Células madre mesenquimales para el tratamiento de la enfermedad de injerto contra huésped aguda refractaria
Células madre mesenquimales de terceros donantes para el tratamiento de la enfermedad de injerto contra huésped aguda refractaria
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (alo-TPH) puede curar muchas enfermedades hematológicas. Aunque se ha logrado un gran progreso en la prevención y el tratamiento de los efectos secundarios asociados con el trasplante, la enfermedad aguda de injerto contra huésped (aGVHD) sigue siendo una complicación importante que ocurre en el 35-80% de los pacientes. La mortalidad de aGVHD se correlaciona positivamente con su gravedad. En la actualidad, los glucocorticoides siguen siendo el tratamiento de primera línea de aGVHD. Si el tratamiento con glucocorticoides es ineficaz, se tomarán fármacos de segunda línea, como tacrolimus (FK506), micofenolato mofetilo (MMF) y globulina antitimocítica (ATG). Sin embargo, ningún método podría ser continuamente efectivo. Las tasas efectivas de tratamiento de segunda línea para aGVHD son solo alrededor del 60%. Las tasas efectivas y el pronóstico de la aGVHD refractaria son aún peores.
Las células madre mesenquimales (MSC) son una forma de células madre adultas multipotentes que se pueden aislar de la médula ósea (MO), el tejido adiposo y la sangre del cordón umbilical. Las aplicaciones clínicas de las MSC humanas están evolucionando rápidamente con el objetivo de mejorar el injerto hematopoyético, prevenir y tratar la GVHD después del alo-HSCT, etc. Sin embargo, rara vez se informa sobre la eficacia del tratamiento de la aGVHD refractaria con MSC derivadas de MO expandidas de un tercero donante. Si se pudiera demostrar que dicho tratamiento es efectivo y seguro, las MSC derivadas de BM podrían usarse potencialmente como un material donante universal. Esto tendría un gran impacto porque la generación de MSC específicas de donantes requiere mucho tiempo, es costosa y, a menudo, poco práctica si el estado clínico de un paciente es urgente.
En el presente estudio, los investigadores evaluarán prospectivamente la eficacia y la seguridad de las CMM derivadas de la médula ósea expandidas ex vivo de terceros donantes en el tratamiento de pacientes con aGVHD resistente al tratamiento.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510515
- Reclutamiento
- Department of Hematology,Nanfang Hospital, Southern Medical University
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Una edad del paciente de 12 a 65 años.
- Receptores de trasplante alogénico de progenitores hematopoyéticos
- Pacientes con aGVHD refractaria
- De forma voluntaria, los pacientes se dividen en grupos MSC y no MSC
- Los sujetos (o sus representantes legalmente aceptables) deben haber firmado un documento de consentimiento informado que indique que comprenden el propósito y los procedimientos requeridos para el estudio y que están dispuestos a participar en el mismo.
Criterio de exclusión:
- Cualquier anomalía en un signo vital (p. ej., frecuencia cardíaca, frecuencia respiratoria o presión arterial)
- Pacientes con cualquier condición no adecuada para el ensayo (decisión de los investigadores)
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Células madre mesenquimales
El grupo de células madre mesenquimales se refiere al tratamiento con células madre mesenquimales (1 × 10 ^ 6 células/kg, por vía intravenosa) cada semana, cuatro veces por ciclo
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Las células madre mesenquimales se infundirán por vía intravenosa a través de un catéter venoso central (a una dosis de 1 × 10 ^ 6 células/kg, durante 15 minutos) cada semana, cuatro veces por ciclo.
Otros nombres:
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Experimental: Células madre no mesenquimales
El grupo de células madre no mesenquimales se refiere al tratamiento con otros fármacos de segunda línea
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Se toman otros medicamentos de segunda línea.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La eficacia del tratamiento para la aGVHD refractaria
Periodo de tiempo: 1 año
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Los criterios de respuesta incluyen respuesta completa (CR), respuesta parcial (PR), enfermedad estable (SD) y enfermedad progresiva (PD).
CR: los síntomas y signos de aGVHD desaparecen; PR: los síntomas y signos de aGVHD mejoran; SD: los síntomas y signos de aGVHD permanecen (sin mejoría ni deterioro); PD: los síntomas y signos de aGVHD empeoran.
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1 año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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efectos secundarios tóxicos agudos y tardíos del tratamiento de MSC
Periodo de tiempo: 1 año
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Los efectos secundarios tóxicos del tratamiento incluyen toxicidad aguda y efectos secundarios tardíos.
La toxicidad aguda afecta principalmente al corazón, al hígado y al riñón.
Los efectos secundarios tóxicos tardíos implican principalmente el desarrollo de tumores secundarios y la recaída de la enfermedad primaria.
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1 año
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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infecciones
Periodo de tiempo: 1 año
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Las infecciones se concentrarán principalmente en los primeros 100 días posteriores al tratamiento con MSC.
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1 año
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Colaboradores e Investigadores
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Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Le Blanc K, Frassoni F, Ball L, Locatelli F, Roelofs H, Lewis I, Lanino E, Sundberg B, Bernardo ME, Remberger M, Dini G, Egeler RM, Bacigalupo A, Fibbe W, Ringden O; Developmental Committee of the European Group for Blood and Marrow Transplantation. Mesenchymal stem cells for treatment of steroid-resistant, severe, acute graft-versus-host disease: a phase II study. Lancet. 2008 May 10;371(9624):1579-86. doi: 10.1016/S0140-6736(08)60690-X.
- von Bonin M, Stolzel F, Goedecke A, Richter K, Wuschek N, Holig K, Platzbecker U, Illmer T, Schaich M, Schetelig J, Kiani A, Ordemann R, Ehninger G, Schmitz M, Bornhauser M. Treatment of refractory acute GVHD with third-party MSC expanded in platelet lysate-containing medium. Bone Marrow Transplant. 2009 Feb;43(3):245-51. doi: 10.1038/bmt.2008.316. Epub 2008 Sep 29.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- NFH-MSCs-aGVHD-2013
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