C1-észteráz gátló (Cinryze) a Neuromyelitis Optica exacerbáció akut kezelésére

Bevételi kritériumok:

1. Képes és hajlandó írásos, tájékozott beleegyezést adni.
2. 18-65 éves korig.
3. Új akut látóideg-gyulladás és/vagy transzverzális myelitis. Klinikai eseménynek minősül a gerincvelőben és/vagy a látóidegben fellépő gyulladásos epizód, amely olyan neurológiai tünetekhez vezet, amelyek nem tulajdoníthatók más betegségi folyamatnak.

4. Az NMO diagnózisa az NMO Wingerchuk diagnosztikai kritériumainak 2006-os felülvizsgálata szerint (Wingerchuk, 2006), vagy az AQP4 pozitív NMOSD az EFNS-irányelvek szerint. Az NMO esetében az alanyoknak két abszolút kritériummal kell rendelkezniük:

   1. látóideggyulladás
   2. myelitis és a három támogató kritérium közül legalább kettő:
   3. három vagy több csigolyaszegmensre kiterjedő összefüggő gerincvelői MRI elváltozás jelenléte,
   4. Az MRI-kritériumok NEM felelnek meg az SM felülvizsgált McDonald-diagnosztikai kritériumainak [Polman, 2011]
   5. NMO-IgG (AQP4) a szérumban. Az NMOSD esetében az alanyoknak longitudinálisan kiterjedt transzverzális myelitisben (LETM), visszatérő izolált látóideggyulladásban (RION)/bilateralis látóideg-gyulladásban (BON) vagy opticospinalis sclerosis multiplexben (OSMS) kell rendelkezniük, amely AQP4 antitest pozitív.
5. Egy női alany akkor vehet részt a vizsgálatban, ha:

A. Nem terhes vagy szoptat; B. Nem fogamzóképes (pl. méheltávolításon átesett, posztmenopauzás nőknél, aminek meghatározása szerint több mint 2 év menstruáció nélkül van, vagy olyan nők esetében, akiknek 2 évnél rövidebb ideje van posztmenopauzában, tüszőstimuláló hormon (FSH) és ösztradiolszinttel kell igazolni. ), mindkét petefészket sebészeti úton eltávolították, vagy dokumentált petevezeték-lekötésük van, VAGY fogamzóképes korú (pl. funkcionális petefészekkel rendelkező nők, akiknek nincs dokumentált petefészek- vagy méhfunkciós károsodása, amely sterilitást okozna). Ebbe a kategóriába tartoznak az oligomenorrhoeában (akár súlyosan is) szenvedő nők, a menopauzán áteső nők vagy a menstruáció kezdetekor.

C. Az alany negatív szérum terhességi tesztje van a szűréskor, és beleegyezik a következők egyikébe:

1. Teljes absztinencia a közösüléstől a vizsgálatba való beleegyezéstől a vizsgálati készítmény utolsó adagját követő 6 hónapig; vagy,
2. Az alábbi elfogadható születésszabályozási módszerek következetes és helyes alkalmazása a vizsgálatba való beleegyezéstől a vizsgálati készítmény utolsó adagját követő 6 hónapig:

én. Orális fogamzásgátlók (kombinált vagy csak progeszteron) ii. Injekciós progeszteron iii. Levonorgestrel implantátumok iv. Ösztrogén hüvelygyűrű v. Perkután fogamzásgátló tapaszok vi. Méhen belüli eszköz (IUD) vagy méhen belüli rendszer (IUS), amelynek dokumentált hibaaránya <1% évente vii. A férfi partner sterilizálása (vazektómia azoospermia dokumentálásával) a női alany vizsgálatba lépése előtt; ennek a férfinak kell az alany egyedüli partnerének lennie viii. Dupla barrier módszer: óvszer és okkluzív sapka (rekeszizom vagy méhnyak/boltozat sapka) hüvelyi spermicid szerrel (hab/gél/film/krém/kúp).

Kizárási kritériumok:

1. Klinikailag jelentős fertőzés jelenlegi bizonyítékai vagy ismert kórtörténete, beleértve:

   1. Krónikus vagy folyamatban lévő aktív fertőző betegség, amely hosszú távú szisztémás kezelést igényel, mint például, de nem kizárólagosan: PML, krónikus vesefertőzés, krónikus mellkasi fertőzés bronchiectasissal, tuberkulózis vagy aktív hepatitis C.
   2. Korábbi súlyos opportunista vagy atipikus fertőzések.
   3. A hepatitis B pozitív szerológiai kórtörténete.
   4. Korábbi kórtörténet vagy tuberkulózis (TB) gyanúja
   5. A HIV pozitív szerológiájának története.
2. Klinikailag jelentős központi idegrendszeri trauma anamnézisében (pl. traumás agysérülés, agyi zúzódás, gerincvelő-kompresszió).
3. Porckorong- vagy csigolyabetegség által okozott gerincvelő-kompresszió miatti myelopathia anamnézisében vagy jelenlétében.

4. Múltbeli vagy jelenlegi orvosilag jelentős mellékhatások (beleértve az allergiás reakciókat):

   a. Kortikoszteroidok

5. Múltbeli vagy jelenlegi rosszindulatú daganat, kivéve

   1. Méhnyakkarcinóma 1B vagy annál alacsonyabb stádiumú
   2. Nem invazív bazális sejtes és laphámsejtes bőrkarcinóma
   3. A rákdiagnózisok a teljes válasz (remisszió) időtartama meghaladja az 5 évet
   4. Ha a kórelőzményben hematológiai rosszindulatú daganat szerepel, az alanyt kizárja a részvételből, függetlenül a válaszreakciótól.
6. Jelentős egyidejű, ellenőrizetlen egészségügyi állapot, beleértve, de nem kizárólagosan a szív-, vese-, máj-, hematológiai, gyomor-bélrendszeri, endokrin, immunhiányos szindrómát, tüdő-, agyi, pszichiátriai vagy neurológiai betegségeket, amelyek befolyásolhatják az alany biztonságát, és ronthatják az alany megbízható részvételét a vizsgálat során, rontják a végpontok értékelését, vagy olyan gyógyszerek alkalmazását teszik szükségessé, amelyeket a protokoll nem engedélyez, a vizsgálat PI-je szerint.
7. Vizsgálati gyógyszer vagy más kísérleti terápia alkalmazása NMO-tól eltérő állapot esetén a szűrést megelőző 4 héten belül, 5 farmakokinetikai felezési idő vagy biológiai hatás időtartama (amelyik hosszabb).
8. Jelenlegi részvétel bármely más intervenciós klinikai vizsgálatban. A nem-beavatkozásos vizsgálatban való részvételhez a vizsgálati tervnek a vizsgáló általi jóváhagyása szükséges.