间充质干细胞治疗难治性急性移植物抗宿主病
2013年1月8日 更新者：Nanfang Hospital of Southern Medical University
来自第三方供体的间充质干细胞治疗难治性急性移植物抗宿主病
本研究的目的是评估使用来自第三方供体的离体扩增的 BM 驱动的间充质干细胞治疗患有难治性急性移植物抗宿主病的患者的效用。
目的是评估这种治疗对难治性急性移植物抗宿主病的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）可以治愈多种血液病。 尽管在预防和治疗移植相关副作用方面取得了很大进展，但急性移植物抗宿主病（aGVHD）仍然是一种重要的并发症，发生在 35-80% 的患者中。 aGVHD 的死亡率与其严重程度呈正相关。 目前，糖皮质激素仍是aGVHD的一线治疗药物。 如果糖皮质激素治疗无效，可以服用二线药物，如他克莫司（FK506）、霉酚酸酯（MMF）和抗胸腺细胞球蛋白（ATG）。 但是，没有任何方法可以持续有效。 aGVHD的二线治疗有效率仅为60%左右。 难治性aGVHD的有效率和预后更差。
间充质干细胞 (MSC) 是一种多能成体干细胞，可以从骨髓 (BM)、脂肪组织和脐带血中分离出来。 人类间充质干细胞的临床应用正在迅速发展，目标是改善造血植入、预防和治疗异基因造血干细胞移植后的 GVHD 等。 然而，很少报道使用来自第三方供体的扩增的 BM 衍生 MSC 治疗难治性 aGVHD 的疗效。 如果可以证明这种治疗是有效和安全的，则 BM 衍生的 MSC 有可能用作通用供体材料。 这将产生重大影响，因为如果患者的临床状况紧急，则供体特异性 MSC 的生成既费时又昂贵，而且通常不切实际。
在本研究中，研究人员将前瞻性评估来自第三方供体的体外扩增的 BM 衍生 MSCs 在治疗难治性 aGVHD 患者中的疗效和安全性。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
40
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Guangdong
-
Guangzhou、Guangdong、中国、510515
- 招聘中
- Department of Hematology,Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
8年 至 61年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 12-65岁的患者
- 异基因造血干细胞移植受者
- 难治性aGVHD患者
- 在自愿的基础上，患者被分为间充质干细胞组和非间充质干细胞组
- 受试者（或其法律上可接受的代表）必须已签署知情同意书，表明他们了解研究的目的和所需的程序并愿意参加研究
排除标准：
- 生命体征的任何异常（例如心率、呼吸频率或血压）
- 有任何不适合试验条件的患者（研究者决定）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：间充质干细胞
间充质干细胞组是指每周用间充质干细胞治疗（1×10^6细胞/kg，静脉注射），4次为一个周期
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间充质干细胞每周经中心静脉导管静脉输注（1×10^6细胞/kg，15分钟以上），4次为一个周期。
其他名称：
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实验性的：非间充质干细胞
非间充质干细胞组指用其他二线药物治疗
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服用其他二线药物。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗难治性aGVHD的疗效
大体时间：1年
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反应标准包括完全反应（CR）、部分反应（PR）、疾病稳定（SD）和疾病进展（PD）。
CR：aGVHD症状体征消失； PR：aGVHD症状和体征改善； SD：aGVHD症状和体征仍然存在（无改善或恶化）；PD：aGVHD症状和体征恶化。
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1年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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MSCs治疗的急性和晚期毒副作用
大体时间：1年
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治疗的毒副作用包括急性毒性和晚期副作用。
急性毒性主要涉及心脏、生命和肾脏。
晚期毒副作用主要涉及继发性肿瘤的发展和原发性疾病的复发。
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1年
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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感染
大体时间：1年
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感染将主要集中在 MSCs 治疗后的前 100 天内。
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1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Le Blanc K, Frassoni F, Ball L, Locatelli F, Roelofs H, Lewis I, Lanino E, Sundberg B, Bernardo ME, Remberger M, Dini G, Egeler RM, Bacigalupo A, Fibbe W, Ringden O; Developmental Committee of the European Group for Blood and Marrow Transplantation. Mesenchymal stem cells for treatment of steroid-resistant, severe, acute graft-versus-host disease: a phase II study. Lancet. 2008 May 10;371(9624):1579-86. doi: 10.1016/S0140-6736(08)60690-X.
- von Bonin M, Stolzel F, Goedecke A, Richter K, Wuschek N, Holig K, Platzbecker U, Illmer T, Schaich M, Schetelig J, Kiani A, Ordemann R, Ehninger G, Schmitz M, Bornhauser M. Treatment of refractory acute GVHD with third-party MSC expanded in platelet lysate-containing medium. Bone Marrow Transplant. 2009 Feb;43(3):245-51. doi: 10.1038/bmt.2008.316. Epub 2008 Sep 29.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年1月1日
初级完成 (预期的)
2015年12月1日
研究完成 (预期的)
2016年12月1日
研究注册日期
首次提交
2013年1月5日
首先提交符合 QC 标准的
2013年1月8日
首次发布 (估计)
2013年1月10日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2013年1月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2013年1月8日
最后验证
2013年1月1日
更多信息
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