平进行确认), 已通过手术切除双侧卵巢或目前有记录的输卵管结扎术) 或具有生育潜力 (即有生育能力) 卵巢功能正常且没有记录到会导致不育的输卵管或子宫功能受损的女性）。 这一类别包括月经稀发（甚至严重）的女性、围绝经期或刚开始月经的女性。

C. 受试者在筛选时血清妊娠试验呈阴性并同意以下其中一项：

1. 从同意参与研究到最后一剂研究产品后 6 个月期间完全戒除性交；或者，
2. 从同意进入研究到最后一剂研究产品后 6 个月，持续和正确使用以下可接受的避孕方法之一：

我。口服避孕药（联合或仅孕酮） ii. 注射黄体酮 iii。 左炔诺孕酮植入物 iv。 雌激素阴道环 v. 经皮避孕贴 vi. 宫内节育器 (IUD) 或宫内节育系统 (IUS)，有记录的每年失败率 <1% vii。 在女性受试者进入研究之前，男性伴侣绝育（输精管结扎术并记录无精子症）；这名男性必须是对象 viii 的唯一伴侣。 双屏障方法：避孕套和封闭帽（隔膜或宫颈/穹窿帽）和阴道杀精剂（泡沫/凝胶/薄膜/乳膏/栓剂）。

排除标准：

1. 目前有临床意义感染的证据或已知病史，包括：

   1. 需要长期全身治疗的慢性或持续性活动性传染病，例如但不限于：PML、慢性肾脏感染、慢性胸部感染伴支气管扩张、肺结核或活动性丙型肝炎。
   2. 以前有过严重的机会性或非典型感染。
   3. 乙型肝炎血清学阳性史。
   4. 既往病史或疑似结核病 (TB)
   5. HIV 血清学阳性史。
2. 具有临床意义的中枢神经系统外伤史（例如 脑外伤、脑挫伤、脊髓压迫）。
3. 由于椎间盘或脊椎疾病压迫脊髓而导致的脊髓病史或存在。

4. 过去或目前的医学显着不良反应（包括过敏反应）史：

   A。皮质类固醇

5. 过去或现在的恶性肿瘤，除了

   1. 宫颈癌 1B 期或以下
   2. 非浸润性基底细胞和鳞状细胞皮肤癌
   3. 完全缓解（缓解）持续时间 >5 年的癌症诊断
   4. 无论反应如何，血液恶性肿瘤病史都将受试者排除在参与之外。
6. 重大并发的、不受控制的医疗状况，包括但不限于心脏、肾脏、肝脏、血液学、胃肠道、内分泌、免疫缺陷综合征、肺部、脑部、精神或神经系统疾病，这些疾病可能影响受试者的安全，损害受试者可靠地参与试验，损害终点评估，或需要使用方案不允许的药物，由研究的 PI 确定。
7. 在筛选前 4 周、5 个药代动力学半衰期或生物效应持续时间（以较长者为准）内，使用研究药物或其他实验性疗法治疗 NMO 以外的病症。
8. 当前参与任何其他介入性临床试验。 参与非干预性试验需要研究者批准方案。